{"id":8368,"date":"2024-07-03T15:45:49","date_gmt":"2024-07-03T15:45:49","guid":{"rendered":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/?page_id=8368"},"modified":"2026-04-20T19:22:32","modified_gmt":"2026-04-20T19:22:32","slug":"lgmd-milestones-a-decade-of-difference","status":"publish","type":"page","link":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/de\/knowledge-base\/lgmd-milestones-a-decade-of-difference\/","title":{"rendered":"LGMD Milestones – Over a Decade of Difference"},"content":{"rendered":"

Entdecken Sie ein Jahrzehnt mit bedeutenden Meilensteinen im Kampf gegen die Limb-Girdle-Muskeldystrophie (LGMD). Von bahnbrechenden genetischen Sequenzierungen und Aufkl\u00e4rungskampagnen bis hin zu internationalen Konferenzen und klinischen Studien - entdecken Sie die bedeutenden Fortschritte und laufenden Bem\u00fchungen, das Leben der von LGMD betroffenen Menschen zu verbessern.<\/h4><\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2014<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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Im Jahr 2014, frei genetische Sequenzierung der n\u00e4chsten Generation<\/strong> f\u00fcr LGMDs (35 Gene) wurde US-Patienten durch ein LGMD-Bef\u00fcrwortungsprogramm zug\u00e4nglich gemacht, was zu Tausenden von kostenlosen Tests und genetischen Diagnosen f\u00fchrte.<\/p>\n<\/div>

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\"2014<\/span><\/div>

LGMD-Info.org,<\/strong> die \"Informationsdrehscheibe f\u00fcr die LGMD-Gemeinschaft\"<\/strong> geschaffen wurde.<\/p>\n<\/div>

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\"2014<\/span><\/div>

Die Limonengr\u00fcn f\u00fcr LGMD<\/strong> Sensibilisierungskampagne eingef\u00fchrt und ist nach wie vor unsere charakteristische Farbe.<\/p>\n<\/div>

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\"2014<\/span><\/div>

Die Klinische Outcome-Studie f\u00fcr Dysferlinopathie<\/strong> (COS) durchgef\u00fchrt, was eine bedeutende internationale Anstrengung zum Verst\u00e4ndnis der Krankheit darstellt.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2015<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"2015awarenessday\"<\/span><\/div>

Die erste LGMD-Sensibilisierungstag<\/strong><\/a> wurde am 30. September 2015 gefeiert.<\/p>\n<\/div>

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\"2015<\/a><\/div><\/div>
\"2015<\/a><\/div><\/div>
\"2015<\/a><\/div><\/div>
\"2015<\/a><\/div><\/div>
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Die erste staatliche Proklamationen<\/strong> eingegangen, die den 30. September in Wisconsin, Washington, Missouri und Colorado zum Tag des Bewusstseins f\u00fcr Gliederg\u00fcrtelmuskeldystrophie erkl\u00e4ren.<\/p>\n<\/div>

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\"Jainfoundation\"<\/span><\/div>

Die Dysferlin Wissenschaftliche Konferenz<\/strong> in Toronto, Kanada, statt, bei der Forscher, Kliniker und Industrieexperten zusammenkamen, um Erkenntnisse und Fortschritte bei der Erforschung und Behandlung der Dysferlinopathie, einer Form der Gliederg\u00fcrtelmuskeldystrophie, auszutauschen.<\/p>\n<\/div>

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Die 2B Konferenz f\u00fcr m\u00fcndige Patienten<\/strong> in Dallas, Texas, statt und bot eine Plattform f\u00fcr Patienten mit Gliederg\u00fcrtelmuskeldystrophie, um Kontakte zu kn\u00fcpfen, Erfahrungen auszutauschen und wertvolle Einblicke von Experten auf diesem Gebiet zu erhalten.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2016<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"2016<\/span><\/div>

Im Jahr 2016, 219. Internationaler ENMC-Workshop \u00fcber Titinopathien:<\/strong> Eine internationale Datenbank \u00fcber Titin-Mutationen und Ph\u00e4notypen wurde in Heemskerk, Niederlande, eingerichtet.<\/p>\n<\/div>

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\"2016<\/span><\/div>

Die Samantha J. Brazzo-Stiftung<\/strong> umbenannt in CureLGMD2i<\/strong><\/a>. Diese \u00c4nderung spiegelt das Engagement der Stiftung f\u00fcr die Suche nach einem Heilmittel f\u00fcr Gliederg\u00fcrtelmuskeldystrophie Typ 2i (LGMD2i) wider.<\/p>\n<\/div>

CureLGMD2i und der LGMD2i-Forschungsfonds unterst\u00fctzten die allererste klinische Studie f\u00fcr LGMD2I\/R9 mit dem Titel \"A Trial of PF-06252616 in Ambulatory Participants with LGMD2I,\"<\/strong> unter der Leitung von Dr. Kathryn Wagner.<\/p>\n<\/div>

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\"2016<\/span><\/div>

Dysferlin-Register<\/strong> eine neue Plattform speziell f\u00fcr Patienten mit genetisch best\u00e4tigter Dysferlinopathie eingef\u00fchrt.<\/p>\n<\/div>

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Duale Vektor-Gentherapie<\/strong> f\u00fcr Dysferlinopathie, das speziell auf den Gliederg\u00fcrtel-Muskeldystrophie-Typ abzielt, erhielt von der FDA die Genehmigung f\u00fcr seinen IND-Antrag (Investigational New Drug).<\/p>\n<\/div>

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Die zweite 2B Konferenz f\u00fcr m\u00fcndige Patienten<\/strong> fand in Dallas, Texas, statt.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2017<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"2017myonexuslogo\"<\/span><\/div>

Myonexus-Therapeutika<\/strong> wurde 2017 gegr\u00fcndet, um Gentherapien zur Behandlung von f\u00fcnf Subtypen der Limb-Girdle-Muskeldystrophie (LGMD) zu entwickeln: LGMD2B\/R2, LGMD2C\/R5, LGMD2D\/R5, LGMD2E\/R4 und LGMD2L\/R12. Dieses Biotech-Unternehmen, das sich in der klinischen Phase befindet, konzentriert sich in Zusammenarbeit mit dem Nationwide Children's Hospital auf die Entwicklung einer innovativen Gentherapie-Plattform, die auf dem AAVrh.74-Vektorsystem basiert, um erstmals korrigierende Behandlungen f\u00fcr diese LGMD-Formen zu entwickeln (Sarepta Therapeutika<\/a>) (Muskeldystrophie-Nachrichten<\/a>) (BioSpace<\/a>).<\/p>\n<\/div>

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Der 229. internationale ENMC-Workshop in Naarden, Niederlande, vom 17. bis 19. M\u00e4rz 2017, entwickelte eine neue Nomenklatur und Klassifikationssystem f\u00fcr Gliederg\u00fcrtel-Muskeldystrophien (LGMDs)<\/strong>. Die \u00dcberarbeitung war notwendig, um die Definition von LGMD zu aktualisieren und das Problem der rezessiven Form zu l\u00f6sen, deren Subtypnummerierung Z erreicht (LGMD 2Z). Das neue System zielt darauf ab, LGMD als eine klarere Einheit mit Gemeinsamkeiten zwischen den Subtypen darzustellen.<\/p>\n<\/div>

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Im Jahr 2017 hat die Erste klinische Studie zur intra-muskul\u00e4ren (IM) Dual-Vektor-Gentherapie f\u00fcr Dysferlinopathie<\/strong> eingeleitet, was einen bedeutenden Fortschritt bei der Behandlung dieser Form von LGMD darstellt.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2018<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"2018grasp\"<\/span><\/div>

Im Jahr 2018 wird die G<\/strong>enetisch R<\/strong>Aufl\u00f6sung und A<\/strong>ssessments S<\/strong>olving P<\/strong>henotypes in LGMD (GRASP-LGMD)<\/strong> Konsortium wurde gegr\u00fcndet, um die Entwicklung von Therapien f\u00fcr LGMD zu beschleunigen.<\/p>\n<\/div>

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\"2018<\/span><\/div>

Die LGMD2L-Stiftung<\/strong><\/a> gegr\u00fcndet wurde.<\/p>\n<\/div>

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\"2018<\/span><\/div>

Die Koalition zur Heilung von Calpain 3<\/strong><\/a> k\u00fcndigten ihre Gentherapie-Initiative<\/strong>mit dem Ziel, die Entwicklung von Gentherapien zur Behandlung der Gliederg\u00fcrtel-Muskeldystrophie Typ 2A\/R1 (LGMD2A\/R1) zu beschleunigen.<\/p>\n<\/div>

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\"2018lgmd2a<\/span><\/div>

Die Wissenschaftliche Konferenz LGMD2A\/R1<\/strong> in Arlington, Virginia, statt, auf der Experten und Forscher \u00fcber die neuesten Fortschritte und Strategien im Kampf gegen die Gliederg\u00fcrtelmuskeldystrophie Typ 2A\/R1 diskutierten.<\/p>\n<\/div>

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\"2018<\/span><\/div>

Die LGMD-1D DNAJB6-Stiftung<\/strong><\/a> gegr\u00fcndet wurde.<\/p>\n<\/div>

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Sarepta Therapeutics f\u00fchrte die erste Ganzk\u00f6rperverabreichung der Gentherapie<\/strong> f\u00fcr Gliederg\u00fcrtel-Muskeldystrophie, die speziell auf das beta-Sarkoglykan-Gen (LGMD2E) abzielt.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2019<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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Im Jahr 2019 wird die Internationaler LGMD-Gemeinschaftsbeirat (CAB)<\/strong> wurde gegr\u00fcndet, um der weltweiten Gemeinschaft der Limb-Girdle-Muskeldystrophie eine einheitliche Stimme zu geben und die Zusammenarbeit zwischen Patienten, Forschern und Gesundheitsdienstleistern zu erleichtern.<\/p>\n<\/div>

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\"2019limeemoji\"<\/span><\/div>

Die \"LIMEmoji-Herausforderung\"<\/strong> um das Bewusstsein f\u00fcr LGMD zu sch\u00e4rfen, wurde eingef\u00fchrt.<\/p>\n<\/div>

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Es wurde eine klinische Studie initiiert, um die Unbedenklichkeit und Wirksamkeit eines einmal w\u00f6chentlich verabreichten Steroids<\/strong> Behandlung von Patienten mit Limb-Girdle-Muskeldystrophie (LGMD).<\/p>\n<\/div>

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\"2019conference\"<\/span><\/div>

Die erste Internationale LGMD-Konferenz<\/strong> in Chicago, Illinois, statt und brachte Patienten, Familien, Forscher und Kliniker aus der ganzen Welt zusammen, um Wissen auszutauschen und das Verst\u00e4ndnis und die Behandlung von Gliederg\u00fcrtelmuskeldystrophie (LGMD) voranzutreiben.<\/p>\n<\/div>

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\"2109india\"<\/span><\/div>

Die 2B Bef\u00e4higtes Patientengespr\u00e4ch<\/strong> fand in Mumbai, Indien, statt und bot eine Plattform f\u00fcr Menschen, die von Gliederg\u00fcrtelmuskeldystrophie betroffen sind, um Kontakte zu kn\u00fcpfen, Erfahrungen auszutauschen und wertvolle Erkenntnisse von f\u00fchrenden Experten auf diesem Gebiet zu gewinnen.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2020<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"2020laf\"<\/span><\/div>

Im Jahr 2020 wird die Stiftung zur Sensibilisierung f\u00fcr LGMD<\/strong><\/a> wurde gegr\u00fcndet, um das Bewusstsein zu sch\u00e4rfen, Aufkl\u00e4rung zu betreiben und die Forschung zu unterst\u00fctzen, die darauf abzielt, das Leben der von Limb-Girdle-Muskeldystrophie (LGMD) Betroffenen zu verbessern.<\/p>\n<\/div>

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\"2020girdie\"<\/span><\/div>

Girdie, der LGMD-Botschafter,<\/strong><\/a> wurde der LGMD-Gemeinschaft vorgestellt.<\/p>\n<\/div>

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A Anh\u00f6rung von Patienten<\/strong> f\u00fcr Gliederg\u00fcrtelmuskeldystrophie (LGMD) mit der FDA statt, die Patienten und Betreuern die M\u00f6glichkeit bot, ihre Erfahrungen auszutauschen und den dringenden Bedarf an neuen Behandlungen und Therapien direkt mit den Beh\u00f6rdenvertretern zu besprechen.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2021<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"2021lgmdnews\"<\/span><\/div>

Die erste Ausgabe von LGMD Nachrichten<\/em> Zeitschrift<\/strong><\/a> wurde im Jahr 2021 ver\u00f6ffentlicht (Band 1\/Ausgabe 1).<\/p>\n<\/div>

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Die erste \"Virtuelle\" internationale LGMD-Konferenz<\/strong> bot Teilnehmern aus aller Welt die M\u00f6glichkeit, Kontakte zu kn\u00fcpfen und sich \u00fcber die neuesten Forschungsergebnisse, Behandlungsmethoden und Unterst\u00fctzungsma\u00dfnahmen f\u00fcr Gliederg\u00fcrtelmuskeldystrophie (LGMD) auszutauschen - trotz der Herausforderungen, die die globale Pandemie mit sich bringt.<\/p>\n<\/div>

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\"2021diagnosticcodes\"<\/span><\/div>

Dedizierte medizinische ICD-10-Codes wurden genehmigt<\/strong> f\u00fcr mehrere spezifische Subtypen der Limb-Girdle-Muskeldystrophie (LGMD) sowie f\u00fcr nicht spezifizierte Subtypen, was eine bessere Diagnose, Behandlung und Verfolgung der Krankheit im Gesundheitssystem erm\u00f6glicht.<\/p>\n<\/div>

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Der erste Patient wurde in einer klinischen Phase-2-Studie mit BBP-418 (Ribitol)<\/strong> f\u00fcr die Behandlung der Gliederg\u00fcrtel-Muskeldystrophie Typ 2I\/R9 (LGMD2I\/R9), durchgef\u00fchrt von BridgeBio Pharma und seiner Tochtergesellschaft ML Bio Solutions.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2022<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"Screenshot<\/span><\/div>

Im Jahr 2022 wird die LGMD Global Advocacy Summit<\/strong> die Bef\u00fcrworter, Patienten, Forscher und politische Entscheidungstr\u00e4ger aus der ganzen Welt zusammenbrachte, um zusammenzuarbeiten und die Bem\u00fchungen um die Sensibilisierung der \u00d6ffentlichkeit, die Unterst\u00fctzung der Forschung und die Verbesserung des Lebens der von Gliederg\u00fcrtelmuskeldystrophie (LGMD) Betroffenen voranzutreiben.<\/p>\n<\/div>

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\"2022girdie\"<\/span><\/div>

Girdie,<\/strong> der LGMD-Botschafter, wurde \"zum Leben erweckt\" und auf der Wellstone Dystroglykanopathies Patient & Family Conference in Iowa vorgestellt.<\/p>\n<\/div>

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\"2022externallyled\"<\/span><\/div>

Die erste Extern geleitetes Treffen zur patientenorientierten Medikamentenentwicklung (EL-PFDD) f\u00fcr Gliederg\u00fcrtel-Muskeldystrophien (LGMDs)<\/strong> mit der FDA und anderen Interessengruppen statt und bot eine wichtige Plattform f\u00fcr Patienten und Betreuer, um ihre Erfahrungen und Sichtweisen mitzuteilen und so die Arzneimittelentwicklung und die Entscheidungsfindung der Beh\u00f6rden zu unterst\u00fctzen.<\/p>\n<\/div>

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Die CDC hat eine LGMD-spezifische ICD-10-Codes<\/strong>und erm\u00f6glicht eine pr\u00e4zisere Diagnose, Dokumentation und Verfolgung der Subtypen der Gliederg\u00fcrtelmuskeldystrophie im Gesundheitssystem.<\/p>\n<\/div>

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\"2023<\/span><\/div>

Die Gemeinn\u00fctzige Team Titin, Inc.<\/strong><\/a> gegr\u00fcndet, die die LGMD2J\/R10-Gemeinschaft unterst\u00fctzt.<\/p>\n<\/div>

Das Team Titin war Gastgeber der SciFam-Forschungs-Familienkonferenz.<\/strong><\/p>\n<\/div>

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\"2023<\/span><\/div>

Die Daniel Ferguson LGMD-Stiftung<\/strong><\/a> wurde in Australien gegr\u00fcndet, um die Forschung zu unterst\u00fctzen, das Bewusstsein zu sch\u00e4rfen und Ressourcen f\u00fcr Einzelpersonen und Familien bereitzustellen, die von Limb-Girdle-Muskeldystrophie betroffen sind.<\/p>\n<\/div>

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Der erste Patient wurde in einem Klinische Phase 1\/2-Studie in Europa zur Gentherapie von LGMD-R9<\/strong>Die von Atamyo Therapeutics durchgef\u00fchrte Studie ist ein bedeutender Schritt in der Entwicklung von Therapien f\u00fcr diese Unterart der Gliederg\u00fcrtelmuskeldystrophie.<\/p>\n<\/div>

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\"2022<\/span><\/div>

CureLGMD2i veranstaltete die erste \"Verbinden f\u00fcr eine Heilung\"<\/strong> Veranstaltung am LGMD Awareness Day, die Patienten, Familien, Forscher und Bef\u00fcrworter zusammenbringt, um das Bewusstsein zu sch\u00e4rfen, Wissen zu teilen und die Suche nach einer Heilung f\u00fcr Gliederg\u00fcrtelmuskeldystrophie Typ 2i zu unterst\u00fctzen.<\/p>\n<\/div>

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Die Klinische Outcome-Studie\/Natural History der Dysferlinoapthie<\/strong> feierte 10 Jahre Patientenbeteiligung und klinische Datenerhebung und hob ein Jahrzehnt wertvoller Beitr\u00e4ge zum Verst\u00e4ndnis und zur Behandlung dieser speziellen Form der Gliederg\u00fcrtelmuskeldystrophie hervor.<\/p>\n<\/div>

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\"2022<\/span><\/div>

LGMD Advocacy-B\u00fcndel<\/strong><\/a> wurden von der LGMD Awareness Foundation in 6 Kliniken in den USA eingesetzt.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2023<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"2023voicepatient\"<\/span><\/div>

Im Jahr 2023 wird die LGMD-Bericht \"Die Stimme des Patienten\"<\/strong> ver\u00f6ffentlicht, in der die ungedeckten Bed\u00fcrfnisse und Herausforderungen von Menschen mit sechs spezifischen Subtypen der Gliederg\u00fcrtel-Muskeldystrophie hervorgehoben werden und die wertvolle Erkenntnisse f\u00fcr k\u00fcnftige Forschungs- und Behandlungsbem\u00fchungen liefert.<\/p>\n<\/div>

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Es wurde eine Studie initiiert, um die Wirksamkeit und Sicherheit von BBP-418 (Ribitol)<\/strong> bei Patienten mit Limb-Girdle-Muskeldystrophie 2I (LGMD2I\/R9), durchgef\u00fchrt von ML BioSolutions.<\/p>\n<\/div>

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Der erste Patient wurde in einer Phase-1\/Phase-2-Studie mit AB-1003 Gentherapie<\/strong> f\u00fcr Gliederg\u00fcrtel-Muskeldystrophie Typ 2I\/R9, durchgef\u00fchrt von AskBio, ist ein wichtiger Meilenstein in der Entwicklung neuer Therapien f\u00fcr diesen LGMD-Subtyp.<\/p>\n<\/div>

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\"2023intlconference\"<\/span><\/div>

Die erste \"hybride\" internationale LGMD-Konferenz<\/strong> fand in Washington, DC, statt und kombinierte sowohl pers\u00f6nliche als auch virtuelle Teilnahme, um einem globalen Publikum gerecht zu werden und die Zusammenarbeit zwischen Forschern, Klinikern, Patienten und Bef\u00fcrwortern im Kampf gegen Gliederg\u00fcrtelmuskeldystrophie zu f\u00f6rdern.<\/p>\n<\/div>

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\"2023<\/span><\/div>

Koalition zur Heilung von Calpain 3<\/a> lanciert neue LGMD2A\/Calpainopathie-Register <\/strong><\/p>\n<\/div>

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\"2023<\/span><\/div>

Die Gemeinn\u00fctzige Die Dion-Stiftung<\/strong><\/a> wurde gegr\u00fcndet, um die Forschung zu unterst\u00fctzen, das Bewusstsein zu sch\u00e4rfen und Ressourcen f\u00fcr Personen und Familien bereitzustellen, die von Gliederg\u00fcrtelmuskeldystrophie betroffen sind.<\/p>\n<\/div>

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Sarepta Therapeutics initiierte die erste Ganzk\u00f6rper-\/Systembehandlung in der klinischen Studie SRP 6004 Proof of Concept, die Teil der Studie NAVIGENE<\/strong><\/a> Studie zur Dysferlinopathie, die einen bedeutenden Fortschritt in der Behandlung dieser speziellen Form der Gliederg\u00fcrtel-Muskeldystrophie darstellt.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2024<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"2024<\/span><\/div>

Im Jahr 2024 wurde das Screening in der EMERGENE<\/strong> Die von Sarepta Therapeutics durchgef\u00fchrte klinische Phase-3-Studie mit SRP-9003 zur Behandlung der Gliederg\u00fcrtel-Muskeldystrophie Typ 2E\/R4 ist ein entscheidender Schritt auf dem Weg zu potenziellen neuen Behandlungsm\u00f6glichkeiten f\u00fcr diesen LGMD-Subtyp.<\/p>\n<\/div>

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\"2024drugworkshop\"<\/span><\/div>

Die LGMD Wissenschaftlicher Workshop zur Medikamentenentwicklung<\/strong> in Bethesda, Maryland, statt und brachte Forscher, Kliniker und f\u00fchrende Vertreter der Industrie zusammen, um die Entwicklung neuer therapeutischer Strategien f\u00fcr Gliederg\u00fcrtelmuskeldystrophie zu diskutieren und voranzutreiben.<\/p>\n<\/div>

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\"2024<\/span><\/div>

Die Anwendung f\u00fcr klinische Studien zur Pr\u00fcfung ATA-200, eine Gentherapie zur Erprobung<\/strong> f\u00fcr Kinder mit Limb-Girdle-Muskeldystrophie Typ 2C\/R5, wurde in Frankreich und Italien von Atamyo Therapeutics zugelassen und ebnet den Weg f\u00fcr wichtige Forschungsarbeiten zu potenziellen Behandlungen f\u00fcr diesen LGMD-Subtyp.<\/p>\n<\/div>

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\"2024<\/span><\/div>

Die erste LGMDR9 (LGMD2I) Europ\u00e4ischer Patiententag<\/strong> in Amsterdam, Niederlande, statt und bot Patienten, Familien, Forschern und medizinischen Fachkr\u00e4ften eine Plattform, um Kontakte zu kn\u00fcpfen, Erfahrungen auszutauschen und sich \u00fcber die neuesten Fortschritte bei der Behandlung und dem Management von Gliederg\u00fcrtelmuskeldystrophie Typ 2I zu informieren.<\/p>\n<\/div>

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Die Wissenschaftliche Tagung LGMD2A\/R1<\/strong> in Arlington, Virginia, statt, auf der Experten und Forscher die neuesten Erkenntnisse und Fortschritte beim Verst\u00e4ndnis und bei der Behandlung der Gliederg\u00fcrtel-Muskeldystrophie Typ 2A\/R1 er\u00f6rterten.<\/p>\n<\/div>

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Die Dysferlin Wissenschaftliche Konferenz<\/strong> in Houston, Texas, statt, auf der sich Forscher, Kliniker und Industrieexperten \u00fcber Erkenntnisse und Fortschritte bei der Erforschung und Behandlung der Dysferlinopathie, einer Form der Limb-Girdle-Muskeldystrophie, austauschten.<\/p>\n<\/div>

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\"2024\"<\/span><\/div>

Die 10. j\u00e4hrlicher LGMD-Sensibilisierungstag<\/strong><\/a> wird weltweit gefeiert.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2025<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"CureSCG<\/a><\/span><\/div>

Cure SCG<\/a> (Cure Sarcoglycanopathy)<\/strong> was established in the United States. Their mission is to find a cure for LGMD Sarcoglycanopathy, inclusive of its LGMD2C\/R5, LGMD2D\/R3, LGMD2E\/\u200bR4, and LGMD2F\/R6 variants.<\/strong><\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

Coalition of LGMD Advocacy Organizations hosted a reception for researchers and clinicians at the 2025 MDA Clinical and Scientific Conference<\/a> in Dallas, TX<\/p>\n<\/div>

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\"In<\/a><\/span><\/div>

The documentary\u00a0\u201cIn Search of Strength \u2013 The Unfinished Fight Against\u00a0Muscular\u00a0Dystrophy\u201d<\/strong><\/a>\u00a0was released.<\/p>\n<\/div>

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\"Curelgmd2t\"<\/span><\/div>

Cure LGMD2T<\/strong>\u00a0was established in the United States. Their mission is dedicated to raising awareness of\u00a0Limb-Girdle\u00a0Muscular\u00a0Dystrophy\u00a02T<\/strong>\u00a0and providing critical funding for research into effective treatments.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"Askbio<\/span><\/div>

AskBio Advances Gene Therapy Clinical Trial\u00a0for\u00a0Limb-Girdle\u00a0Muscular\u00a0Dystrophy\u00a0Type 2I\/R9<\/strong>\u00a0with Dosing of First Participant in Second Cohort<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2024<\/span><\/div>

Atamyo Therapeutics Announces First Patients Dosed with ATA-200 Gene Therapy in\u00a0LGMD-2C\/R5<\/strong>\u00a0Clinical Trial<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

U.S. FDA Grants Platform Technology Designation to the Viral Vector Used in SRP-9003, Sarepta\u2019s Investigational Gene Therapy for the Treatment of\u00a0Limb\u00a0Girdle\u00a0Muscular\u00a0Dystrophy\u00a0Type 2E\/R4<\/strong><\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2026<\/h2><\/div><\/div><\/div>
<\/div><\/div><\/div><\/div>
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\"CureSCG<\/a><\/span><\/div>

Atamyo Therapeutics<\/a> Presents Positive Safety and Efficacy Data from a US Phase 1b\/2 Trial of its Gene Therapy (ATA-200) for Linb-Girdle Muscular Dystrophy R5 (LGMD-R5)<\/b><\/p>\n<\/div>

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\"CureSCG<\/a><\/span><\/div>

BrideBio<\/a> Submits NDA to FDA for BBP-418 for Individuals Living with LGMD2I\/R9<\/p>\n<\/div>

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\"2026<\/a><\/span><\/div>

LGMD Policy Action Day<\/strong> brought our community directly to Capitol Hill \u2014 with a full schedule of meetings across both the House and Senate to address the realities of ultra-rare drug development. LGMD Policy Action Days bring in scientific experts who understand the health policy ecosystem as it intersects with science. It is a perspective that policymakers want to hear, and the stories of those with lived experience help underscore the need as we share how ultra-rare drug development must evolve to get treatments to our communities.<\/p>\n<\/div>

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The Speak Foundation Launches Patient-Led National LGMD Centers of Excellence<\/strong>, Uniting Leading Academic Institutions to Accelerate Clinical Trials and New Therapies.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Entdecken Sie ein Jahrzehnt mit bedeutenden Meilensteinen im Kampf gegen die Limb-Girdle-Muskeldystrophie (LGMD). Von bahnbrechenden genetischen Sequenzierungen und Aufkl\u00e4rungskampagnen bis hin zu internationalen Konferenzen und klinischen Studien - entdecken Sie die bedeutenden Fortschritte und laufenden Bem\u00fchungen, das Leben der von LGMD betroffenen Menschen zu verbessern.<\/p>","protected":false},"author":1,"featured_media":9006,"parent":43,"menu_order":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","template":"100-width.php","meta":{"_acf_changed":false,"footnotes":""},"class_list":["post-8368","page","type-page","status-publish","has-post-thumbnail","hentry"],"acf":[],"yoast_head":"\nLGMD Milestones - Over a Decade of Difference - LGMD Awareness Foundation<\/title>\n<meta name=\"description\" content=\"Explore a decade of impactful milestones in the fight against Limb-Girdle Muscular Dystrophy (LGMD), from groundbreaking genetic sequencing and awareness campaigns to international conferences and clinical trials.\" \/>\n<meta name=\"robots\" content=\"index, follow, max-snippet:-1, max-image-preview:large, max-video-preview:-1\" \/>\n<link rel=\"canonical\" href=\"https:\/\/www.lgmd-info.org\/de\/knowledge-base\/lgmd-milestones-a-decade-of-difference\/\" \/>\n<meta property=\"og:locale\" content=\"de_DE\" \/>\n<meta property=\"og:type\" content=\"article\" \/>\n<meta property=\"og:title\" content=\"LGMD Milestones - 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