{"id":8368,"date":"2024-07-03T15:45:49","date_gmt":"2024-07-03T15:45:49","guid":{"rendered":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/?page_id=8368"},"modified":"2026-04-21T17:51:39","modified_gmt":"2026-04-21T17:51:39","slug":"lgmd-milestones-a-decade-of-difference","status":"publish","type":"page","link":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/fr\/knowledge-base\/lgmd-milestones-a-decade-of-difference\/","title":{"rendered":"LGMD Milestones – Over a Decade of Difference"},"content":{"rendered":"

D\u00e9couvrez une d\u00e9cennie d'\u00e9v\u00e9nements marquants dans la lutte contre la dystrophie musculaire des ceintures (DMG). Du s\u00e9quen\u00e7age g\u00e9n\u00e9tique r\u00e9volutionnaire aux campagnes de sensibilisation, en passant par les conf\u00e9rences internationales et les essais cliniques, d\u00e9couvrez les avanc\u00e9es significatives et les efforts continus pour am\u00e9liorer la vie des personnes touch\u00e9es par la LGMD.<\/h4><\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2014<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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En 2014, la gratuit\u00e9 s\u00e9quen\u00e7age g\u00e9n\u00e9tique de nouvelle g\u00e9n\u00e9ration<\/strong> pour les LGMD (35 g\u00e8nes) a \u00e9t\u00e9 mis \u00e0 la disposition des patients am\u00e9ricains dans le cadre d'un programme de d\u00e9fense des LGMD, ce qui a permis de r\u00e9aliser des milliers de tests et de diagnostics g\u00e9n\u00e9tiques gratuits.<\/p>\n<\/div>

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\"2014<\/span><\/div>

LGMD-Info.org,<\/strong> les \"Hub d'information pour la communaut\u00e9 LGMD\"<\/strong> a \u00e9t\u00e9 cr\u00e9\u00e9.<\/p>\n<\/div>

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\"2014<\/span><\/div>

Le Le vert citron pour la LGMD<\/strong> a \u00e9t\u00e9 lanc\u00e9e et continue d'\u00eatre notre couleur embl\u00e9matique.<\/p>\n<\/div>

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\"2014<\/span><\/div>

Le \u00c9tude de r\u00e9sultats cliniques pour la dysferlinopathie<\/strong> (COS) a \u00e9t\u00e9 men\u00e9e, marquant un effort international important pour comprendre la maladie.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2015<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"2015awarenessday\"<\/span><\/div>

Le premier Journ\u00e9e de sensibilisation \u00e0 la LGMD<\/strong><\/a> a \u00e9t\u00e9 c\u00e9l\u00e9br\u00e9 le 30 septembre 2015.<\/p>\n<\/div>

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\"2015<\/a><\/div><\/div>
\"2015<\/a><\/div><\/div>
\"2015<\/a><\/div><\/div>
\"2015<\/a><\/div><\/div>
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Le premier proclamations de l'\u00e9tat<\/strong> ont \u00e9t\u00e9 re\u00e7ues, d\u00e9clarant le 30 septembre Journ\u00e9e de sensibilisation \u00e0 la dystrophie musculaire des ceintures dans le Wisconsin, l'\u00c9tat de Washington, le Missouri et le Colorado.<\/p>\n<\/div>

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\"Jainfoundation\"<\/span><\/div>

Le Conf\u00e9rence scientifique sur la dysferline<\/strong> s'est tenue \u00e0 Toronto, au Canada, et a rassembl\u00e9 des chercheurs, des cliniciens et des experts de l'industrie afin de partager des id\u00e9es et des avanc\u00e9es dans l'\u00e9tude et le traitement de la dysferlinopathie, une forme de dystrophie musculaire des ceintures.<\/p>\n<\/div>

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Le Conf\u00e9rence 2B Empowered Patient<\/strong> s'est tenue \u00e0 Dallas, au Texas, offrant aux patients atteints de dystrophie musculaire des ceintures une plateforme leur permettant d'entrer en contact, de partager leurs exp\u00e9riences et d'obtenir des informations pr\u00e9cieuses de la part d'experts dans ce domaine.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2016<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"2016<\/span><\/div>

En 2016, 219e atelier international de l'ENMC sur les titinopathies :<\/strong> Une base de donn\u00e9es internationale sur les mutations et les ph\u00e9notypes de la titine a \u00e9t\u00e9 organis\u00e9e \u00e0 Heemskerk, aux Pays-Bas.<\/p>\n<\/div>

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\"2016<\/span><\/div>

Le Fondation Samantha J. Brazzo<\/strong> a chang\u00e9 de nom pour devenir CureLGMD2i<\/strong><\/a>. Ce changement refl\u00e8te la volont\u00e9 de la fondation de trouver un rem\u00e8de \u00e0 la dystrophie musculaire des ceintures de type 2i (LGMD2i).<\/p>\n<\/div>

CureLGMD2i et le LGMD2i Research Fund ont soutenu le tout premier essai clinique sur le LGMD2I\/R9, intitul\u00e9 \"Un essai de PF-06252616 chez des participants ambulatoires atteints de LGMD2I\".<\/strong> dirig\u00e9 par le Dr Kathryn Wagner.<\/p>\n<\/div>

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\"2016<\/span><\/div>

Registre de la dysferline<\/strong> a lanc\u00e9 une nouvelle plateforme sp\u00e9cifiquement destin\u00e9e aux patients atteints d'une dysferlinopathie g\u00e9n\u00e9tiquement confirm\u00e9e.<\/p>\n<\/div>

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Th\u00e9rapie g\u00e9nique \u00e0 double vecteur<\/strong> pour la dysferlinopathie, ciblant sp\u00e9cifiquement le type de dystrophie musculaire des ceintures, a re\u00e7u l'autorisation de la FDA pour sa demande de nouveau m\u00e9dicament de recherche (IND).<\/p>\n<\/div>

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Le deuxi\u00e8me Conf\u00e9rence 2B Empowered Patient<\/strong> a eu lieu \u00e0 Dallas, au Texas.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2017<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"2017myonexuslogo\"<\/span><\/div>

Myonexus Therapeutics<\/strong> a \u00e9t\u00e9 fond\u00e9e en 2017 afin de d\u00e9velopper des th\u00e9rapies g\u00e9niques pour traiter cinq sous-types de dystrophie musculaire des ceintures (LGMD) : LGMD2B\/R2, LGMD2C\/R5, LGMD2D\/R5, LGMD2E\/R4 et LGMD2L\/R12. Cette soci\u00e9t\u00e9 de biotechnologie au stade clinique, en collaboration avec le Nationwide Children's Hospital, se concentre sur la cr\u00e9ation de tout premiers traitements correctifs pour ces formes de LGMD, en utilisant une plateforme de th\u00e9rapie g\u00e9nique innovante bas\u00e9e sur le syst\u00e8me de vecteur AAVrh.74 (AAVrh.74).Sarepta Therapeutics<\/a>) (Nouvelles sur les dystrophies musculaires<\/a>) (BioSpace<\/a>).<\/p>\n<\/div>

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Le 229e atelier international de l'ENMC, qui s'est tenu \u00e0 Naarden, aux Pays-Bas, du 17 au 19 mars 2017, a permis de mettre au point un programme de formation \u00e0 l'utilisation de l'\u00e9nergie. nouvelle nomenclature et nouveau syst\u00e8me de classification pour les dystrophies musculaires des ceintures (LGMD)<\/strong>. Cette r\u00e9vision \u00e9tait n\u00e9cessaire pour mettre \u00e0 jour la d\u00e9finition de la LGMD et r\u00e9soudre le probl\u00e8me de la num\u00e9rotation du sous-type de la forme r\u00e9cessive qui atteignait Z (LGMD 2Z). Le nouveau syst\u00e8me vise \u00e0 faire de la LGMD une entit\u00e9 plus distincte avec des points communs entre les sous-types.<\/p>\n<\/div>

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En 2017, le premier essai clinique de th\u00e9rapie g\u00e9nique \u00e0 double vecteur intra-musculaire (IM) pour la dysferlinopathie<\/strong> a \u00e9t\u00e9 lanc\u00e9, marquant une avanc\u00e9e significative dans le traitement de cette forme de LGMD.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2018<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"2018grasp\"<\/span><\/div>

En 2018, le G<\/strong>en\u00e9tique R<\/strong>esolution et A<\/strong>\u00e9valuations S<\/strong>olving P<\/strong>henotypes dans LGMD (GRASP-LGMD)<\/strong> a \u00e9t\u00e9 cr\u00e9\u00e9 pour acc\u00e9l\u00e9rer le d\u00e9veloppement de th\u00e9rapies pour les LGMD.<\/p>\n<\/div>

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\"2018<\/span><\/div>

Le Fondation LGMD2L<\/strong><\/a> a \u00e9t\u00e9 mis en place.<\/p>\n<\/div>

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\"2018<\/span><\/div>

Le Coalition pour la gu\u00e9rison de la calpa\u00efne 3<\/strong><\/a> ont annonc\u00e9 leur Initiative sur la th\u00e9rapie g\u00e9nique<\/strong>L'objectif est d'acc\u00e9l\u00e9rer le d\u00e9veloppement de th\u00e9rapies g\u00e9niques pour traiter la dystrophie musculaire des ceintures de type 2A\/R1 (LGMD2A\/R1).<\/p>\n<\/div>

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\"2018lgmd2a<\/span><\/div>

Le Conf\u00e9rence scientifique sur le LGMD2A\/R1<\/strong> s'est tenue \u00e0 Arlington, en Virginie, r\u00e9unissant des experts et des chercheurs pour discuter des derni\u00e8res avanc\u00e9es et strat\u00e9gies dans la lutte contre la dystrophie musculaire des ceintures de type 2A\/R1.<\/p>\n<\/div>

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\"2018<\/span><\/div>

Le LGMD-1D Fondation DNAJB6<\/strong><\/a> a \u00e9t\u00e9 mis en place.<\/p>\n<\/div>

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Sarepta Therapeutics a men\u00e9 la premi\u00e8re campagne de recherche sur les maladies infectieuses. l'administration de la th\u00e9rapie g\u00e9nique par le corps entier<\/strong> pour la dystrophie musculaire des ceintures, ciblant sp\u00e9cifiquement le g\u00e8ne de la b\u00eata-sarcoglycane (LGMD2E).<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2019<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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En 2019, le Conseil consultatif de la communaut\u00e9 internationale du LGMD (CAB)<\/strong> a \u00e9t\u00e9 cr\u00e9\u00e9e pour donner une voix unifi\u00e9e \u00e0 la communaut\u00e9 mondiale de la dystrophie musculaire des ceintures et pour faciliter la collaboration entre les patients, les chercheurs et les prestataires de soins de sant\u00e9.<\/p>\n<\/div>

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\"2019limeemoji\"<\/span><\/div>

Le \"D\u00e9fi LIMEmoji<\/strong> pour sensibiliser le public \u00e0 la LGMD a \u00e9t\u00e9 introduite.<\/p>\n<\/div>

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Une \u00e9tude clinique a \u00e9t\u00e9 lanc\u00e9e pour \u00e9valuer l'efficacit\u00e9 de la s\u00e9curit\u00e9 et efficacit\u00e9 d'un st\u00e9ro\u00efde administr\u00e9 une fois par semaine.<\/strong> chez les patients atteints de dystrophie musculaire des ceintures (LGMD).<\/p>\n<\/div>

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\"2019conference\"<\/span><\/div>

Le premier Conf\u00e9rence internationale sur le LGMD<\/strong> s'est tenue \u00e0 Chicago, dans l'Illinois, et a rassembl\u00e9 des patients, des familles, des chercheurs et des cliniciens du monde entier pour partager les connaissances et faire progresser la compr\u00e9hension et le traitement de la dystrophie musculaire des ceintures (LGMD).<\/p>\n<\/div>

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\"2109india\"<\/span><\/div>

Le 2B R\u00e9union de patients autonomes<\/strong> a eu lieu \u00e0 Mumbai, en Inde, et a permis aux personnes touch\u00e9es par la dystrophie musculaire des ceintures de nouer des liens, de partager leurs exp\u00e9riences et d'obtenir des informations pr\u00e9cieuses de la part d'experts de premier plan dans ce domaine.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2020<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"2020laf\"<\/span><\/div>

En 2020, la Fondation de sensibilisation au LGMD<\/strong><\/a> a \u00e9t\u00e9 cr\u00e9\u00e9e pour sensibiliser, \u00e9duquer et soutenir les efforts de recherche visant \u00e0 am\u00e9liorer la vie des personnes touch\u00e9es par la dystrophie musculaire des ceintures (LGMD).<\/p>\n<\/div>

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\"2020girdie\"<\/span><\/div>

Girdie, l'ambassadeur du LGMD,<\/strong><\/a> a \u00e9t\u00e9 pr\u00e9sent\u00e9 \u00e0 la communaut\u00e9 LGMD.<\/p>\n<\/div>

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A Session d'\u00e9coute des patients<\/strong> Cette rencontre a permis aux patients et aux soignants de partager leurs exp\u00e9riences et de souligner le besoin urgent de nouveaux traitements et de nouvelles th\u00e9rapies directement avec les responsables de la r\u00e9glementation.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2021<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"2021lgmdnews\"<\/span><\/div>

Le premier num\u00e9ro de Nouvelles du LGMD<\/em> magazine<\/strong><\/a> a \u00e9t\u00e9 publi\u00e9 (vol 1\/issue 1) en 2021.<\/p>\n<\/div>

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Le premier Conf\u00e9rence internationale \"virtuelle\" sur le LGMD<\/strong> a eu lieu, permettant aux participants du monde entier de se connecter et d'engager des discussions sur les derni\u00e8res recherches, les traitements et le soutien \u00e0 la dystrophie musculaire des ceintures (LGMD) malgr\u00e9 les d\u00e9fis pos\u00e9s par la pand\u00e9mie mondiale.<\/p>\n<\/div>

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\"2021diagnosticcodes\"<\/span><\/div>

Les codes m\u00e9dicaux d\u00e9di\u00e9s \u00e0 la CIM-10 ont \u00e9t\u00e9 approuv\u00e9s<\/strong> pour plusieurs sous-types sp\u00e9cifiques de la dystrophie musculaire des ceintures (LGMD) ainsi que pour des sous-types non sp\u00e9cifi\u00e9s, ce qui permet d'am\u00e9liorer le diagnostic, le traitement et le suivi de la maladie dans le syst\u00e8me de soins de sant\u00e9.<\/p>\n<\/div>

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Le premier patient a \u00e9t\u00e9 trait\u00e9 dans le cadre d'un essai clinique de phase 2 de BBP-418 (Ribitol)<\/strong> pour le traitement de la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I\/R9 (LGMD2I\/R9), men\u00e9e par BridgeBio Pharma et sa filiale ML Bio Solutions.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2022<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"Screenshot<\/span><\/div>

En 2022, la Sommet mondial de plaidoyer du LGMD<\/strong> a r\u00e9uni des d\u00e9fenseurs, des patients, des chercheurs et des d\u00e9cideurs politiques du monde entier pour collaborer et faire progresser les efforts de sensibilisation, de soutien \u00e0 la recherche et d'am\u00e9lioration de la vie des personnes touch\u00e9es par la dystrophie musculaire des ceintures (LGMD).<\/p>\n<\/div>

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\"2022girdie\"<\/span><\/div>

Girdie,<\/strong> l'ambassadeur de la LGMD, a pris vie et a \u00e9t\u00e9 pr\u00e9sent\u00e9 pour la premi\u00e8re fois lors de la Wellstone Dystroglycanopathies Patient & Family Conference (conf\u00e9rence des patients et des familles sur les dystroglycanopathies de Wellstone) dans l'Iowa.<\/p>\n<\/div>

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\"2022externallyled\"<\/span><\/div>

Le premier R\u00e9union sur le d\u00e9veloppement de m\u00e9dicaments ax\u00e9s sur le patient et dirig\u00e9s de l'ext\u00e9rieur (EL-PFDD) pour les dystrophies musculaires des ceintures (LGMD)<\/strong> a \u00e9t\u00e9 organis\u00e9e avec la FDA et d'autres parties prenantes, offrant ainsi une plateforme cruciale aux patients et aux soignants pour partager leurs exp\u00e9riences et leurs points de vue afin d'\u00e9clairer le d\u00e9veloppement des m\u00e9dicaments et la prise de d\u00e9cision r\u00e9glementaire.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

Le CDC a mis en place des Codes CIM-10<\/strong>Il permet un diagnostic, une documentation et un suivi plus pr\u00e9cis des sous-types de dystrophie musculaire des ceintures au sein du syst\u00e8me de soins de sant\u00e9.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2023<\/span><\/div>

L'association \u00e0 but non lucratif L'\u00e9quipe Titin, Inc.<\/strong><\/a> a \u00e9t\u00e9 cr\u00e9\u00e9, qui soutient la communaut\u00e9 LGMD2J\/R10.<\/p>\n<\/div>

L'\u00e9quipe Titin a accueilli le Conf\u00e9rence SciFam sur la recherche et la famille.<\/strong><\/p>\n<\/div>

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\"2023<\/span><\/div>

Le Daniel Ferguson Fondation LGMD<\/strong><\/a> a \u00e9t\u00e9 cr\u00e9\u00e9e en Australie pour soutenir la recherche, sensibiliser l'opinion et fournir des ressources aux personnes et aux familles touch\u00e9es par la dystrophie musculaire des ceintures.<\/p>\n<\/div>

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Le premier patient a re\u00e7u une dose de Essai clinique de phase 1\/2 en Europe de la th\u00e9rapie g\u00e9nique pour la LGMD-R9<\/strong>Cette \u00e9tude, men\u00e9e par Atamyo Therapeutics, marque une \u00e9tape importante dans le d\u00e9veloppement de traitements pour ce sous-type de dystrophie musculaire des ceintures.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2022<\/span><\/div>

CureLGMD2i a organis\u00e9 le premier \"Se connecter pour gu\u00e9rir\"<\/strong> qui r\u00e9unira des patients, des familles, des chercheurs et des d\u00e9fenseurs de la cause afin de sensibiliser le public, de partager les connaissances et de soutenir la recherche d'un traitement pour la dystrophie musculaire des ceintures de type 2i.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

Le \u00c9tude des r\u00e9sultats cliniques\/histoire naturelle de la dysferlinoapthie<\/strong> a c\u00e9l\u00e9br\u00e9 dix ann\u00e9es de participation des patients et de collecte de donn\u00e9es cliniques, mettant en lumi\u00e8re une d\u00e9cennie de contributions pr\u00e9cieuses \u00e0 la compr\u00e9hension et au traitement de cette forme sp\u00e9cifique de dystrophie musculaire des ceintures.<\/p>\n<\/div>

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\"2022<\/span><\/div>

Offres group\u00e9es de promotion du LGMD<\/strong><\/a> ont \u00e9t\u00e9 d\u00e9ploy\u00e9s dans 6 cliniques aux \u00c9tats-Unis par la LGMD Awareness Foundation.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2023<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"2023voicepatient\"<\/span><\/div>

En 2023, la Rapport \"Voice of the Patient\" du LGMD<\/strong> Elle met en \u00e9vidence les besoins non satisfaits et les difficult\u00e9s rencontr\u00e9es par les personnes atteintes de six sous-types sp\u00e9cifiques de dystrophie musculaire des ceintures et fournit des informations pr\u00e9cieuses pour orienter les efforts futurs en mati\u00e8re de recherche et de traitement.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

Une \u00e9tude a \u00e9t\u00e9 lanc\u00e9e pour \u00e9valuer l'efficacit\u00e9 et l'innocuit\u00e9 du BBP-418 (Ribitol)<\/strong> chez les patients atteints de dystrophie musculaire des ceintures 2I (LGMD2I\/R9), men\u00e9e par ML BioSolutions.<\/p>\n<\/div>

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Le premier patient a \u00e9t\u00e9 trait\u00e9 dans le cadre d'un essai de phase 1\/phase 2 de Th\u00e9rapie g\u00e9nique AB-1003<\/strong> pour la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I\/R9, men\u00e9e par AskBio, marquant une \u00e9tape importante dans le d\u00e9veloppement de nouvelles th\u00e9rapies pour ce sous-type de LGMD.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2023intlconference\"<\/span><\/div>

Le premier Conf\u00e9rence internationale \"hybride\" sur la LGMD<\/strong> s'est tenue \u00e0 Washington, DC, combinant une participation en personne et une participation virtuelle pour accueillir un public mondial et favoriser la collaboration entre les chercheurs, les cliniciens, les patients et les d\u00e9fenseurs de la lutte contre la dystrophie musculaire des ceintures.<\/p>\n<\/div>

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\"2023<\/span><\/div>

Coalition pour la gu\u00e9rison de la calpa\u00efne 3<\/a> lance de nouvelles Registre LGMD2A\/Calpainopathie <\/strong><\/p>\n<\/div>

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\"2023<\/span><\/div>

L'association \u00e0 but non lucratif La Fondation Dion<\/strong><\/a> a \u00e9t\u00e9 cr\u00e9\u00e9e dans le but de soutenir la recherche, de sensibiliser et de fournir des ressources aux personnes et aux familles touch\u00e9es par la dystrophie musculaire des ceintures.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

Sarepta Therapeutics a mis en place le premier traitement syst\u00e9mique\/du corps entier dans le cadre de l'essai clinique de d\u00e9monstration du concept SRP 6004, qui fait partie de l'\u00e9tude de faisabilit\u00e9 de l'Institut de recherche sur les maladies infectieuses (IRM). NAVIGENE<\/strong><\/a> de la dysferlinopathie, ce qui repr\u00e9sente une avanc\u00e9e significative dans l'approche th\u00e9rapeutique de cette forme sp\u00e9cifique de dystrophie musculaire des ceintures.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2024<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"2024<\/span><\/div>

En 2024, le d\u00e9pistage a \u00e9t\u00e9 lanc\u00e9 dans le EMERGENE<\/strong> L'\u00e9tude clinique de phase 3 du SRP-9003 pour le traitement de la dystrophie musculaire des ceintures de type 2E\/R4, men\u00e9e par Sarepta Therapeutics, marque une \u00e9tape cruciale vers de nouvelles options th\u00e9rapeutiques potentielles pour ce sous-type de LGMD.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2024drugworkshop\"<\/span><\/div>

Le LGMD Atelier scientifique sur le d\u00e9veloppement des m\u00e9dicaments<\/strong> s'est tenue \u00e0 Bethesda, dans le Maryland, r\u00e9unissant des chercheurs, des cliniciens et des leaders de l'industrie pour discuter et faire progresser le d\u00e9veloppement de nouvelles strat\u00e9gies th\u00e9rapeutiques pour la dystrophie musculaire des ceintures.<\/p>\n<\/div>

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\"2024<\/span><\/div>

L'application d'essai clinique pour tester ATA-200, une th\u00e9rapie g\u00e9nique exp\u00e9rimentale<\/strong> pour les enfants atteints de dystrophie musculaire des ceintures de type 2C\/R5, a \u00e9t\u00e9 approuv\u00e9 en France et en Italie par Atamyo Therapeutics, ouvrant ainsi la voie \u00e0 des recherches cruciales sur des traitements potentiels pour ce sous-type de LGMD.<\/p>\n<\/div>

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\"2024<\/span><\/div>

Le premier LGMDR9 (LGMD2I) Journ\u00e9e europ\u00e9enne du patient<\/strong> s'est tenue \u00e0 Amsterdam, aux Pays-Bas, et a permis aux patients, aux familles, aux chercheurs et aux professionnels de la sant\u00e9 de se rencontrer, de partager leurs exp\u00e9riences et de d\u00e9couvrir les derni\u00e8res avanc\u00e9es en mati\u00e8re de traitement et de prise en charge de la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

Le R\u00e9union scientifique LGMD2A\/R1<\/strong> s'est tenue \u00e0 Arlington, en Virginie, r\u00e9unissant des experts et des chercheurs pour discuter des derni\u00e8res d\u00e9couvertes et avanc\u00e9es dans la compr\u00e9hension et le traitement de la dystrophie musculaire des ceintures de type 2A\/R1.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

Le Conf\u00e9rence scientifique sur la dysferline<\/strong> s'est tenue \u00e0 Houston, au Texas, et a rassembl\u00e9 des chercheurs, des cliniciens et des experts de l'industrie afin de partager des id\u00e9es et des avanc\u00e9es dans l'\u00e9tude et le traitement de la dysferlinopathie, une forme de dystrophie musculaire des ceintures.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2024\"<\/span><\/div>

Le 10e journ\u00e9e annuelle de sensibilisation \u00e0 la LGMD<\/strong><\/a> est c\u00e9l\u00e9br\u00e9e dans le monde entier.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2025<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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<\/div><\/div><\/div>
\"CureSCG<\/a><\/span><\/div>

Cure SCG<\/a> (Cure Sarcoglycanopathy)<\/strong> was established in the United States. Their mission is to find a cure for LGMD Sarcoglycanopathy, inclusive of its LGMD2C\/R5, LGMD2D\/R3, LGMD2E\/\u200bR4, and LGMD2F\/R6 variants.<\/strong><\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

Coalition of LGMD Advocacy Organizations hosted a reception for researchers and clinicians at the 2025 MDA Clinical and Scientific Conference<\/a> in Dallas, TX<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"In<\/a><\/span><\/div>

The documentary\u00a0\u201cIn Search of Strength \u2013 The Unfinished Fight Against\u00a0Muscular\u00a0Dystrophy\u201d<\/strong><\/a>\u00a0was released.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"Curelgmd2t\"<\/span><\/div>

Cure LGMD2T<\/strong>\u00a0was established in the United States. Their mission is dedicated to raising awareness of\u00a0Limb-Girdle\u00a0Muscular\u00a0Dystrophy\u00a02T<\/strong>\u00a0and providing critical funding for research into effective treatments.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"Askbio<\/span><\/div>

AskBio Advances Gene Therapy Clinical Trial\u00a0for\u00a0Limb-Girdle\u00a0Muscular\u00a0Dystrophy\u00a0Type 2I\/R9<\/strong>\u00a0with Dosing of First Participant in Second Cohort<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2024<\/span><\/div>

Atamyo Therapeutics Announces First Patients Dosed with ATA-200 Gene Therapy in\u00a0LGMD-2C\/R5<\/strong>\u00a0Clinical Trial<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

U.S. FDA Grants Platform Technology Designation to the Viral Vector Used in SRP-9003, Sarepta\u2019s Investigational Gene Therapy for the Treatment of\u00a0Limb\u00a0Girdle\u00a0Muscular\u00a0Dystrophy\u00a0Type 2E\/R4<\/strong><\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2026<\/h2><\/div><\/div><\/div>
<\/div><\/div><\/div><\/div>
<\/div><\/div><\/div>
\"CureSCG<\/a><\/span><\/div>

Atamyo Therapeutics<\/a> Presents Positive Safety and Efficacy Data from a US Phase 1b\/2 Trial of its Gene Therapy (ATA-200) for Linb-Girdle Muscular Dystrophy R5 (LGMD-R5)<\/b><\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"CureSCG<\/a><\/span><\/div>

BrideBio<\/a> Submits NDA to FDA for BBP-418 for Individuals Living with LGMD2I\/R9<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2026<\/a><\/span><\/div>

LGMD Policy Action Day<\/strong> brought our community directly to Capitol Hill \u2014 with a full schedule of meetings across both the House and Senate to address the realities of ultra-rare drug development. LGMD Policy Action Days bring in scientific experts who understand the health policy ecosystem as it intersects with science. It is a perspective that policymakers want to hear, and the stories of those with lived experience help underscore the need as we share how ultra-rare drug development must evolve to get treatments to our communities.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
<\/span><\/div>

The Speak Foundation Launches Patient-Led National LGMD Centers of Excellence<\/strong>, Uniting Leading Academic Institutions to Accelerate Clinical Trials and New Therapies.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

D\u00e9couvrez une d\u00e9cennie d'\u00e9v\u00e9nements marquants dans la lutte contre la dystrophie musculaire des ceintures (DMG). Du s\u00e9quen\u00e7age g\u00e9n\u00e9tique r\u00e9volutionnaire aux campagnes de sensibilisation, en passant par les conf\u00e9rences internationales et les essais cliniques, d\u00e9couvrez les avanc\u00e9es significatives et les efforts continus pour am\u00e9liorer la vie des personnes touch\u00e9es par la LGMD.<\/p>","protected":false},"author":1,"featured_media":9006,"parent":43,"menu_order":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","template":"100-width.php","meta":{"_acf_changed":false,"footnotes":""},"class_list":["post-8368","page","type-page","status-publish","has-post-thumbnail","hentry"],"acf":[],"yoast_head":"\nLGMD Milestones - Over a Decade of Difference - LGMD Awareness Foundation<\/title>\n<meta name=\"description\" content=\"Explore a decade of impactful milestones in the fight against Limb-Girdle Muscular Dystrophy (LGMD), from groundbreaking genetic sequencing and awareness campaigns to international conferences and clinical trials.\" \/>\n<meta name=\"robots\" content=\"index, follow, max-snippet:-1, max-image-preview:large, max-video-preview:-1\" \/>\n<link rel=\"canonical\" href=\"https:\/\/www.lgmd-info.org\/fr\/knowledge-base\/lgmd-milestones-a-decade-of-difference\/\" \/>\n<meta property=\"og:locale\" content=\"fr_FR\" \/>\n<meta property=\"og:type\" content=\"article\" \/>\n<meta property=\"og:title\" content=\"LGMD Milestones - 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