{"id":8368,"date":"2024-07-03T15:45:49","date_gmt":"2024-07-03T15:45:49","guid":{"rendered":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/?page_id=8368"},"modified":"2026-04-20T19:22:32","modified_gmt":"2026-04-20T19:22:32","slug":"lgmd-milestones-a-decade-of-difference","status":"publish","type":"page","link":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/es\/knowledge-base\/lgmd-milestones-a-decade-of-difference\/","title":{"rendered":"LGMD Milestones – Over a Decade of Difference"},"content":{"rendered":"

Explore una d\u00e9cada de hitos impactantes en la lucha contra la distrofia muscular de cinturas (LGMD). Desde la innovadora secuenciaci\u00f3n gen\u00e9tica y las campa\u00f1as de concienciaci\u00f3n hasta las conferencias internacionales y los ensayos cl\u00ednicos, descubra los importantes avances y los esfuerzos en curso para mejorar la vida de los afectados por la LGMD.<\/h4><\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2014<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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En 2014 secuenciaci\u00f3n gen\u00e9tica de nueva generaci\u00f3n<\/strong> para las LGMD (35 genes) se puso a disposici\u00f3n de los pacientes estadounidenses a trav\u00e9s de un programa de defensa de las LGMD, lo que dio lugar a miles de pruebas y diagn\u00f3sticos gen\u00e9ticos gratuitos.<\/p>\n<\/div>

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\"2014<\/span><\/div>

LGMD-Info.org,<\/strong> el \"Centro de informaci\u00f3n para la comunidad LGMD\"<\/strong> fue creado.<\/p>\n<\/div>

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\"2014<\/span><\/div>

En Verde lima para LGMD<\/strong> y sigue siendo nuestro color distintivo.<\/p>\n<\/div>

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\"2014<\/span><\/div>

En Estudio de resultados cl\u00ednicos de la disferlinopat\u00eda<\/strong> (COS), lo que supuso un importante esfuerzo internacional para comprender la enfermedad.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2015<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"2015awarenessday\"<\/span><\/div>

La primera D\u00eda de sensibilizaci\u00f3n sobre la LGMD<\/strong><\/a> se celebr\u00f3 el 30 de septiembre de 2015.<\/p>\n<\/div>

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\"2015<\/a><\/div><\/div>
\"2015<\/a><\/div><\/div>
\"2015<\/a><\/div><\/div>
\"2015<\/a><\/div><\/div>
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La primera proclamaciones estatales<\/strong> en las que se declara el 30 de septiembre D\u00eda de Concienciaci\u00f3n sobre la Distrofia Muscular de Cinturas en Wisconsin, Washington, Missouri y Colorado.<\/p>\n<\/div>

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\"Jainfoundation\"<\/span><\/div>

En Conferencia cient\u00edfica sobre la disferlina<\/strong> reuni\u00f3 en Toronto (Canad\u00e1) a investigadores, m\u00e9dicos y expertos del sector para compartir conocimientos y avances en el estudio y tratamiento de la disferlinopat\u00eda, una forma de distrofia muscular de cinturas.<\/p>\n<\/div>

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En 2B Conferencia \"Empowered Patient<\/strong> se celebr\u00f3 en Dallas, Texas, y proporcion\u00f3 una plataforma para que los pacientes con distrofia muscular de cinturas se relacionaran, compartieran experiencias y obtuvieran valiosos conocimientos de expertos en la materia.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2016<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"2016<\/span><\/div>

En 2016, 219\u00ba Taller Internacional ENMC sobre Titinopat\u00edas:<\/strong> En Heemskerk (Pa\u00edses Bajos) se celebr\u00f3 una base de datos internacional sobre mutaciones y fenotipos de la titina.<\/p>\n<\/div>

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\"2016<\/span><\/div>

En Fundaci\u00f3n Samantha J. Brazzo<\/strong> cambi\u00f3 de marca a CuraLGMD2i<\/strong><\/a>. Este cambio refleja la dedicaci\u00f3n de la fundaci\u00f3n a la b\u00fasqueda de una cura para la distrofia muscular de cinturas tipo 2i (LGMD2i).<\/p>\n<\/div>

CureLGMD2i y el Fondo de Investigaci\u00f3n LGMD2i apoyaron el primer ensayo cl\u00ednico en LGMD2I\/R9, titulado \"Un ensayo de PF-06252616 en participantes ambulatorios con LGMD2I\".<\/strong> dirigido por la Dra. Kathryn Wagner.<\/p>\n<\/div>

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\"2016<\/span><\/div>

Registro de Disferlina<\/strong> lanz\u00f3 una nueva plataforma espec\u00edfica para pacientes con disferlinopat\u00eda confirmada gen\u00e9ticamente.<\/p>\n<\/div>

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Terapia g\u00e9nica con doble vector<\/strong> para la disferlinopat\u00eda, dirigido espec\u00edficamente al tipo de distrofia muscular de cinturas, recibi\u00f3 el visto bueno de la FDA para su solicitud de nuevo f\u00e1rmaco en investigaci\u00f3n (IND).<\/p>\n<\/div>

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El segundo 2B Conferencia \"Empowered Patient<\/strong> tuvo lugar en Dallas, Texas.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2017<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"2017myonexuslogo\"<\/span><\/div>

Myonexus Therapeutics<\/strong> se fund\u00f3 en 2017 con el objetivo de desarrollar terapias g\u00e9nicas para tratar cinco subtipos de distrofia muscular de cinturas (LGMD): LGMD2B\/R2, LGMD2C\/R5, LGMD2D\/R5, LGMD2E\/R4 y LGMD2L\/R12. Esta empresa biotecnol\u00f3gica en fase cl\u00ednica, en colaboraci\u00f3n con el Nationwide Children's Hospital, se centra en la creaci\u00f3n de los primeros tratamientos correctivos de la historia para estas formas de LGMD, utilizando una innovadora plataforma de terapia g\u00e9nica basada en el sistema de vectores AAVrh.74 (Sarepta Therapeutics<\/a>) (Noticias sobre la distrofia muscular<\/a>) (BioSpace<\/a>).<\/p>\n<\/div>

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El 229\u00ba taller internacional de la ENMC, celebrado en Naarden (Pa\u00edses Bajos) del 17 al 19 de marzo de 2017, desarroll\u00f3 una nueva nomenclatura y sistema de clasificaci\u00f3n de las distrofias musculares de cinturas de extremidades (LGMD)<\/strong>. La revisi\u00f3n fue necesaria para actualizar la definici\u00f3n de LGMD y abordar la cuesti\u00f3n de la numeraci\u00f3n del subtipo de la forma recesiva que llega a Z (LGMD 2Z). El nuevo sistema pretende hacer de la LGMD una entidad m\u00e1s diferenciada con puntos en com\u00fan entre los subtipos.<\/p>\n<\/div>

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En 2017, la primer ensayo cl\u00ednico de terapia g\u00e9nica intramuscular (IM) con vector dual para la disferlinopat\u00eda<\/strong> marcando un avance significativo en el tratamiento de esta forma de LGMD.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2018<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"2018grasp\"<\/span><\/div>

En 2018, la G<\/strong>enetic R<\/strong>esoluci\u00f3n y A<\/strong>ssessments S<\/strong>olving P<\/strong>henotipos en LGMD (GRASP-LGMD)<\/strong> para acelerar el desarrollo terap\u00e9utico de las LGMD.<\/p>\n<\/div>

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\"2018<\/span><\/div>

En Fundaci\u00f3n LGMD2L<\/strong><\/a> se estableci\u00f3.<\/p>\n<\/div>

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\"2018<\/span><\/div>

En Coalici\u00f3n para Curar la Calpa\u00edna 3<\/strong><\/a> anunciaron su Iniciativa de terapia g\u00e9nica<\/strong>cuyo objetivo es acelerar el desarrollo de terapias g\u00e9nicas para tratar la distrofia muscular de cinturas tipo 2A\/R1 (LGMD2A\/R1).<\/p>\n<\/div>

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\"2018lgmd2a<\/span><\/div>

En LGMD2A\/R1 Conferencia cient\u00edfica<\/strong> reuni\u00f3 en Arlington (Virginia) a expertos e investigadores para debatir los \u00faltimos avances y estrategias en la lucha contra la distrofia muscular de cinturas de tipo 2A\/R1.<\/p>\n<\/div>

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\"2018<\/span><\/div>

En Fundaci\u00f3n LGMD-1D DNAJB6<\/strong><\/a> se estableci\u00f3.<\/p>\n<\/div>

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Sarepta Therapeutics llev\u00f3 a cabo la primera administraci\u00f3n de terapia g\u00e9nica a todo el cuerpo<\/strong> para la distrofia muscular de cinturas, dirigido espec\u00edficamente al gen beta-sarcoglicano (LGMD2E).<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2019<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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En 2019, la Consejo Consultivo Comunitario (CCC) internacional de la LGMD<\/strong> se cre\u00f3 para proporcionar una voz unificada a la comunidad mundial de la distrofia muscular de cinturas y facilitar la colaboraci\u00f3n entre pacientes, investigadores y profesionales sanitarios.<\/p>\n<\/div>

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\"2019limeemoji\"<\/span><\/div>

En \"Desaf\u00edo LIMEmoji\"<\/strong> para ayudar a concienciar sobre la LGMD.<\/p>\n<\/div>

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Se inici\u00f3 un estudio cl\u00ednico para evaluar la seguridad y eficacia abiertas de un esteroide que se administra una vez a la semana<\/strong> en pacientes con distrofia muscular de cinturas.<\/p>\n<\/div>

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\"2019conference\"<\/span><\/div>

La primera Conferencia internacional sobre LGMD<\/strong> reuni\u00f3 en Chicago (Illinois) a pacientes, familiares, investigadores y m\u00e9dicos de todo el mundo para compartir conocimientos y avanzar en la comprensi\u00f3n y el tratamiento de la distrofia muscular de cinturas.<\/p>\n<\/div>

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\"2109india\"<\/span><\/div>

En 2B Reuni\u00f3n de pacientes empoderados<\/strong> se celebr\u00f3 en Mumbai (India) y sirvi\u00f3 de plataforma para que las personas afectadas por la distrofia muscular de cinturas se pusieran en contacto, compartieran experiencias y obtuvieran valiosos conocimientos de los principales expertos en la materia.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2020<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"2020laf\"<\/span><\/div>

En 2020, el Fundaci\u00f3n para la Concienciaci\u00f3n sobre la LGMD<\/strong><\/a> se cre\u00f3 para concienciar, educar y apoyar la investigaci\u00f3n destinada a mejorar la vida de los afectados por la distrofia muscular de cinturas.<\/p>\n<\/div>

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\"2020girdie\"<\/span><\/div>

Girdie, el embajador de la LGMD,<\/strong><\/a> se present\u00f3 a la comunidad LGMD.<\/p>\n<\/div>

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A Sesi\u00f3n de escucha de pacientes<\/strong> para la distrofia muscular de cinturas se celebr\u00f3 con la FDA, brindando a pacientes y cuidadores la oportunidad de compartir sus experiencias y poner de relieve la urgente necesidad de nuevos tratamientos y terapias directamente con los funcionarios reguladores.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2021<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"2021lgmdnews\"<\/span><\/div>

El primer n\u00famero de Noticias LGMD<\/em> revista<\/strong><\/a> se public\u00f3 (vol. 1\/n\u00famero 1) en 2021.<\/p>\n<\/div>

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La primera Conferencia internacional \"virtual\" sobre la LGMD<\/strong> que permiti\u00f3 a participantes de todo el mundo conectarse y debatir sobre las \u00faltimas investigaciones, tratamientos y ayudas para la distrofia muscular de cinturas (LGMD), a pesar de los retos que plantea la pandemia mundial.<\/p>\n<\/div>

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\"2021diagnosticcodes\"<\/span><\/div>

Aprobados los c\u00f3digos m\u00e9dicos espec\u00edficos de la CIE-10<\/strong> para varios subtipos espec\u00edficos de Distrofia Muscular de Cinturas (LGMD), as\u00ed como para subtipos no especificados, facilitando un mejor diagn\u00f3stico, tratamiento y seguimiento de la enfermedad en el sistema sanitario.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

El primer paciente recibi\u00f3 la dosis en un ensayo cl\u00ednico de fase 2 de BBP-418 (Ribitol)<\/strong> para el tratamiento de la distrofia muscular de cinturas tipo 2I\/R9 (LGMD2I\/R9), realizado por BridgeBio Pharma y su filial ML Bio Solutions.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2022<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"Screenshot<\/span><\/div>

En 2022, el Cumbre Mundial de la LGMD<\/strong> que reuni\u00f3 a defensores, pacientes, investigadores y responsables pol\u00edticos de todo el mundo para colaborar y avanzar en la sensibilizaci\u00f3n, el apoyo a la investigaci\u00f3n y la mejora de la vida de los afectados por la distrofia muscular de cinturas.<\/p>\n<\/div>

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\"2022girdie\"<\/span><\/div>

Girdie,<\/strong> la embajadora de la LGMD, fue \"tra\u00edda a la vida\" y debut\u00f3 en la Wellstone Dystroglycanopathies Patient & Family Conference de Iowa.<\/p>\n<\/div>

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\"2022externallyled\"<\/span><\/div>

La primera Reuni\u00f3n para el desarrollo de f\u00e1rmacos dirigidos a pacientes externos (EL-PFDD) para distrofias musculares de cinturas (LGMD)<\/strong> con la FDA y otras partes interesadas, proporcionando una plataforma crucial para que pacientes y cuidadores compartan sus experiencias y perspectivas con el fin de informar sobre el desarrollo de medicamentos y la toma de decisiones reguladoras.<\/p>\n<\/div>

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El CDC instituy\u00f3 un programa espec\u00edfico para la LGMD C\u00f3digos CIE-10<\/strong>El objetivo de este proyecto es mejorar el diagn\u00f3stico, la documentaci\u00f3n y el seguimiento de los subtipos de distrofia muscular de cinturas dentro del sistema sanitario.<\/p>\n<\/div>

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\"2023<\/span><\/div>

La organizaci\u00f3n sin \u00e1nimo de lucro Equipo Titin, Inc.<\/strong><\/a> que apoya a la comunidad LGMD2J\/R10.<\/p>\n<\/div>

El equipo Titin acogi\u00f3 el Conferencia SciFam Investigaci\u00f3n-Familia.<\/strong><\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2023<\/span><\/div>

En Daniel Ferguson Fundaci\u00f3n LGMD<\/strong><\/a> se fund\u00f3 en Australia, dedicada a apoyar la investigaci\u00f3n, sensibilizar y proporcionar recursos a las personas y familias afectadas por la distrofia muscular de cinturas.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

El primer paciente fue dosificado en un Ensayo cl\u00ednico de fase 1\/2 en Europa de terapia g\u00e9nica para la LGMD-R9<\/strong>realizado por Atamyo Therapeutics, lo que supone un importante paso adelante en el desarrollo de tratamientos para este subtipo de distrofia muscular de cinturas.<\/p>\n<\/div>

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\"2022<\/span><\/div>

CureLGMD2i acogi\u00f3 la primera \"Conectar para curar\"<\/strong> en el D\u00eda de la Concienciaci\u00f3n sobre la Distrofia Muscular de Cinturas tipo 2i, reuniendo a pacientes, familiares, investigadores y defensores para concienciar, compartir conocimientos y apoyar la b\u00fasqueda de una cura para la Distrofia Muscular de Cinturas tipo 2i.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

En Estudio de resultados cl\u00ednicos\/Historia natural de la disferlinoaftosis<\/strong> celebr\u00f3 10 a\u00f1os de participaci\u00f3n de pacientes y recopilaci\u00f3n de datos cl\u00ednicos, destacando una d\u00e9cada de valiosas contribuciones a la comprensi\u00f3n y el tratamiento de esta forma espec\u00edfica de Distrofia Muscular de Cinturas.<\/p>\n<\/div>

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\"2022<\/span><\/div>

Paquetes de promoci\u00f3n de la LGMD<\/strong><\/a> fueron desplegados en 6 cl\u00ednicas de EE.UU. por la LGMD Awareness Foundation.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2023<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"2023voicepatient\"<\/span><\/div>

En 2023, el Informe \"La voz del paciente\" de la LGMD<\/strong> en el que se ponen de relieve las necesidades no cubiertas y los retos a los que se enfrentan las personas con seis subtipos espec\u00edficos de distrofia muscular de cinturas y se ofrecen valiosos datos para orientar la investigaci\u00f3n y el tratamiento en el futuro.<\/p>\n<\/div>

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Se inici\u00f3 un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de BBP-418 (Ribitol)<\/strong> en pacientes con distrofia muscular de cinturas 2I (LGMD2I\/R9), realizado por ML BioSolutions.<\/p>\n<\/div>

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El primer paciente fue tratado en un ensayo de fase 1\/fase 2 de Terapia g\u00e9nica AB-1003<\/strong> para la distrofia muscular de cinturas de tipo 2I\/R9, realizado por AskBio, marcando un hito importante en el desarrollo de nuevas terapias para este subtipo de LGMD.<\/p>\n<\/div>

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\"2023intlconference\"<\/span><\/div>

La primera Conferencia internacional \"h\u00edbrida\" sobre la LGMD<\/strong> se celebr\u00f3 en Washington, DC, combinando la participaci\u00f3n presencial y virtual para dar cabida a una audiencia mundial y fomentar la colaboraci\u00f3n entre investigadores, m\u00e9dicos, pacientes y defensores de la lucha contra la distrofia muscular de cinturas.<\/p>\n<\/div>

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\"2023<\/span><\/div>

Coalici\u00f3n para Curar la Calpa\u00edna 3<\/a> lanza el nuevo Registro de LGMD2A\/Calpainopat\u00eda <\/strong><\/p>\n<\/div>

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\"2023<\/span><\/div>

La organizaci\u00f3n sin \u00e1nimo de lucro La Fundaci\u00f3n Dion<\/strong><\/a> dedicada a apoyar la investigaci\u00f3n, sensibilizar y proporcionar recursos a las personas y familias afectadas por la distrofia muscular de cinturas.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

Sarepta Therapeutics inici\u00f3 el primer tratamiento sist\u00e9mico\/de todo el cuerpo en el ensayo cl\u00ednico SRP 6004 Proof of Concept, que forma parte del proyecto NAVIGENE<\/strong><\/a> de la disferlinopat\u00eda, lo que representa un avance significativo en el enfoque del tratamiento de esta forma espec\u00edfica de distrofia muscular de cinturas.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2024<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"2024<\/span><\/div>

En 2024, se inici\u00f3 el cribado en el EMERGENE<\/strong> Estudio cl\u00ednico de fase 3 de SRP-9003 para el tratamiento de la distrofia muscular de cinturas tipo 2E\/R4, realizado por Sarepta Therapeutics, que marca un paso crucial hacia posibles nuevas opciones de tratamiento para este subtipo de LGMD.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2024drugworkshop\"<\/span><\/div>

La LGMD Taller cient\u00edfico sobre desarrollo de f\u00e1rmacos<\/strong> reuni\u00f3 en Bethesda (Maryland) a investigadores, m\u00e9dicos y l\u00edderes del sector para debatir y avanzar en el desarrollo de nuevas estrategias terap\u00e9uticas para la distrofia muscular de cinturas.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2024<\/span><\/div>

La aplicaci\u00f3n de ensayos cl\u00ednicos para pruebas ATA-200, una terapia g\u00e9nica en investigaci\u00f3n<\/strong> para ni\u00f1os con distrofia muscular de cinturas de tipo 2C\/R5, fue aprobado en Francia e Italia por Atamyo Therapeutics, allanando el camino para una investigaci\u00f3n crucial sobre posibles tratamientos para este subtipo de LGMD.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2024<\/span><\/div>

La primera LGMDR9 (LGMD2I) D\u00eda Europeo del Paciente<\/strong> se celebr\u00f3 en \u00c1msterdam (Pa\u00edses Bajos) y proporcion\u00f3 una plataforma para que pacientes, familiares, investigadores y profesionales sanitarios se pusieran en contacto, compartieran experiencias y conocieran los \u00faltimos avances en el tratamiento y la gesti\u00f3n de la distrofia muscular de cinturas tipo 2I.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

En Reuni\u00f3n cient\u00edfica LGMD2A\/R1<\/strong> reuni\u00f3 en Arlington (Virginia) a expertos e investigadores para debatir los \u00faltimos descubrimientos y avances en la comprensi\u00f3n y el tratamiento de la distrofia muscular de cinturas de tipo 2A\/R1.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

En Conferencia cient\u00edfica sobre la disferlina<\/strong> reuni\u00f3 en Houston (Texas) a investigadores, m\u00e9dicos y expertos del sector para compartir conocimientos y avances en el estudio y tratamiento de la disferlinopat\u00eda, una forma de distrofia muscular de cinturas.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2024\"<\/span><\/div>

En 10\u00aa Jornada anual de sensibilizaci\u00f3n sobre la LGMD<\/strong><\/a> se celebra en todo el mundo.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2025<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"CureSCG<\/a><\/span><\/div>

Cure SCG<\/a> (Cure Sarcoglycanopathy)<\/strong> was established in the United States. Their mission is to find a cure for LGMD Sarcoglycanopathy, inclusive of its LGMD2C\/R5, LGMD2D\/R3, LGMD2E\/\u200bR4, and LGMD2F\/R6 variants.<\/strong><\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

Coalition of LGMD Advocacy Organizations hosted a reception for researchers and clinicians at the 2025 MDA Clinical and Scientific Conference<\/a> in Dallas, TX<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"In<\/a><\/span><\/div>

The documentary\u00a0\u201cIn Search of Strength \u2013 The Unfinished Fight Against\u00a0Muscular\u00a0Dystrophy\u201d<\/strong><\/a>\u00a0was released.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"Curelgmd2t\"<\/span><\/div>

Cure LGMD2T<\/strong>\u00a0was established in the United States. Their mission is dedicated to raising awareness of\u00a0Limb-Girdle\u00a0Muscular\u00a0Dystrophy\u00a02T<\/strong>\u00a0and providing critical funding for research into effective treatments.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"Askbio<\/span><\/div>

AskBio Advances Gene Therapy Clinical Trial\u00a0for\u00a0Limb-Girdle\u00a0Muscular\u00a0Dystrophy\u00a0Type 2I\/R9<\/strong>\u00a0with Dosing of First Participant in Second Cohort<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2024<\/span><\/div>

Atamyo Therapeutics Announces First Patients Dosed with ATA-200 Gene Therapy in\u00a0LGMD-2C\/R5<\/strong>\u00a0Clinical Trial<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

U.S. FDA Grants Platform Technology Designation to the Viral Vector Used in SRP-9003, Sarepta\u2019s Investigational Gene Therapy for the Treatment of\u00a0Limb\u00a0Girdle\u00a0Muscular\u00a0Dystrophy\u00a0Type 2E\/R4<\/strong><\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2026<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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<\/div><\/div><\/div>
\"CureSCG<\/a><\/span><\/div>

Atamyo Therapeutics<\/a> Presents Positive Safety and Efficacy Data from a US Phase 1b\/2 Trial of its Gene Therapy (ATA-200) for Linb-Girdle Muscular Dystrophy R5 (LGMD-R5)<\/b><\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"CureSCG<\/a><\/span><\/div>

BrideBio<\/a> Submits NDA to FDA for BBP-418 for Individuals Living with LGMD2I\/R9<\/p>\n<\/div>

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\"2026<\/a><\/span><\/div>

LGMD Policy Action Day<\/strong> brought our community directly to Capitol Hill \u2014 with a full schedule of meetings across both the House and Senate to address the realities of ultra-rare drug development. LGMD Policy Action Days bring in scientific experts who understand the health policy ecosystem as it intersects with science. It is a perspective that policymakers want to hear, and the stories of those with lived experience help underscore the need as we share how ultra-rare drug development must evolve to get treatments to our communities.<\/p>\n<\/div>

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The Speak Foundation Launches Patient-Led National LGMD Centers of Excellence<\/strong>, Uniting Leading Academic Institutions to Accelerate Clinical Trials and New Therapies.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Explore una d\u00e9cada de hitos impactantes en la lucha contra la distrofia muscular de cinturas (LGMD). Desde la innovadora secuenciaci\u00f3n gen\u00e9tica y las campa\u00f1as de concienciaci\u00f3n hasta las conferencias internacionales y los ensayos cl\u00ednicos, descubra los importantes avances y los esfuerzos en curso para mejorar la vida de los afectados por la LGMD.<\/p>","protected":false},"author":1,"featured_media":9006,"parent":43,"menu_order":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","template":"100-width.php","meta":{"_acf_changed":false,"footnotes":""},"class_list":["post-8368","page","type-page","status-publish","has-post-thumbnail","hentry"],"acf":[],"yoast_head":"\nLGMD Milestones - Over a Decade of Difference - LGMD Awareness Foundation<\/title>\n<meta name=\"description\" content=\"Explore a decade of impactful milestones in the fight against Limb-Girdle Muscular Dystrophy (LGMD), from groundbreaking genetic sequencing and awareness campaigns to international conferences and clinical trials.\" \/>\n<meta name=\"robots\" content=\"index, follow, max-snippet:-1, max-image-preview:large, max-video-preview:-1\" \/>\n<link rel=\"canonical\" href=\"https:\/\/www.lgmd-info.org\/es\/knowledge-base\/lgmd-milestones-a-decade-of-difference\/\" \/>\n<meta property=\"og:locale\" content=\"es_MX\" \/>\n<meta property=\"og:type\" content=\"article\" \/>\n<meta property=\"og:title\" content=\"LGMD Milestones - 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