{"id":5832,"date":"2022-07-06T03:18:54","date_gmt":"2022-07-06T03:18:54","guid":{"rendered":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/?p=5832"},"modified":"2024-02-09T14:23:53","modified_gmt":"2024-02-09T14:23:53","slug":"lgmd-researcher-pia-elustondo","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/it\/researcher-interview\/2022\/07\/06\/lgmd-researcher-pia-elustondo\/","title":{"rendered":"RICERCATORE LGMD: Pia Elustondo"},"content":{"rendered":"

\"Pia<\/p>\n

RICERCATORE LGMD:\u00a0 <\/strong>\u00a0Dott.ssa Pia Elustondo<\/p>\n

Affiliazione:\u00a0 <\/strong>AGADA Biosciences<\/p>\n

Ruolo o posizione:\u00a0 <\/strong>Direttore della ricerca<\/p>\n

Che tipo di istruzione e formazione ha seguito per arrivare alla sua posizione attuale?<\/strong><\/p>\n

Ho un'ampia formazione; ho studiato biochimica e meccanismi delle malattie umane durante la mia laurea e il mio dottorato. Durante i miei studi post-dottorato, mi sono concentrata sulla funzione mitocondriale in modelli di ictus e di malattie neurodegenerative (Niemann Pick) prima di entrare nella comunit\u00e0 della distrofia muscolare. Volevo espandere le mie competenze ad altre condizioni patologiche come le distrofie muscolari e, nel 2018, sono entrata a far parte di AGADA Biosciences, un'azienda specializzata in distrofie neuromuscolari. Ho iniziato con una posizione di scienziato e sono rapidamente cresciuta fino a diventare Direttore della Ricerca. Nel mio ruolo, supervisiono i ricercatori che lavorano su modelli di topo e zebrafish della distrofia muscolare.<\/p>\n

Cosa l'ha spinta a intraprendere una carriera nella ricerca e nello studio della distrofia muscolare in particolare?<\/strong><\/p>\n

La mia curiosit\u00e0 mi ha portato a fare ricerca e il mio interesse per la biologia dei mitocondri mi ha collegato alla distrofia muscolare, perch\u00e9 i mitocondri svolgono un ruolo importante nella funzione muscolare e, se non funzionano bene, possono portare a debolezza e affaticamento muscolare. AGADA Biosciences \u00e8 stata fondata per facilitare lo sviluppo di farmaci per le malattie muscolari rare, tra cui la LGMD. Uno degli obiettivi di AGADA \u00e8 quello di formare e sviluppare una forza lavoro scientifica che si concentri sulla distrofia muscolare. La carriera di ricercatore sulla distrofia muscolare e la formazione di scienziati in questo campo soddisfano i miei obiettivi di carriera.<\/p>\n

Quali argomenti state studiando?<\/strong><\/p>\n

Studiamo le ragioni che portano alla disfunzione muscolare nelle distrofie muscolari. Generiamo e caratterizziamo sistematicamente la progressione della malattia e l'efficacia dei farmaci in modelli animali, compresi topi e zebrafish. Il nostro obiettivo \u00e8 quello di esaminare e identificare gli interventi (farmaci, terapia genica, biologici, ecc.) che potenzialmente migliorano la funzione muscolare in questi disturbi. Inoltre, studiamo anche i risultati biochimici per valutare l'efficacia dei farmaci nei pazienti che partecipano agli studi clinici sulla distrofia muscolare.<\/p>\n

In che modo il suo lavoro aiuter\u00e0 i pazienti? \u00c8 di natura pi\u00f9 scientifica o potrebbe diventare un trattamento per la LGMD.<\/strong>o MD<\/strong>in generale?<\/strong><\/p>\n

Il nostro obiettivo \u00e8 trovare interventi sicuri ed efficaci nei modelli animali delle distrofie muscolari. Vogliamo fornire dati che ci diano la certezza di poter passare un farmaco in modo sicuro alla sperimentazione clinica sull'uomo. Alcuni dei nostri studi sono di natura scientifica, ma il nostro obiettivo finale \u00e8 utilizzare questi risultati come biomarcatori della progressione della malattia e della risposta alla terapia.<\/p>\n

Cosa vorrebbe che i pazienti e gli altri interessati alla LGMD sapessero sulla ricerca (sui vostri progetti e sul campo in generale)?<\/strong><\/p>\n

Vogliamo che i pazienti sappiano che la comunit\u00e0 scientifica ha compiuto progressi significativi nella ricerca di trattamenti per le distrofie muscolari come la DMD. Questo ci d\u00e0 fiducia nel fatto che sia possibile compiere progressi analoghi nella ricerca di trattamenti efficaci per le LGMD. La nostra ricerca utilizza le tecnologie pi\u00f9 recenti, come la CRISPR, per generare modelli di pesce zebra per le LGMD che consentiranno di effettuare test farmacologici rapidi ed economici.<\/p>\n

Cosa la ispira a continuare a lavorare in questo campo? <\/strong><\/p>\n

Voglio che la qualit\u00e0 della vita dei pazienti e di chi li assiste migliori; \u00e8 questo che mi spinge a continuare a fare ricerca.<\/p>\n

In che modo i pazienti possono incoraggiarvi e aiutare il vostro lavoro?<\/strong><\/p>\n

I pazienti sostengono queste iniziative partecipando a studi clinici, sensibilizzando l'opinione pubblica e organizzando raccolte di fondi. Questo \u00e8 molto motivante per me e, direi, per l'intera comunit\u00e0 della ricerca.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"","protected":false},"author":3,"featured_media":5831,"comment_status":"closed","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"footnotes":""},"categories":[91,92],"tags":[],"class_list":["post-5832","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-researcher-interview","category-researcher"],"acf":[],"yoast_head":"\nLGMD RESEARCHER: Pia Elustondo - LGMD Awareness Foundation<\/title>\n<meta name=\"robots\" content=\"index, follow, max-snippet:-1, max-image-preview:large, max-video-preview:-1\" \/>\n<link rel=\"canonical\" href=\"https:\/\/www.lgmd-info.org\/it\/researcher-interview\/2022\/07\/06\/lgmd-researcher-pia-elustondo\/\" \/>\n<meta property=\"og:locale\" content=\"it_IT\" \/>\n<meta property=\"og:type\" content=\"article\" \/>\n<meta property=\"og:title\" content=\"LGMD RESEARCHER: Pia Elustondo - 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