{"id":8368,"date":"2024-07-03T15:45:49","date_gmt":"2024-07-03T15:45:49","guid":{"rendered":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/?page_id=8368"},"modified":"2026-04-06T21:08:46","modified_gmt":"2026-04-06T21:08:46","slug":"lgmd-milestones-a-decade-of-difference","status":"publish","type":"page","link":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/pt\/knowledge-base\/lgmd-milestones-a-decade-of-difference\/","title":{"rendered":"LGMD Milestones – Over a Decade of Difference"},"content":{"rendered":"

Explore uma d\u00e9cada de marcos impactantes na luta contra a Distrofia Muscular de Cinturas M\u00faltiplas (LGMD). Desde a inovadora sequencia\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica e campanhas de sensibiliza\u00e7\u00e3o a confer\u00eancias internacionais e ensaios cl\u00ednicos, descubra os avan\u00e7os significativos e os esfor\u00e7os em curso para melhorar a vida das pessoas afectadas pela LGMD.<\/h4><\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2014<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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Em 2014, os sequencia\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica de nova gera\u00e7\u00e3o<\/strong> para as LGMD (35 genes) foi disponibilizado aos doentes dos EUA atrav\u00e9s de um programa de defesa das LGMD, resultando em milhares de testes e diagn\u00f3sticos gen\u00e9ticos gratuitos.<\/p>\n<\/div>

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\"2014<\/span><\/div>

LGMD-Info.org,<\/strong> a \"Centro de informa\u00e7\u00f5es para a comunidade LGMD\"<\/strong> foi criado.<\/p>\n<\/div>

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\"2014<\/span><\/div>

O Verde lim\u00e3o para LGMD<\/strong> foi introduzida e continua a ser a nossa cor de assinatura.<\/p>\n<\/div>

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\"2014<\/span><\/div>

O Estudo de resultados cl\u00ednicos para disferlinopatia<\/strong> (COS), marcando um esfor\u00e7o internacional significativo para compreender a doen\u00e7a.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2015<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"2015awarenessday\"<\/span><\/div>

O primeiro Dia de sensibiliza\u00e7\u00e3o para a LGMD<\/strong><\/a> foi celebrado em 30 de setembro de 2015.<\/p>\n<\/div>

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\"2015<\/a><\/div><\/div>
\"2015<\/a><\/div><\/div>
\"2015<\/a><\/div><\/div>
\"2015<\/a><\/div><\/div>
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O primeiro proclama\u00e7\u00f5es do estado<\/strong> foram recebidas, declarando o dia 30 de setembro como o Dia da Consciencializa\u00e7\u00e3o para a Distrofia Muscular da Cintura M\u00faltipla no Wisconsin, Washington, Missouri e Colorado.<\/p>\n<\/div>

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\"Jainfoundation\"<\/span><\/div>

O Confer\u00eancia Cient\u00edfica Dysferlin<\/strong> realizou-se em Toronto, no Canad\u00e1, reunindo investigadores, cl\u00ednicos e especialistas da ind\u00fastria para partilharem conhecimentos e avan\u00e7os no estudo e tratamento da disferlinopatia, uma forma de Distrofia Muscular das Cinturas M\u00faltiplas.<\/p>\n<\/div>

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O 2B Confer\u00eancia dos doentes com poder de decis\u00e3o<\/strong> realizou-se em Dallas, no Texas, proporcionando uma plataforma para que os doentes com Distrofia Muscular das Cinturas M\u00faltiplas pudessem estabelecer contactos, partilhar experi\u00eancias e obter informa\u00e7\u00f5es valiosas de especialistas na mat\u00e9ria.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2016<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"2016<\/span><\/div>

Em 2016, 219\u00ba Workshop Internacional ENMC sobre Titinopatias:<\/strong> Realizou-se em Heemskerk, nos Pa\u00edses Baixos, uma base de dados internacional de muta\u00e7\u00f5es e fen\u00f3tipos da titina.<\/p>\n<\/div>

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\"2016<\/span><\/div>

O Funda\u00e7\u00e3o Samantha J. Brazzo<\/strong> mudou de marca para CureLGMD2i<\/strong><\/a>. Esta altera\u00e7\u00e3o reflecte a dedica\u00e7\u00e3o da funda\u00e7\u00e3o \u00e0 procura de uma cura para a Distrofia Muscular da Cintura M\u00faltipla Tipo 2i (LGMD2i).<\/p>\n<\/div>

O CureLGMD2i e o Fundo de Investiga\u00e7\u00e3o LGMD2i apoiaram o primeiro ensaio cl\u00ednico de sempre em LGMD2I\/R9, intitulado \"Um ensaio de PF-06252616 em participantes ambulat\u00f3rios com LGMD2I,\"<\/strong> dirigido pela Dra. Kathryn Wagner.<\/p>\n<\/div>

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\"2016<\/span><\/div>

Registo de Disferlina<\/strong> lan\u00e7ou uma nova plataforma especificamente para doentes com disferlinopatia geneticamente confirmada.<\/p>\n<\/div>

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Terapia gen\u00e9tica de vetor duplo<\/strong> para a disferlinopatia, visando especificamente a Distrofia Muscular de Cinturas M\u00faltiplas do Tipo Limbo, recebeu autoriza\u00e7\u00e3o da FDA para o seu pedido de Investiga\u00e7\u00e3o de Novos Medicamentos (IND).<\/p>\n<\/div>

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O segundo 2B Confer\u00eancia dos doentes com poder de decis\u00e3o<\/strong> teve lugar em Dallas, Texas.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2017<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"2017myonexuslogo\"<\/span><\/div>

Myonexus Therapeutics<\/strong> foi fundada em 2017 para desenvolver terapias gen\u00e9ticas para o tratamento de cinco subtipos de Distrofia Muscular de Cinturas M\u00faltiplas (LGMD): LGMD2B\/R2, LGMD2C\/R5, LGMD2D\/R5, LGMD2E\/R4 e LGMD2L\/R12. Esta empresa de biotecnologia em fase cl\u00ednica, em colabora\u00e7\u00e3o com o Nationwide Children's Hospital, concentra-se na cria\u00e7\u00e3o dos primeiros tratamentos corretivos para estas formas de LGMD, utilizando uma plataforma inovadora de terapia gen\u00e9tica baseada no sistema de vetor AAVrh.74 (Sarepta Therapeutics<\/a>) (Not\u00edcias sobre Distrofia Muscular<\/a>) (BioSpace<\/a>).<\/p>\n<\/div>

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O 229.\u00ba workshop internacional da ENMC, realizado em Naarden, Pa\u00edses Baixos, de 17 a 19 de mar\u00e7o de 2017, desenvolveu um nova nomenclatura e sistema de classifica\u00e7\u00e3o das distrofias musculares da cintura escapular (LGMD)<\/strong>. A revis\u00e3o foi necess\u00e1ria para atualizar a defini\u00e7\u00e3o de LGMD e resolver a quest\u00e3o da numera\u00e7\u00e3o do subtipo da forma recessiva atingir o Z (LGMD 2Z). O novo sistema tem como objetivo tornar a LGMD uma entidade mais distinta com pontos comuns entre os subtipos.<\/p>\n<\/div>

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Em 2017, o primeiro ensaio cl\u00ednico de terapia gen\u00e9tica intra-muscular (IM) com vetor duplo para a disferlinopatia<\/strong> foi iniciado, marcando um avan\u00e7o significativo no tratamento desta forma de LGMD.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2018<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"2018grasp\"<\/span><\/div>

Em 2018, o G<\/strong>en\u00e9tico R<\/strong>esolu\u00e7\u00e3o e A<\/strong>avalia\u00e7\u00f5es S<\/strong>olving P<\/strong>henotypes em LGMD (GRASP-LGMD)<\/strong> foi criado para acelerar o desenvolvimento de terap\u00eauticas para as LGMD.<\/p>\n<\/div>

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\"2018<\/span><\/div>

O Funda\u00e7\u00e3o LGMD2L<\/strong><\/a> foi criado.<\/p>\n<\/div>

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\"2018<\/span><\/div>

O Coliga\u00e7\u00e3o para a cura da calpa\u00edna 3<\/strong><\/a> anunciou a sua Iniciativa de terapia gen\u00e9tica<\/strong>O objetivo \u00e9 acelerar o desenvolvimento de terapias gen\u00e9ticas para tratar a distrofia muscular da cintura escapular do tipo 2A\/R1 (LGMD2A\/R1).<\/p>\n<\/div>

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\"2018lgmd2a<\/span><\/div>

O Confer\u00eancia cient\u00edfica LGMD2A\/R1<\/strong> realizou-se em Arlington, Virg\u00ednia, reunindo especialistas e investigadores para debater os mais recentes avan\u00e7os e estrat\u00e9gias na luta contra a Distrofia Muscular de Cinturas M\u00faltiplas tipo 2A\/R1.<\/p>\n<\/div>

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\"2018<\/span><\/div>

O Funda\u00e7\u00e3o LGMD-1D DNAJB6<\/strong><\/a> foi criado.<\/p>\n<\/div>

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A Sarepta Therapeutics realizou a primeira administra\u00e7\u00e3o de terapia gen\u00e9tica a todo o corpo<\/strong> para a distrofia muscular da cintura escapular, visando especificamente o gene beta-Sarcoglicano (LGMD2E).<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2019<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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Em 2019, o Conselho Consultivo Comunit\u00e1rio (CAB) internacional da LGMD<\/strong> foi criada para dar uma voz unificada \u00e0 comunidade global da Distrofia Muscular das Cinturas M\u00faltiplas e para facilitar a colabora\u00e7\u00e3o entre doentes, investigadores e prestadores de cuidados de sa\u00fade.<\/p>\n<\/div>

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\"2019limeemoji\"<\/span><\/div>

O \"Desafio LIMEmoji\"<\/strong> para ajudar a aumentar a sensibiliza\u00e7\u00e3o para a LGMD foi introduzido.<\/p>\n<\/div>

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Foi iniciado um estudo cl\u00ednico para avaliar a seguran\u00e7a e efic\u00e1cia de um esteroide administrado uma vez por semana<\/strong> em doentes com Distrofia Muscular da Cintura M\u00f3vel (LGMD).<\/p>\n<\/div>

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\"2019conference\"<\/span><\/div>

O primeiro Confer\u00eancia Internacional LGMD<\/strong> realizou-se em Chicago, Illinois, reunindo doentes, fam\u00edlias, investigadores e cl\u00ednicos de todo o mundo para partilhar conhecimentos e fazer avan\u00e7ar a compreens\u00e3o e o tratamento da Distrofia Muscular das Cinturas dos Membros (LGMD).<\/p>\n<\/div>

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\"2109india\"<\/span><\/div>

O 2B Reuni\u00e3o de doentes com poder de decis\u00e3o<\/strong> realizou-se em Mumbai, na \u00cdndia, proporcionando uma plataforma para que as pessoas afectadas pela distrofia muscular da cintura escapular pudessem estabelecer contactos, partilhar experi\u00eancias e obter informa\u00e7\u00f5es valiosas dos principais especialistas na mat\u00e9ria.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2020<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"2020laf\"<\/span><\/div>

Em 2020, o Funda\u00e7\u00e3o de sensibiliza\u00e7\u00e3o para a LGMD<\/strong><\/a> foi criada para sensibilizar, educar e apoiar os esfor\u00e7os de investiga\u00e7\u00e3o destinados a melhorar a vida das pessoas afectadas pela distrofia muscular da cintura escapular (LGMD).<\/p>\n<\/div>

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\"2020girdie\"<\/span><\/div>

Girdie, o embaixador da LGMD,<\/strong><\/a> foi apresentado \u00e0 comunidade LGMD.<\/p>\n<\/div>

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A Sess\u00e3o de ausculta\u00e7\u00e3o dos doentes<\/strong> para a Distrofia Muscular das Cinturas dos Membros (LGMD) foi realizada com a FDA, dando aos doentes e prestadores de cuidados a oportunidade de partilharem as suas experi\u00eancias e real\u00e7arem a necessidade urgente de novos tratamentos e terapias diretamente com os respons\u00e1veis pela regulamenta\u00e7\u00e3o.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2021<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"2021lgmdnews\"<\/span><\/div>

O primeiro n\u00famero da Not\u00edcias LGMD<\/em> revista<\/strong><\/a> foi publicado (vol. 1\/edi\u00e7\u00e3o 1) em 2021.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

O primeiro Confer\u00eancia Internacional \"Virtual\" de LGMD<\/strong> A confer\u00eancia foi realizada, permitindo que participantes de todo o mundo se conectassem e se envolvessem em discuss\u00f5es sobre as mais recentes pesquisas, tratamentos e apoio \u00e0 Distrofia Muscular de Cinturas M\u00faltiplas (LGMD), apesar dos desafios colocados pela pandemia global.<\/p>\n<\/div>

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\"2021diagnosticcodes\"<\/span><\/div>

Foram aprovados c\u00f3digos m\u00e9dicos dedicados da CID-10<\/strong> para v\u00e1rios subtipos espec\u00edficos de distrofia muscular da cintura escapular (LGMD), bem como para subtipos n\u00e3o especificados, facilitando um melhor diagn\u00f3stico, tratamento e acompanhamento da doen\u00e7a no sistema de sa\u00fade.<\/p>\n<\/div>

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O primeiro paciente recebeu a dose num ensaio cl\u00ednico de Fase 2 de BBP-418 (Ribitol)<\/strong> para o tratamento da Distrofia Muscular de Cinturas M\u00faltiplas Tipo 2I\/R9 (LGMD2I\/R9), conduzido pela BridgeBio Pharma e a sua filial ML Bio Solutions.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2022<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"Screenshot<\/span><\/div>

Em 2022, o Cimeira Global de Advocacia da LGMD<\/strong> reuniu defensores, doentes, investigadores e decisores pol\u00edticos de todo o mundo para colaborar e fazer avan\u00e7ar os esfor\u00e7os de sensibiliza\u00e7\u00e3o, apoiar a investiga\u00e7\u00e3o e melhorar a vida das pessoas afectadas pela Distrofia Muscular das Cinturas dos Membros (LGMD).<\/p>\n<\/div>

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\"2022girdie\"<\/span><\/div>

Girdie,<\/strong> o embaixador da LGMD, foi \"trazido \u00e0 vida\" e estreado na Wellstone Dystroglycanopathies Patient & Family Conference, no Iowa.<\/p>\n<\/div>

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\"2022externallyled\"<\/span><\/div>

O primeiro Reuni\u00e3o de Desenvolvimento de Medicamentos Orientados para o Doente (EL-PFDD) para Distrofias Musculares das Cinturas dos Membros (LGMD)<\/strong> foi realizada com a FDA e outras partes interessadas, proporcionando uma plataforma crucial para os doentes e prestadores de cuidados partilharem as suas experi\u00eancias e perspectivas para informar o desenvolvimento de medicamentos e a tomada de decis\u00f5es regulamentares.<\/p>\n<\/div>

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O CDC instituiu um programa espec\u00edfico para a LGMD C\u00f3digos ICD-10<\/strong>permitindo um diagn\u00f3stico, documenta\u00e7\u00e3o e acompanhamento mais precisos dos subtipos de distrofia muscular da cintura escapular no sistema de sa\u00fade.<\/p>\n<\/div>

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\"2023<\/span><\/div>

A organiza\u00e7\u00e3o sem fins lucrativos Equipa Titin, Inc.<\/strong><\/a> que apoia a comunidade LGMD2J\/R10.<\/p>\n<\/div>

A equipa Titin acolheu o Confer\u00eancia SciFam Investiga\u00e7\u00e3o-Fam\u00edlia.<\/strong><\/p>\n<\/div>

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\"2023<\/span><\/div>

O Daniel Ferguson Funda\u00e7\u00e3o LGMD<\/strong><\/a> foi criada na Austr\u00e1lia e dedica-se ao apoio \u00e0 investiga\u00e7\u00e3o, \u00e0 sensibiliza\u00e7\u00e3o e \u00e0 disponibiliza\u00e7\u00e3o de recursos para as pessoas e fam\u00edlias afectadas pela Distrofia Muscular das Cinturas M\u00faltiplas.<\/p>\n<\/div>

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O primeiro doente foi doseado numa Ensaio cl\u00ednico de fase 1\/2 na Europa de terapia gen\u00e9tica para LGMD-R9<\/strong>conduzido pela Atamyo Therapeutics, marcando um importante passo em frente no desenvolvimento de tratamentos para este subtipo de Distrofia Muscular de Cinturas M\u00faltiplas.<\/p>\n<\/div>

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\"2022<\/span><\/div>

A CureLGMD2i organizou a primeira \"Ligar para curar\"<\/strong> no Dia da Sensibiliza\u00e7\u00e3o para a LGMD, reunindo doentes, fam\u00edlias, investigadores e defensores da causa para sensibilizar, partilhar conhecimentos e apoiar a procura de uma cura para a Distrofia Muscular das Cinturas dos Membros tipo 2i.<\/p>\n<\/div>

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O Estudo de resultados cl\u00ednicos\/Hist\u00f3ria natural da disferlinoaptia<\/strong> celebrou 10 anos de participa\u00e7\u00e3o dos doentes e de recolha de dados cl\u00ednicos, destacando uma d\u00e9cada de contributos valiosos para a compreens\u00e3o e o tratamento desta forma espec\u00edfica de Distrofia Muscular das Cinturas dos Membros.<\/p>\n<\/div>

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\"2022<\/span><\/div>

Pacotes de Advocacia da LGMD<\/strong><\/a> foram implantados em 6 cl\u00ednicas nos EUA pela LGMD Awareness Foundation.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2023<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"2023voicepatient\"<\/span><\/div>

Em 2023, o Relat\u00f3rio \"Voz do Paciente\" da LGMD<\/strong> que destaca as necessidades n\u00e3o satisfeitas e os desafios enfrentados por indiv\u00edduos com seis subtipos espec\u00edficos de distrofia muscular da cintura escapular e fornece informa\u00e7\u00f5es valiosas para orientar futuros esfor\u00e7os de investiga\u00e7\u00e3o e tratamento.<\/p>\n<\/div>

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Foi iniciado um estudo para avaliar a efic\u00e1cia e a seguran\u00e7a de BBP-418 (Ribitol)<\/strong> em doentes com Distrofia Muscular de Cinturas M\u00faltiplas 2I (LGMD2I\/R9), conduzido pela ML BioSolutions.<\/p>\n<\/div>

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O primeiro doente foi tratado num ensaio de Fase 1\/Fase 2 de Terapia gen\u00e9tica AB-1003<\/strong> para a Distrofia Muscular das Cinturas dos Membros Tipo 2I\/R9, conduzido pela AskBio, constituindo um marco significativo no desenvolvimento de novas terapias para este subtipo de LGMD.<\/p>\n<\/div>

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\"2023intlconference\"<\/span><\/div>

O primeiro \"Confer\u00eancia Internacional LGMD \"h\u00edbrida<\/strong> realizou-se em Washington, DC, combinando a participa\u00e7\u00e3o presencial e virtual para acomodar uma audi\u00eancia global e promover a colabora\u00e7\u00e3o entre investigadores, cl\u00ednicos, doentes e defensores na luta contra a Distrofia Muscular das Cinturas M\u00faltiplas.<\/p>\n<\/div>

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\"2023<\/span><\/div>

Coliga\u00e7\u00e3o para a cura da calpa\u00edna 3<\/a> lan\u00e7a novos Registo LGMD2A\/Calpainopatia <\/strong><\/p>\n<\/div>

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\"2023<\/span><\/div>

A organiza\u00e7\u00e3o sem fins lucrativos A Funda\u00e7\u00e3o Dion<\/strong><\/a> dedicada ao apoio \u00e0 investiga\u00e7\u00e3o, \u00e0 sensibiliza\u00e7\u00e3o e \u00e0 disponibiliza\u00e7\u00e3o de recursos para as pessoas e fam\u00edlias afectadas pela Distrofia Muscular das Cinturas M\u00faltiplas.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

A Sarepta Therapeutics iniciou o primeiro tratamento de corpo inteiro\/sist\u00e9mico no ensaio cl\u00ednico de prova de conceito SRP 6004, parte do projeto NAVIGENE<\/strong><\/a> de disferlinopatia, o que representa um avan\u00e7o significativo na abordagem do tratamento desta forma espec\u00edfica de distrofia muscular da cintura escapular.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2024<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"2024<\/span><\/div>

Em 2024, foi iniciado o rastreio no EMERG\u00caNCIA<\/strong> Estudo Cl\u00ednico de Fase 3 do SRP-9003 para o tratamento da Distrofia Muscular das Cinturas dos Membros Tipo 2E\/R4, conduzido pela Sarepta Therapeutics, marcando um passo crucial para potenciais novas op\u00e7\u00f5es de tratamento para este subtipo de LGMD.<\/p>\n<\/div>

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\"2024drugworkshop\"<\/span><\/div>

A LGMD Workshop de desenvolvimento cient\u00edfico de medicamentos<\/strong> teve lugar em Bethesda, Maryland, reunindo investigadores, cl\u00ednicos e l\u00edderes da ind\u00fastria para discutir e fazer avan\u00e7ar o desenvolvimento de novas estrat\u00e9gias terap\u00eauticas para a Distrofia Muscular das Cinturas dos Membros.<\/p>\n<\/div>

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\"2024<\/span><\/div>

A aplica\u00e7\u00e3o de ensaio cl\u00ednico para testar ATA-200, uma terapia gen\u00e9tica experimental<\/strong> para crian\u00e7as com Distrofia Muscular de Cinturas M\u00faltiplas tipo 2C\/R5, foi aprovado em Fran\u00e7a e It\u00e1lia pela Atamyo Therapeutics, abrindo caminho para a investiga\u00e7\u00e3o crucial de potenciais tratamentos para este subtipo de LGMD.<\/p>\n<\/div>

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\"2024<\/span><\/div>

O primeiro LGMDR9 (LGMD2I) Dia Europeu do Doente<\/strong> realizou-se em Amesterd\u00e3o, nos Pa\u00edses Baixos, proporcionando uma plataforma para que doentes, fam\u00edlias, investigadores e profissionais de sa\u00fade pudessem estabelecer contactos, partilhar experi\u00eancias e conhecer os mais recentes avan\u00e7os no tratamento e gest\u00e3o da Distrofia Muscular das Cinturas dos Membros Tipo 2I.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

O Reuni\u00e3o cient\u00edfica LGMD2A\/R1<\/strong> realizou-se em Arlington, Virg\u00ednia, reunindo especialistas e investigadores para debater as \u00faltimas descobertas e os avan\u00e7os na compreens\u00e3o e no tratamento da Distrofia Muscular de Cinturas M\u00faltiplas Tipo 2A\/R1.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

O Confer\u00eancia Cient\u00edfica Dysferlin<\/strong> realizou-se em Houston, Texas, reunindo investigadores, cl\u00ednicos e especialistas da ind\u00fastria para partilharem conhecimentos e avan\u00e7os no estudo e tratamento da disferlinopatia, uma forma de Distrofia Muscular das Cinturas M\u00faltiplas.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2024\"<\/span><\/div>

O 10\u00ba Dia Anual de Sensibiliza\u00e7\u00e3o para a LGMD<\/strong><\/a> \u00e9 celebrada em todo o mundo.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2025<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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<\/div><\/div><\/div>
\"CureSCG<\/a><\/span><\/div>

Cure SCG<\/a> (Cure Sarcoglycanopathy)<\/strong> was established in the United States. Their mission is to find a cure for LGMD Sarcoglycanopathy, inclusive of its LGMD2C\/R5, LGMD2D\/R3, LGMD2E\/\u200bR4, and LGMD2F\/R6 variants.<\/strong><\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

Coalition of LGMD Advocacy Organizations hosted a reception for researchers and clinicians at the 2025 MDA Clinical and Scientific Conference<\/a> in Dallas, TX<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"In<\/a><\/span><\/div>

The documentary\u00a0\u201cIn Search of Strength \u2013 The Unfinished Fight Against\u00a0Muscular\u00a0Dystrophy\u201d<\/strong><\/a>\u00a0was released.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"Curelgmd2t\"<\/span><\/div>

Cure LGMD2T<\/strong>\u00a0was established in the United States. Their mission is dedicated to raising awareness of\u00a0Limb-Girdle\u00a0Muscular\u00a0Dystrophy\u00a02T<\/strong>\u00a0and providing critical funding for research into effective treatments.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"Askbio<\/span><\/div>

AskBio Advances Gene Therapy Clinical Trial\u00a0for\u00a0Limb-Girdle\u00a0Muscular\u00a0Dystrophy\u00a0Type 2I\/R9<\/strong>\u00a0with Dosing of First Participant in Second Cohort<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2024<\/span><\/div>

Atamyo Therapeutics Announces First Patients Dosed with ATA-200 Gene Therapy in\u00a0LGMD-2C\/R5<\/strong>\u00a0Clinical Trial<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

U.S. FDA Grants Platform Technology Designation to the Viral Vector Used in SRP-9003, Sarepta\u2019s Investigational Gene Therapy for the Treatment of\u00a0Limb\u00a0Girdle\u00a0Muscular\u00a0Dystrophy\u00a0Type 2E\/R4<\/strong><\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2026<\/h2><\/div><\/div><\/div>
<\/div><\/div><\/div><\/div>
<\/div><\/div><\/div>
\"CureSCG<\/a><\/span><\/div>

Atamyo Therapeutics<\/a> Presents Positive Safety and Efficacy Data from a US Phase 1b\/2 Trial of its Gene Therapy (ATA-200) for Linb-Girdle Muscular Dystrophy R5 (LGMD-R5)<\/b><\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"CureSCG<\/a><\/span><\/div>

BrideBio<\/a> Submits NDA to FDA for BBP-418 for Individuals Living with LGMD2I\/R9<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2026<\/a><\/span><\/div>

LGMD Policy Action Day<\/strong> brought our community directly to Capitol Hill \u2014 with a full schedule of meetings across both the House and Senate to address the realities of ultra-rare drug development. LGMD Policy Action Days bring in scientific experts who understand the health policy ecosystem as it intersects with science. It is a perspective that policymakers want to hear, and the stories of those with lived experience help underscore the need as we share how ultra-rare drug development must evolve to get treatments to our communities.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Explore uma d\u00e9cada de marcos impactantes na luta contra a Distrofia Muscular de Cinturas M\u00faltiplas (LGMD). Desde a inovadora sequencia\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica e campanhas de sensibiliza\u00e7\u00e3o a confer\u00eancias internacionais e ensaios cl\u00ednicos, descubra os avan\u00e7os significativos e os esfor\u00e7os em curso para melhorar a vida das pessoas afectadas pela LGMD.<\/p>","protected":false},"author":1,"featured_media":9006,"parent":43,"menu_order":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","template":"100-width.php","meta":{"_acf_changed":false,"footnotes":""},"class_list":["post-8368","page","type-page","status-publish","has-post-thumbnail","hentry"],"acf":[],"yoast_head":"\nLGMD Milestones - Over a Decade of Difference - LGMD Awareness Foundation<\/title>\n<meta name=\"description\" content=\"Explore a decade of impactful milestones in the fight against Limb-Girdle Muscular Dystrophy (LGMD), from groundbreaking genetic sequencing and awareness campaigns to international conferences and clinical trials.\" \/>\n<meta name=\"robots\" content=\"index, follow, max-snippet:-1, max-image-preview:large, max-video-preview:-1\" \/>\n<link rel=\"canonical\" href=\"https:\/\/www.lgmd-info.org\/pt\/knowledge-base\/lgmd-milestones-a-decade-of-difference\/\" \/>\n<meta property=\"og:locale\" content=\"pt_PT\" \/>\n<meta property=\"og:type\" content=\"article\" \/>\n<meta property=\"og:title\" content=\"LGMD Milestones - 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