{"id":8368,"date":"2024-07-03T15:45:49","date_gmt":"2024-07-03T15:45:49","guid":{"rendered":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/?page_id=8368"},"modified":"2026-04-20T19:22:32","modified_gmt":"2026-04-20T19:22:32","slug":"lgmd-milestones-a-decade-of-difference","status":"publish","type":"page","link":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/it\/knowledge-base\/lgmd-milestones-a-decade-of-difference\/","title":{"rendered":"LGMD Milestones – Over a Decade of Difference"},"content":{"rendered":"

Esplorate un decennio di importanti pietre miliari nella lotta contro la distrofia muscolare del cingolo arterioso (LGMD). Dall'innovativo sequenziamento genetico alle campagne di sensibilizzazione, dalle conferenze internazionali agli studi clinici, scoprite i progressi significativi e gli sforzi in corso per migliorare la vita delle persone affette da LGMD.<\/h4><\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2014<\/h2><\/div><\/div><\/div>
<\/div><\/div><\/div><\/div>
<\/div><\/div><\/div>

Nel 2014, la gratuit\u00e0 sequenziamento genetico di nuova generazione<\/strong> per le LGMD (35 geni) \u00e8 stato messo a disposizione dei pazienti statunitensi attraverso un programma di sostegno alle LGMD, con il risultato di migliaia di test e diagnosi genetiche gratuite.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2014<\/span><\/div>

LGMD-Info.org,<\/strong> il \"Hub informativo per la comunit\u00e0 LGMD\".<\/strong> \u00e8 stato creato.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2014<\/span><\/div>

Il Verde lime per LGMD<\/strong> \u00e8 stata introdotta la campagna di sensibilizzazione e continua a essere il nostro colore simbolo.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2014<\/span><\/div>

Il Studio sull'esito clinico della disferlinopatia<\/strong> (COS) \u00e8 stato condotto, segnando un significativo sforzo internazionale per comprendere la malattia.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2015<\/h2><\/div><\/div><\/div>
<\/div><\/div><\/div><\/div>
<\/div><\/div><\/div>
\"2015awarenessday\"<\/span><\/div>

Il primo Giornata di sensibilizzazione sulla LGMD<\/strong><\/a> \u00e8 stato celebrato il 30 settembre 2015.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2015<\/a><\/div><\/div>
\"2015<\/a><\/div><\/div>
\"2015<\/a><\/div><\/div>
\"2015<\/a><\/div><\/div>
<\/div><\/div><\/div>

Il primo proclami di stato<\/strong> sono state ricevute, dichiarando il 30 settembre come Giornata di sensibilizzazione sulla distrofia muscolare del cingolo artoide in Wisconsin, Washington, Missouri e Colorado.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"Jainfoundation\"<\/span><\/div>

Il Conferenza scientifica sulla disferlina<\/strong> Si \u00e8 tenuto a Toronto, in Canada, un incontro tra ricercatori, medici ed esperti del settore per condividere le conoscenze e i progressi nello studio e nel trattamento della disferlinopatia, una forma di distrofia muscolare del cingolo arterioso.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

Il 2B Conferenza sul paziente responsabile<\/strong> Si \u00e8 tenuta a Dallas, in Texas, una piattaforma che ha permesso ai pazienti affetti da distrofia muscolare del cingolo artoide di entrare in contatto, condividere esperienze e ottenere preziose informazioni da esperti del settore.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2016<\/h2><\/div><\/div><\/div>
<\/div><\/div><\/div><\/div>
<\/div><\/div><\/div>
\"2016<\/span><\/div>

Nel 2016, 219\u00b0 Workshop internazionale ENMC sulle titinopatie:<\/strong> Un database internazionale delle mutazioni e dei fenotipi della titina si \u00e8 tenuto a Heemskerk, nei Paesi Bassi.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2016<\/span><\/div>

Il Fondazione Samantha J. Brazzo<\/strong> ribattezzato in CureLGMD2i<\/strong><\/a>. Questo cambiamento riflette l'impegno della fondazione nel trovare una cura per la distrofia muscolare degli arti inferiori di tipo 2i (LGMD2i).<\/p>\n<\/div>

CureLGMD2i e il Fondo per la ricerca sulla LGMD2i hanno sostenuto il primo studio clinico in assoluto sulla LGMD2I\/R9, intitolato \"Sperimentazione del PF-06252616 in partecipanti ambulatoriali con LGMD2I\".<\/strong> guidato dalla dott.ssa Kathryn Wagner.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2016<\/span><\/div>

Registro della disferlina<\/strong> ha lanciato una nuova piattaforma specifica per i pazienti con disferlinopatia geneticamente confermata.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

Terapia genica a doppio vettore<\/strong> per la disferlinopatia, specificamente mirata alla distrofia muscolare del cingolo limbico, ha ricevuto l'autorizzazione dalla FDA per la sua domanda di sperimentazione di un nuovo farmaco (IND).<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

Il secondo 2B Conferenza sul paziente responsabile<\/strong> ha avuto luogo a Dallas, in Texas.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2017<\/h2><\/div><\/div><\/div>
<\/div><\/div><\/div><\/div>
<\/div><\/div><\/div>
\"2017myonexuslogo\"<\/span><\/div>

Terapeutici Myonexus<\/strong> \u00e8 stata fondata nel 2017 per sviluppare terapie geniche per il trattamento di cinque sottotipi di distrofia muscolare del cingolo arterioso (LGMD): LGMD2B\/R2, LGMD2C\/R5, LGMD2D\/R5, LGMD2E\/R4 e LGMD2L\/R12. Questa azienda biotecnologica in fase clinica, in collaborazione con il Nationwide Children's Hospital, si concentra sulla creazione dei primi trattamenti correttivi per queste forme di LGMD, utilizzando una piattaforma innovativa di terapia genica basata sul sistema di vettori AAVrh.74 (Sarepta Therapeutics<\/a>) (Notizie sulla distrofia muscolare<\/a>) (BioSpazio<\/a>).<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

Il 229\u00b0 workshop internazionale ENMC, tenutosi a Naarden, Paesi Bassi, dal 17 al 19 marzo 2017, ha sviluppato una nuova nomenclatura e sistema di classificazione per le distrofie muscolari del cingolo degli arti (LGMD)<\/strong>. La revisione si \u00e8 resa necessaria per aggiornare la definizione di LGMD e per affrontare il problema della numerazione del sottotipo della forma recessiva che raggiunge la Z (LGMD 2Z). Il nuovo sistema ha lo scopo di rendere la LGMD un'entit\u00e0 pi\u00f9 distinta, con punti in comune tra i sottotipi.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

Nel 2017, il primo studio clinico di terapia genica a doppio vettore intra-muscolare (IM) per la disferlinopatia<\/strong> \u00e8 stato avviato, segnando un significativo progresso nel trattamento di questa forma di LGMD.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2018<\/h2><\/div><\/div><\/div>
<\/div><\/div><\/div><\/div>
<\/div><\/div><\/div>
\"2018grasp\"<\/span><\/div>

Nel 2018, il G<\/strong>enetico R<\/strong>risoluzione e A<\/strong>valutazioni S<\/strong>olving P<\/strong>henotypes in LGMD (GRASP-LGMD)<\/strong> Il consorzio \u00e8 stato creato per accelerare lo sviluppo terapeutico nelle LGMD.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2018<\/span><\/div>

Il Fondazione LGMD2L<\/strong><\/a> \u00e8 stato istituito.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2018<\/span><\/div>

Il Coalizione per la cura della calpaina 3<\/strong><\/a> hanno annunciato il loro Iniziativa di terapia genica<\/strong>che mira ad accelerare lo sviluppo di terapie geniche per il trattamento della distrofia muscolare del cinto arterioso di tipo 2A\/R1 (LGMD2A\/R1).<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2018lgmd2a<\/span><\/div>

Il Conferenza scientifica LGMD2A\/R1<\/strong> si \u00e8 tenuto ad Arlington, in Virginia, e ha riunito esperti e ricercatori per discutere gli ultimi progressi e le strategie nella lotta contro la distrofia muscolare del cingolo artoide di tipo 2A\/R1.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2018<\/span><\/div>

Il Fondazione LGMD-1D DNAJB6<\/strong><\/a> \u00e8 stato istituito.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

Sarepta Therapeutics ha condotto la prima somministrazione di terapia genica su tutto il corpo<\/strong> per la distrofia muscolare del cinto arterioso, specificamente mirata al gene del beta-sarcoglicano (LGMD2E).<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2019<\/h2><\/div><\/div><\/div>
<\/div><\/div><\/div><\/div>
<\/div><\/div><\/div>

Nel 2019, il Comitato consultivo comunitario (CAB) internazionale della LGMD<\/strong> \u00e8 stata fondata per fornire una voce unificata alla comunit\u00e0 globale della distrofia muscolare del cingolo artoideo e per facilitare la collaborazione tra pazienti, ricercatori e operatori sanitari.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2019limeemoji\"<\/span><\/div>

Il \"Sfida LIMEmoji\"<\/strong> per contribuire alla sensibilizzazione sulla LGMD.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

\u00c8 stato avviato uno studio clinico per valutare la sicurezza ed efficacia in aperto di un trattamento steroideo una volta alla settimana<\/strong> trattamento in pazienti affetti da distrofia muscolare del cingolo limbico (LGMD).<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2019conference\"<\/span><\/div>

Il primo Conferenza internazionale sulla LGMD<\/strong> si \u00e8 svolta a Chicago, nell'Illinois, e ha riunito pazienti, famiglie, ricercatori e medici di tutto il mondo per condividere le conoscenze e far progredire la comprensione e il trattamento della distrofia muscolare degli arti (LGMD).<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2109india\"<\/span><\/div>

Il 2B Riunione dei pazienti responsabilizzati<\/strong> ha avuto luogo a Mumbai, in India, e ha fornito una piattaforma per le persone affette da distrofia muscolare del cinto arterioso per connettersi, condividere esperienze e ottenere preziose informazioni dai principali esperti del settore.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2020<\/h2><\/div><\/div><\/div>
<\/div><\/div><\/div><\/div>
<\/div><\/div><\/div>
\"2020laf\"<\/span><\/div>

Nel 2020, il Fondazione per la sensibilizzazione alla LGMD<\/strong><\/a> \u00e8 stata istituita per sensibilizzare, educare e sostenere le attivit\u00e0 di ricerca volte a migliorare la vita delle persone colpite dalla distrofia muscolare del cingolo arterioso (LGMD).<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2020girdie\"<\/span><\/div>

Girdie, l'ambasciatore della LGMD,<\/strong><\/a> \u00e8 stato presentato alla comunit\u00e0 LGMD.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

A Sessione di ascolto dei pazienti<\/strong> per la distrofia muscolare del cinto arterioso (LGMD) si \u00e8 svolto con la FDA, offrendo a pazienti e caregiver l'opportunit\u00e0 di condividere le proprie esperienze e di evidenziare l'urgente necessit\u00e0 di nuovi trattamenti e terapie direttamente con i funzionari dell'ente regolatorio.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2021<\/h2><\/div><\/div><\/div>
<\/div><\/div><\/div><\/div>
<\/div><\/div><\/div>
\"2021lgmdnews\"<\/span><\/div>

Il primo numero di Notizie LGMD<\/em> rivista<\/strong><\/a> \u00e8 stato pubblicato (vol. 1) nel 2021.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

Il primo Conferenza internazionale \"virtuale\" sulle LGMD<\/strong> che ha permesso ai partecipanti di tutto il mondo di entrare in contatto e di confrontarsi con le ultime ricerche, i trattamenti e il supporto per la distrofia muscolare del cingolo arterioso (LGMD), nonostante le sfide poste dalla pandemia globale.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2021diagnosticcodes\"<\/span><\/div>

Sono stati approvati codici medici dedicati ICD-10<\/strong> per diversi sottotipi specifici di distrofia muscolare del cinto arterioso (LGMD) e per sottotipi non specificati, facilitando una migliore diagnosi, trattamento e monitoraggio della malattia nel sistema sanitario.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

Il primo paziente \u00e8 stato somministrato in uno studio clinico di Fase 2 di BBP-418 (Ribitolo)<\/strong> per il trattamento della distrofia muscolare degli arti di tipo 2I\/R9 (LGMD2I\/R9), condotto da BridgeBio Pharma e dalla sua affiliata ML Bio Solutions.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2022<\/h2><\/div><\/div><\/div>
<\/div><\/div><\/div><\/div>
<\/div><\/div><\/div>
\"Screenshot<\/span><\/div>

Nel 2022, il Vertice globale di advocacy della LGMD<\/strong> che ha riunito sostenitori, pazienti, ricercatori e responsabili politici di tutto il mondo per collaborare e far progredire gli sforzi di sensibilizzazione, sostegno alla ricerca e miglioramento della vita delle persone affette da distrofia muscolare del cingolo artoide (LGMD).<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2022girdie\"<\/span><\/div>

Girdie,<\/strong> l'ambasciatore della LGMD, \u00e8 stato \"portato in vita\" e ha debuttato alla Wellstone Dystroglycanopathies Patient & Family Conference in Iowa.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2022externallyled\"<\/span><\/div>

Il primo Riunione per lo sviluppo di farmaci incentrati sul paziente a guida esterna (EL-PFDD) per le distrofie muscolari del cingolo arterioso (LGMD)<\/strong> si \u00e8 tenuto con la FDA e altri stakeholder, fornendo una piattaforma cruciale per i pazienti e i caregiver per condividere le loro esperienze e prospettive per informare lo sviluppo dei farmaci e il processo decisionale normativo.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

Il CDC ha istituito un programma specifico per le LGMD. Codici ICD-10<\/strong>consentendo una diagnosi, una documentazione e un monitoraggio pi\u00f9 precisi dei sottotipi di distrofia muscolare del cinto arterioso all'interno del sistema sanitario.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2023<\/span><\/div>

L'organizzazione non profit Team Titin, Inc.<\/strong><\/a> che supporta la comunit\u00e0 LGMD2J\/R10.<\/p>\n<\/div>

Il Team Titin ha ospitato il Conferenza SciFam Ricerca-Famiglia.<\/strong><\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2023<\/span><\/div>

Il Daniel Ferguson Fondazione LGMD<\/strong><\/a> \u00e8 stata fondata in Australia e si dedica al sostegno della ricerca, alla sensibilizzazione e alla fornitura di risorse per le persone e le famiglie colpite dalla distrofia muscolare del cingolo arterioso.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

Il primo paziente \u00e8 stato dosato in un Studio clinico di fase 1\/2 in Europa della terapia genica per la LGMD-R9<\/strong>condotta da Atamyo Therapeutics, segnando un significativo passo avanti nello sviluppo di trattamenti per questo sottotipo di distrofia muscolare del cinto arterioso.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2022<\/span><\/div>

CureLGMD2i ha ospitato il primo \"Connettersi per una cura\"<\/strong> in occasione della Giornata della consapevolezza della LGMD, che riunisce pazienti, famiglie, ricercatori e sostenitori per aumentare la consapevolezza, condividere le conoscenze e sostenere la ricerca di una cura per la distrofia muscolare degli arti di tipo 2i.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

Il Studio dell'esito clinico\/storia naturale della disferlinoapatia<\/strong> ha celebrato 10 anni di partecipazione dei pazienti e di raccolta di dati clinici, evidenziando un decennio di preziosi contributi alla comprensione e al trattamento di questa specifica forma di distrofia muscolare degli arti.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2022<\/span><\/div>

Pacchetti LGMD per l'advocacy<\/strong><\/a> sono stati distribuiti in 6 cliniche negli Stati Uniti dalla LGMD Awareness Foundation.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2023<\/h2><\/div><\/div><\/div>
<\/div><\/div><\/div><\/div>
<\/div><\/div><\/div>
\"2023voicepatient\"<\/span><\/div>

Nel 2023, il Rapporto LGMD \"Voce del Paziente<\/strong> \u00e8 stato pubblicato, evidenziando i bisogni insoddisfatti e le sfide affrontate dalle persone affette da sei specifici sottotipi di distrofia muscolare del cingolo arterioso e fornendo preziose indicazioni per orientare gli sforzi futuri di ricerca e trattamento.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

\u00c8 stato avviato uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di BBP-418 (Ribitolo)<\/strong> in pazienti affetti da distrofia muscolare del cingolo limbico 2I (LGMD2I\/R9), condotto da ML BioSolutions.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

Il primo paziente \u00e8 stato trattato in uno studio di Fase 1\/Fase 2 di Terapia genica AB-1003<\/strong> per la distrofia muscolare del cingolo limbico di tipo 2I\/R9, condotta da AskBio, segnando una tappa significativa nello sviluppo di nuove terapie per questo sottotipo di LGMD.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2023intlconference\"<\/span><\/div>

Il primo \"Conferenza internazionale LGMD \"ibrida<\/strong> si \u00e8 tenuto a Washington, DC, combinando la partecipazione sia di persona che virtuale per accogliere un pubblico globale e favorire la collaborazione tra ricercatori, medici, pazienti e sostenitori nella lotta contro la distrofia muscolare del cingolo artoide.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2023<\/span><\/div>

Coalizione per la cura della calpaina 3<\/a> lancia il nuovo Registro LGMD2A\/Calpainopatia <\/strong><\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2023<\/span><\/div>

L'organizzazione non profit La Fondazione Dion<\/strong><\/a> \u00e8 stata fondata per sostenere la ricerca, sensibilizzare e fornire risorse alle persone e alle famiglie colpite dalla distrofia muscolare del cingolo artoide.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

Sarepta Therapeutics ha avviato il primo trattamento sistemico\/intero nel trial clinico SRP 6004 Proof of Concept, che fa parte del programma di ricerca e sviluppo SRP 6004. NAVIGENE<\/strong><\/a> studio della disferlinopatia, rappresentando un significativo progresso nell'approccio terapeutico per questa specifica forma di distrofia muscolare del cinto arterioso.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2024<\/h2><\/div><\/div><\/div>
<\/div><\/div><\/div><\/div>
<\/div><\/div><\/div>
\"2024<\/span><\/div>

Nel 2024, \u00e8 stato avviato lo screening nella EMERGENE<\/strong> Studio clinico di fase 3 di SRP-9003 per il trattamento della distrofia muscolare del cinto arterioso di tipo 2E\/R4, condotto da Sarepta Therapeutics, che segna un passo fondamentale verso nuove potenziali opzioni terapeutiche per questo sottotipo di LGMD.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2024drugworkshop\"<\/span><\/div>

La LGMD Workshop sullo sviluppo scientifico dei farmaci<\/strong> si \u00e8 tenuto a Bethesda, nel Maryland, e ha riunito ricercatori, medici e leader del settore per discutere e far progredire lo sviluppo di nuove strategie terapeutiche per la distrofia muscolare del cingolo arterioso.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2024<\/span><\/div>

L'applicazione di sperimentazione clinica per il test ATA-200, una terapia genica in fase di sperimentazione<\/strong> per i bambini affetti da distrofia muscolare del cingolo limbico di tipo 2C\/R5, \u00e8 stato approvato in Francia e in Italia da Atamyo Therapeutics, aprendo la strada alla ricerca di potenziali trattamenti per questo sottotipo di LGMD.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2024<\/span><\/div>

Il primo Giornata europea del paziente LGMDR9 (LGMD2I)<\/strong> Si \u00e8 tenuta ad Amsterdam, nei Paesi Bassi, una piattaforma per i pazienti, le famiglie, i ricercatori e gli operatori sanitari per connettersi, condividere esperienze e conoscere gli ultimi progressi nel trattamento e nella gestione della distrofia muscolare degli arti di tipo 2I.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

Il Riunione scientifica LGMD2A\/R1<\/strong> si \u00e8 tenuto ad Arlington, in Virginia, e ha riunito esperti e ricercatori per discutere le ultime scoperte e i progressi nella comprensione e nel trattamento della distrofia muscolare degli arti di tipo 2A\/R1.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

Il Conferenza scientifica sulla disferlina<\/strong> si \u00e8 tenuto a Houston, in Texas, e ha riunito ricercatori, medici ed esperti del settore per condividere intuizioni e progressi nello studio e nel trattamento della disferlinopatia, una forma di distrofia muscolare degli arti.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2024\"<\/span><\/div>

Il 10a Giornata annuale di sensibilizzazione sulla LGMD<\/strong><\/a> \u00e8 celebrata in tutto il mondo.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2025<\/h2><\/div><\/div><\/div>
<\/div><\/div><\/div><\/div>
<\/div><\/div><\/div>
\"CureSCG<\/a><\/span><\/div>

Cure SCG<\/a> (Cure Sarcoglycanopathy)<\/strong> was established in the United States. Their mission is to find a cure for LGMD Sarcoglycanopathy, inclusive of its LGMD2C\/R5, LGMD2D\/R3, LGMD2E\/\u200bR4, and LGMD2F\/R6 variants.<\/strong><\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

Coalition of LGMD Advocacy Organizations hosted a reception for researchers and clinicians at the 2025 MDA Clinical and Scientific Conference<\/a> in Dallas, TX<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"In<\/a><\/span><\/div>

The documentary\u00a0\u201cIn Search of Strength \u2013 The Unfinished Fight Against\u00a0Muscular\u00a0Dystrophy\u201d<\/strong><\/a>\u00a0was released.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"Curelgmd2t\"<\/span><\/div>

Cure LGMD2T<\/strong>\u00a0was established in the United States. Their mission is dedicated to raising awareness of\u00a0Limb-Girdle\u00a0Muscular\u00a0Dystrophy\u00a02T<\/strong>\u00a0and providing critical funding for research into effective treatments.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"Askbio<\/span><\/div>

AskBio Advances Gene Therapy Clinical Trial\u00a0for\u00a0Limb-Girdle\u00a0Muscular\u00a0Dystrophy\u00a0Type 2I\/R9<\/strong>\u00a0with Dosing of First Participant in Second Cohort<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2024<\/span><\/div>

Atamyo Therapeutics Announces First Patients Dosed with ATA-200 Gene Therapy in\u00a0LGMD-2C\/R5<\/strong>\u00a0Clinical Trial<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

U.S. FDA Grants Platform Technology Designation to the Viral Vector Used in SRP-9003, Sarepta\u2019s Investigational Gene Therapy for the Treatment of\u00a0Limb\u00a0Girdle\u00a0Muscular\u00a0Dystrophy\u00a0Type 2E\/R4<\/strong><\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2026<\/h2><\/div><\/div><\/div>
<\/div><\/div><\/div><\/div>
<\/div><\/div><\/div>
\"CureSCG<\/a><\/span><\/div>

Atamyo Therapeutics<\/a> Presents Positive Safety and Efficacy Data from a US Phase 1b\/2 Trial of its Gene Therapy (ATA-200) for Linb-Girdle Muscular Dystrophy R5 (LGMD-R5)<\/b><\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"CureSCG<\/a><\/span><\/div>

BrideBio<\/a> Submits NDA to FDA for BBP-418 for Individuals Living with LGMD2I\/R9<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2026<\/a><\/span><\/div>

LGMD Policy Action Day<\/strong> brought our community directly to Capitol Hill \u2014 with a full schedule of meetings across both the House and Senate to address the realities of ultra-rare drug development. LGMD Policy Action Days bring in scientific experts who understand the health policy ecosystem as it intersects with science. It is a perspective that policymakers want to hear, and the stories of those with lived experience help underscore the need as we share how ultra-rare drug development must evolve to get treatments to our communities.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
<\/span><\/div>

The Speak Foundation Launches Patient-Led National LGMD Centers of Excellence<\/strong>, Uniting Leading Academic Institutions to Accelerate Clinical Trials and New Therapies.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Esplorate un decennio di importanti pietre miliari nella lotta contro la distrofia muscolare del cingolo arterioso (LGMD). Dall'innovativo sequenziamento genetico alle campagne di sensibilizzazione, dalle conferenze internazionali agli studi clinici, scoprite i progressi significativi e gli sforzi in corso per migliorare la vita delle persone affette da LGMD.<\/p>","protected":false},"author":1,"featured_media":9006,"parent":43,"menu_order":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","template":"100-width.php","meta":{"_acf_changed":false,"footnotes":""},"class_list":["post-8368","page","type-page","status-publish","has-post-thumbnail","hentry"],"acf":[],"yoast_head":"\nLGMD Milestones - Over a Decade of Difference - LGMD Awareness Foundation<\/title>\n<meta name=\"description\" content=\"Explore a decade of impactful milestones in the fight against Limb-Girdle Muscular Dystrophy (LGMD), from groundbreaking genetic sequencing and awareness campaigns to international conferences and clinical trials.\" \/>\n<meta name=\"robots\" content=\"index, follow, max-snippet:-1, max-image-preview:large, max-video-preview:-1\" \/>\n<link rel=\"canonical\" href=\"https:\/\/www.lgmd-info.org\/it\/knowledge-base\/lgmd-milestones-a-decade-of-difference\/\" \/>\n<meta property=\"og:locale\" content=\"it_IT\" \/>\n<meta property=\"og:type\" content=\"article\" \/>\n<meta property=\"og:title\" content=\"LGMD Milestones - Over a Decade of Difference - LGMD Awareness Foundation\" \/>\n<meta property=\"og:description\" content=\"Explore a decade of impactful milestones in the fight against Limb-Girdle Muscular Dystrophy (LGMD), from groundbreaking genetic sequencing and awareness campaigns to international conferences and clinical trials.\" \/>\n<meta property=\"og:url\" content=\"https:\/\/www.lgmd-info.org\/it\/knowledge-base\/lgmd-milestones-a-decade-of-difference\/\" \/>\n<meta property=\"og:site_name\" content=\"LGMD Awareness Foundation\" \/>\n<meta property=\"article:publisher\" content=\"https:\/\/www.facebook.com\/LGMDawareness\/\" \/>\n<meta property=\"article:modified_time\" content=\"2026-04-20T19:22:32+00:00\" \/>\n<meta property=\"og:image\" content=\"https:\/\/www.lgmd-info.org\/wp-content\/uploads\/2025\/06\/LGMD-Milestones_OG-061025.png\" \/>\n\t<meta property=\"og:image:width\" content=\"1200\" \/>\n\t<meta property=\"og:image:height\" content=\"630\" \/>\n\t<meta property=\"og:image:type\" content=\"image\/png\" \/>\n<meta name=\"twitter:card\" content=\"summary_large_image\" \/>\n<meta name=\"twitter:site\" content=\"@LgmdAwareness\" \/>\n<meta name=\"twitter:label1\" content=\"Est. reading time\" \/>\n\t<meta name=\"twitter:data1\" content=\"176 minutes\" \/>\n<script type=\"application\/ld+json\" class=\"yoast-schema-graph\">{\"@context\":\"https:\/\/schema.org\",\"@graph\":[{\"@type\":\"WebPage\",\"@id\":\"https:\/\/www.lgmd-info.org\/knowledge-base\/lgmd-milestones-a-decade-of-difference\/\",\"url\":\"https:\/\/www.lgmd-info.org\/knowledge-base\/lgmd-milestones-a-decade-of-difference\/\",\"name\":\"LGMD Milestones - Over a Decade of Difference - LGMD Awareness Foundation\",\"isPartOf\":{\"@id\":\"https:\/\/www.lgmd-info.org\/de\/#website\"},\"primaryImageOfPage\":{\"@id\":\"https:\/\/www.lgmd-info.org\/knowledge-base\/lgmd-milestones-a-decade-of-difference\/#primaryimage\"},\"image\":{\"@id\":\"https:\/\/www.lgmd-info.org\/knowledge-base\/lgmd-milestones-a-decade-of-difference\/#primaryimage\"},\"thumbnailUrl\":\"https:\/\/www.lgmd-info.org\/wp-content\/uploads\/2025\/06\/LGMD-Milestones_OG-061025.png\",\"datePublished\":\"2024-07-03T15:45:49+00:00\",\"dateModified\":\"2026-04-20T19:22:32+00:00\",\"description\":\"Explore a decade of impactful milestones in the fight against Limb-Girdle Muscular Dystrophy (LGMD), from groundbreaking genetic sequencing and awareness campaigns to international conferences and clinical trials.\",\"breadcrumb\":{\"@id\":\"https:\/\/www.lgmd-info.org\/knowledge-base\/lgmd-milestones-a-decade-of-difference\/#breadcrumb\"},\"inLanguage\":\"it-IT\",\"potentialAction\":[{\"@type\":\"ReadAction\",\"target\":[\"https:\/\/www.lgmd-info.org\/knowledge-base\/lgmd-milestones-a-decade-of-difference\/\"]}]},{\"@type\":\"ImageObject\",\"inLanguage\":\"it-IT\",\"@id\":\"https:\/\/www.lgmd-info.org\/knowledge-base\/lgmd-milestones-a-decade-of-difference\/#primaryimage\",\"url\":\"https:\/\/www.lgmd-info.org\/wp-content\/uploads\/2025\/06\/LGMD-Milestones_OG-061025.png\",\"contentUrl\":\"https:\/\/www.lgmd-info.org\/wp-content\/uploads\/2025\/06\/LGMD-Milestones_OG-061025.png\",\"width\":1200,\"height\":630,\"caption\":\"Lgmd Milestones Og 061025\"},{\"@type\":\"BreadcrumbList\",\"@id\":\"https:\/\/www.lgmd-info.org\/knowledge-base\/lgmd-milestones-a-decade-of-difference\/#breadcrumb\",\"itemListElement\":[{\"@type\":\"ListItem\",\"position\":1,\"name\":\"Home\",\"item\":\"https:\/\/www.lgmd-info.org\/de\/\"},{\"@type\":\"ListItem\",\"position\":2,\"name\":\"Knowledge Base\",\"item\":\"https:\/\/www.lgmd-info.org\/knowledge-base\/\"},{\"@type\":\"ListItem\",\"position\":3,\"name\":\"LGMD Milestones – Over a Decade of Difference\"}]},{\"@type\":\"WebSite\",\"@id\":\"https:\/\/www.lgmd-info.org\/de\/#website\",\"url\":\"https:\/\/www.lgmd-info.org\/de\/\",\"name\":\"LGMD Awareness Foundation\",\"description\":\"Information Hub for the LGMD community\",\"publisher\":{\"@id\":\"https:\/\/www.lgmd-info.org\/de\/#organization\"},\"potentialAction\":[{\"@type\":\"SearchAction\",\"target\":{\"@type\":\"EntryPoint\",\"urlTemplate\":\"https:\/\/www.lgmd-info.org\/de\/?s={search_term_string}\"},\"query-input\":{\"@type\":\"PropertyValueSpecification\",\"valueRequired\":true,\"valueName\":\"search_term_string\"}}],\"inLanguage\":\"it-IT\"},{\"@type\":\"Organization\",\"@id\":\"https:\/\/www.lgmd-info.org\/de\/#organization\",\"name\":\"LGMD Awareness Foundation, Inc.\",\"url\":\"https:\/\/www.lgmd-info.org\/de\/\",\"logo\":{\"@type\":\"ImageObject\",\"inLanguage\":\"it-IT\",\"@id\":\"https:\/\/www.lgmd-info.org\/de\/#\/schema\/logo\/image\/\",\"url\":\"https:\/\/lgmd-info.org\/wp-content\/uploads\/2021\/02\/LGMD_Logo.png\",\"contentUrl\":\"https:\/\/lgmd-info.org\/wp-content\/uploads\/2021\/02\/LGMD_Logo.png\",\"width\":208,\"height\":61,\"caption\":\"LGMD Awareness Foundation, Inc.\"},\"image\":{\"@id\":\"https:\/\/www.lgmd-info.org\/de\/#\/schema\/logo\/image\/\"},\"sameAs\":[\"https:\/\/www.facebook.com\/LGMDawareness\/\",\"https:\/\/x.com\/LgmdAwareness\",\"https:\/\/www.instagram.com\/lgmdawareness\/\"]}]}<\/script>\n<!-- \/ Yoast SEO plugin. -->","yoast_head_json":{"title":"LGMD Milestones - Over a Decade of Difference - LGMD Awareness Foundation","description":"Explore a decade of impactful milestones in the fight against Limb-Girdle Muscular Dystrophy (LGMD), from groundbreaking genetic sequencing and awareness campaigns to international conferences and clinical trials.","robots":{"index":"index","follow":"follow","max-snippet":"max-snippet:-1","max-image-preview":"max-image-preview:large","max-video-preview":"max-video-preview:-1"},"canonical":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/it\/knowledge-base\/lgmd-milestones-a-decade-of-difference\/","og_locale":"it_IT","og_type":"article","og_title":"LGMD Milestones - Over a Decade of Difference - LGMD Awareness Foundation","og_description":"Explore a decade of impactful milestones in the fight against Limb-Girdle Muscular Dystrophy (LGMD), from groundbreaking genetic sequencing and awareness campaigns to international conferences and clinical trials.","og_url":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/it\/knowledge-base\/lgmd-milestones-a-decade-of-difference\/","og_site_name":"LGMD Awareness Foundation","article_publisher":"https:\/\/www.facebook.com\/LGMDawareness\/","article_modified_time":"2026-04-20T19:22:32+00:00","og_image":[{"width":1200,"height":630,"url":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/wp-content\/uploads\/2025\/06\/LGMD-Milestones_OG-061025.png","type":"image\/png"}],"twitter_card":"summary_large_image","twitter_site":"@LgmdAwareness","twitter_misc":{"Est. reading time":"176 minutes"},"schema":{"@context":"https:\/\/schema.org","@graph":[{"@type":"WebPage","@id":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/knowledge-base\/lgmd-milestones-a-decade-of-difference\/","url":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/knowledge-base\/lgmd-milestones-a-decade-of-difference\/","name":"LGMD Milestones - Over a Decade of Difference - LGMD Awareness Foundation","isPartOf":{"@id":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/de\/#website"},"primaryImageOfPage":{"@id":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/knowledge-base\/lgmd-milestones-a-decade-of-difference\/#primaryimage"},"image":{"@id":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/knowledge-base\/lgmd-milestones-a-decade-of-difference\/#primaryimage"},"thumbnailUrl":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/wp-content\/uploads\/2025\/06\/LGMD-Milestones_OG-061025.png","datePublished":"2024-07-03T15:45:49+00:00","dateModified":"2026-04-20T19:22:32+00:00","description":"Explore a decade of impactful milestones in the fight against Limb-Girdle Muscular Dystrophy (LGMD), from groundbreaking genetic sequencing and awareness campaigns to international conferences and clinical trials.","breadcrumb":{"@id":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/knowledge-base\/lgmd-milestones-a-decade-of-difference\/#breadcrumb"},"inLanguage":"it-IT","potentialAction":[{"@type":"ReadAction","target":["https:\/\/www.lgmd-info.org\/knowledge-base\/lgmd-milestones-a-decade-of-difference\/"]}]},{"@type":"ImageObject","inLanguage":"it-IT","@id":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/knowledge-base\/lgmd-milestones-a-decade-of-difference\/#primaryimage","url":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/wp-content\/uploads\/2025\/06\/LGMD-Milestones_OG-061025.png","contentUrl":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/wp-content\/uploads\/2025\/06\/LGMD-Milestones_OG-061025.png","width":1200,"height":630,"caption":"Lgmd Milestones Og 061025"},{"@type":"BreadcrumbList","@id":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/knowledge-base\/lgmd-milestones-a-decade-of-difference\/#breadcrumb","itemListElement":[{"@type":"ListItem","position":1,"name":"Home","item":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/de\/"},{"@type":"ListItem","position":2,"name":"Knowledge Base","item":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/knowledge-base\/"},{"@type":"ListItem","position":3,"name":"LGMD Milestones – Over a Decade of Difference"}]},{"@type":"WebSite","@id":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/de\/#website","url":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/de\/","name":"LGMD Awareness Foundation","description":"Information Hub for the LGMD community","publisher":{"@id":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/de\/#organization"},"potentialAction":[{"@type":"SearchAction","target":{"@type":"EntryPoint","urlTemplate":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/de\/?s={search_term_string}"},"query-input":{"@type":"PropertyValueSpecification","valueRequired":true,"valueName":"search_term_string"}}],"inLanguage":"it-IT"},{"@type":"Organization","@id":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/de\/#organization","name":"LGMD Awareness Foundation, Inc.","url":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/de\/","logo":{"@type":"ImageObject","inLanguage":"it-IT","@id":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/de\/#\/schema\/logo\/image\/","url":"https:\/\/lgmd-info.org\/wp-content\/uploads\/2021\/02\/LGMD_Logo.png","contentUrl":"https:\/\/lgmd-info.org\/wp-content\/uploads\/2021\/02\/LGMD_Logo.png","width":208,"height":61,"caption":"LGMD Awareness Foundation, Inc."},"image":{"@id":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/de\/#\/schema\/logo\/image\/"},"sameAs":["https:\/\/www.facebook.com\/LGMDawareness\/","https:\/\/x.com\/LgmdAwareness","https:\/\/www.instagram.com\/lgmdawareness\/"]}]}},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/pages\/8368","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/pages"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/types\/page"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=8368"}],"version-history":[{"count":39,"href":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/pages\/8368\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":9414,"href":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/pages\/8368\/revisions\/9414"}],"up":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/pages\/43"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media\/9006"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=8368"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}