{"id":8368,"date":"2024-07-03T15:45:49","date_gmt":"2024-07-03T15:45:49","guid":{"rendered":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/?page_id=8368"},"modified":"2026-06-10T16:24:00","modified_gmt":"2026-06-10T16:24:00","slug":"lgmd-milestones-a-decade-of-difference","status":"publish","type":"page","link":"https:\/\/www.lgmd-info.org\/pt\/knowledge-base\/lgmd-milestones-a-decade-of-difference\/","title":{"rendered":"LGMD Milestones – Over a Decade of Difference"},"content":{"rendered":"

Explore over a decade of impactful milestones in the fight against Limb-Girdle Muscular Dystrophy (LGMD). From groundbreaking genetic sequencing and awareness campaigns to international conferences and clinical trials, discover the significant advancements and ongoing efforts to improve the lives of those affected by LGMD.<\/h4><\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2014<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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Em 2014, os sequencia\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica de nova gera\u00e7\u00e3o<\/strong> para as LGMD (35 genes) foi disponibilizado aos doentes dos EUA atrav\u00e9s de um programa de defesa das LGMD, resultando em milhares de testes e diagn\u00f3sticos gen\u00e9ticos gratuitos.<\/p>\n<\/div>

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\"2014<\/span><\/div>

LGMD-Info.org,<\/strong> a \"Centro de informa\u00e7\u00f5es para a comunidade LGMD\"<\/strong> foi criado.<\/p>\n<\/div>

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\"2014<\/span><\/div>

O Verde lim\u00e3o para LGMD<\/strong> foi introduzida e continua a ser a nossa cor de assinatura.<\/p>\n<\/div>

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\"2014<\/span><\/div>

O Estudo de resultados cl\u00ednicos para disferlinopatia<\/strong> (COS), marcando um esfor\u00e7o internacional significativo para compreender a doen\u00e7a.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2015<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"2015awarenessday\"<\/span><\/div>

O primeiro Dia de sensibiliza\u00e7\u00e3o para a LGMD<\/strong><\/a> foi celebrado em 30 de setembro de 2015.<\/p>\n<\/div>

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\"2015<\/a><\/div><\/div>
\"2015<\/a><\/div><\/div>
\"2015<\/a><\/div><\/div>
\"2015<\/a><\/div><\/div>
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O primeiro proclama\u00e7\u00f5es do estado<\/strong> foram recebidas, declarando o dia 30 de setembro como o Dia da Consciencializa\u00e7\u00e3o para a Distrofia Muscular da Cintura M\u00faltipla no Wisconsin, Washington, Missouri e Colorado.<\/p>\n<\/div>

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\"Jainfoundation\"<\/span><\/div>

O Confer\u00eancia Cient\u00edfica Dysferlin<\/strong> realizou-se em Toronto, no Canad\u00e1, reunindo investigadores, cl\u00ednicos e especialistas da ind\u00fastria para partilharem conhecimentos e avan\u00e7os no estudo e tratamento da disferlinopatia, uma forma de Distrofia Muscular das Cinturas M\u00faltiplas.<\/p>\n<\/div>

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O 2B Confer\u00eancia dos doentes com poder de decis\u00e3o<\/strong> realizou-se em Dallas, no Texas, proporcionando uma plataforma para que os doentes com Distrofia Muscular das Cinturas M\u00faltiplas pudessem estabelecer contactos, partilhar experi\u00eancias e obter informa\u00e7\u00f5es valiosas de especialistas na mat\u00e9ria.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2016<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"2016<\/span><\/div>

Em 2016, 219\u00ba Workshop Internacional ENMC sobre Titinopatias:<\/strong> Realizou-se em Heemskerk, nos Pa\u00edses Baixos, uma base de dados internacional de muta\u00e7\u00f5es e fen\u00f3tipos da titina.<\/p>\n<\/div>

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\"2016<\/span><\/div>

O Funda\u00e7\u00e3o Samantha J. Brazzo<\/strong> mudou de marca para CureLGMD2i<\/strong><\/a>. Esta altera\u00e7\u00e3o reflecte a dedica\u00e7\u00e3o da funda\u00e7\u00e3o \u00e0 procura de uma cura para a Distrofia Muscular da Cintura M\u00faltipla Tipo 2i (LGMD2i).<\/p>\n<\/div>

O CureLGMD2i e o Fundo de Investiga\u00e7\u00e3o LGMD2i apoiaram o primeiro ensaio cl\u00ednico de sempre em LGMD2I\/R9, intitulado \"Um ensaio de PF-06252616 em participantes ambulat\u00f3rios com LGMD2I,\"<\/strong> dirigido pela Dra. Kathryn Wagner.<\/p>\n<\/div>

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\"2016<\/span><\/div>

Registo de Disferlina<\/strong> lan\u00e7ou uma nova plataforma especificamente para doentes com disferlinopatia geneticamente confirmada.<\/p>\n<\/div>

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Terapia gen\u00e9tica de vetor duplo<\/strong> para a disferlinopatia, visando especificamente a Distrofia Muscular de Cinturas M\u00faltiplas do Tipo Limbo, recebeu autoriza\u00e7\u00e3o da FDA para o seu pedido de Investiga\u00e7\u00e3o de Novos Medicamentos (IND).<\/p>\n<\/div>

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O segundo 2B Confer\u00eancia dos doentes com poder de decis\u00e3o<\/strong> teve lugar em Dallas, Texas.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2017<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"2017myonexuslogo\"<\/span><\/div>

Myonexus Therapeutics<\/strong> foi fundada em 2017 para desenvolver terapias gen\u00e9ticas para o tratamento de cinco subtipos de Distrofia Muscular de Cinturas M\u00faltiplas (LGMD): LGMD2B\/R2, LGMD2C\/R5, LGMD2D\/R5, LGMD2E\/R4 e LGMD2L\/R12. Esta empresa de biotecnologia em fase cl\u00ednica, em colabora\u00e7\u00e3o com o Nationwide Children's Hospital, concentra-se na cria\u00e7\u00e3o dos primeiros tratamentos corretivos para estas formas de LGMD, utilizando uma plataforma inovadora de terapia gen\u00e9tica baseada no sistema de vetor AAVrh.74 (Sarepta Therapeutics<\/a>) (Not\u00edcias sobre Distrofia Muscular<\/a>) (BioSpace<\/a>).<\/p>\n<\/div>

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O 229.\u00ba workshop internacional da ENMC, realizado em Naarden, Pa\u00edses Baixos, de 17 a 19 de mar\u00e7o de 2017, desenvolveu um nova nomenclatura e sistema de classifica\u00e7\u00e3o das distrofias musculares da cintura escapular (LGMD)<\/strong>. A revis\u00e3o foi necess\u00e1ria para atualizar a defini\u00e7\u00e3o de LGMD e resolver a quest\u00e3o da numera\u00e7\u00e3o do subtipo da forma recessiva atingir o Z (LGMD 2Z). O novo sistema tem como objetivo tornar a LGMD uma entidade mais distinta com pontos comuns entre os subtipos.<\/p>\n<\/div>

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Em 2017, o primeiro ensaio cl\u00ednico de terapia gen\u00e9tica intra-muscular (IM) com vetor duplo para a disferlinopatia<\/strong> foi iniciado, marcando um avan\u00e7o significativo no tratamento desta forma de LGMD.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2018<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"2018grasp\"<\/span><\/div>

Em 2018, o G<\/strong>en\u00e9tico R<\/strong>esolu\u00e7\u00e3o e A<\/strong>avalia\u00e7\u00f5es S<\/strong>olving P<\/strong>henotypes em LGMD (GRASP-LGMD)<\/strong> foi criado para acelerar o desenvolvimento de terap\u00eauticas para as LGMD.<\/p>\n<\/div>

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\"2018<\/span><\/div>

O Funda\u00e7\u00e3o LGMD2L<\/strong><\/a> foi criado.<\/p>\n<\/div>

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\"2018<\/span><\/div>

O Coliga\u00e7\u00e3o para a cura da calpa\u00edna 3<\/strong><\/a> anunciou a sua Iniciativa de terapia gen\u00e9tica<\/strong>O objetivo \u00e9 acelerar o desenvolvimento de terapias gen\u00e9ticas para tratar a distrofia muscular da cintura escapular do tipo 2A\/R1 (LGMD2A\/R1).<\/p>\n<\/div>

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\"2018lgmd2a<\/span><\/div>

O Confer\u00eancia cient\u00edfica LGMD2A\/R1<\/strong> realizou-se em Arlington, Virg\u00ednia, reunindo especialistas e investigadores para debater os mais recentes avan\u00e7os e estrat\u00e9gias na luta contra a Distrofia Muscular de Cinturas M\u00faltiplas tipo 2A\/R1.<\/p>\n<\/div>

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\"2018<\/span><\/div>

O Funda\u00e7\u00e3o LGMD-1D DNAJB6<\/strong><\/a> foi criado.<\/p>\n<\/div>

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A Sarepta Therapeutics realizou a primeira administra\u00e7\u00e3o de terapia gen\u00e9tica a todo o corpo<\/strong> para a distrofia muscular da cintura escapular, visando especificamente o gene beta-Sarcoglicano (LGMD2E).<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2019<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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Em 2019, o Conselho Consultivo Comunit\u00e1rio (CAB) internacional da LGMD<\/strong> foi criada para dar uma voz unificada \u00e0 comunidade global da Distrofia Muscular das Cinturas M\u00faltiplas e para facilitar a colabora\u00e7\u00e3o entre doentes, investigadores e prestadores de cuidados de sa\u00fade.<\/p>\n<\/div>

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\"2019limeemoji\"<\/span><\/div>

O \"Desafio LIMEmoji\"<\/strong> para ajudar a aumentar a sensibiliza\u00e7\u00e3o para a LGMD foi introduzido.<\/p>\n<\/div>

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Foi iniciado um estudo cl\u00ednico para avaliar a seguran\u00e7a e efic\u00e1cia de um esteroide administrado uma vez por semana<\/strong> em doentes com Distrofia Muscular da Cintura M\u00f3vel (LGMD).<\/p>\n<\/div>

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\"2019conference\"<\/span><\/div>

O primeiro Confer\u00eancia Internacional LGMD<\/strong> realizou-se em Chicago, Illinois, reunindo doentes, fam\u00edlias, investigadores e cl\u00ednicos de todo o mundo para partilhar conhecimentos e fazer avan\u00e7ar a compreens\u00e3o e o tratamento da Distrofia Muscular das Cinturas dos Membros (LGMD).<\/p>\n<\/div>

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\"2109india\"<\/span><\/div>

O 2B Reuni\u00e3o de doentes com poder de decis\u00e3o<\/strong> realizou-se em Mumbai, na \u00cdndia, proporcionando uma plataforma para que as pessoas afectadas pela distrofia muscular da cintura escapular pudessem estabelecer contactos, partilhar experi\u00eancias e obter informa\u00e7\u00f5es valiosas dos principais especialistas na mat\u00e9ria.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2020<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"2020laf\"<\/span><\/div>

Em 2020, o Funda\u00e7\u00e3o de sensibiliza\u00e7\u00e3o para a LGMD<\/strong><\/a> foi criada para sensibilizar, educar e apoiar os esfor\u00e7os de investiga\u00e7\u00e3o destinados a melhorar a vida das pessoas afectadas pela distrofia muscular da cintura escapular (LGMD).<\/p>\n<\/div>

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\"2020girdie\"<\/span><\/div>

Girdie, o embaixador da LGMD,<\/strong><\/a> foi apresentado \u00e0 comunidade LGMD.<\/p>\n<\/div>

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A Sess\u00e3o de ausculta\u00e7\u00e3o dos doentes<\/strong> para a Distrofia Muscular das Cinturas dos Membros (LGMD) foi realizada com a FDA, dando aos doentes e prestadores de cuidados a oportunidade de partilharem as suas experi\u00eancias e real\u00e7arem a necessidade urgente de novos tratamentos e terapias diretamente com os respons\u00e1veis pela regulamenta\u00e7\u00e3o.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2021<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"2021lgmdnews\"<\/span><\/div>

O primeiro n\u00famero da Not\u00edcias LGMD<\/em> revista<\/strong><\/a> foi publicado (vol. 1\/edi\u00e7\u00e3o 1) em 2021.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

O primeiro Confer\u00eancia Internacional \"Virtual\" de LGMD<\/strong> A confer\u00eancia foi realizada, permitindo que participantes de todo o mundo se conectassem e se envolvessem em discuss\u00f5es sobre as mais recentes pesquisas, tratamentos e apoio \u00e0 Distrofia Muscular de Cinturas M\u00faltiplas (LGMD), apesar dos desafios colocados pela pandemia global.<\/p>\n<\/div>

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\"2021diagnosticcodes\"<\/span><\/div>

Foram aprovados c\u00f3digos m\u00e9dicos dedicados da CID-10<\/strong> para v\u00e1rios subtipos espec\u00edficos de distrofia muscular da cintura escapular (LGMD), bem como para subtipos n\u00e3o especificados, facilitando um melhor diagn\u00f3stico, tratamento e acompanhamento da doen\u00e7a no sistema de sa\u00fade.<\/p>\n<\/div>

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O primeiro paciente recebeu a dose num ensaio cl\u00ednico de Fase 2 de BBP-418 (Ribitol)<\/strong> para o tratamento da Distrofia Muscular de Cinturas M\u00faltiplas Tipo 2I\/R9 (LGMD2I\/R9), conduzido pela BridgeBio Pharma e a sua filial ML Bio Solutions.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2022<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"Screenshot<\/span><\/div>

Em 2022, o Cimeira Global de Advocacia da LGMD<\/strong> reuniu defensores, doentes, investigadores e decisores pol\u00edticos de todo o mundo para colaborar e fazer avan\u00e7ar os esfor\u00e7os de sensibiliza\u00e7\u00e3o, apoiar a investiga\u00e7\u00e3o e melhorar a vida das pessoas afectadas pela Distrofia Muscular das Cinturas dos Membros (LGMD).<\/p>\n<\/div>

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\"2022girdie\"<\/span><\/div>

Girdie,<\/strong> o embaixador da LGMD, foi \"trazido \u00e0 vida\" e estreado na Wellstone Dystroglycanopathies Patient & Family Conference, no Iowa.<\/p>\n<\/div>

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\"2022externallyled\"<\/span><\/div>

O primeiro Reuni\u00e3o de Desenvolvimento de Medicamentos Orientados para o Doente (EL-PFDD) para Distrofias Musculares das Cinturas dos Membros (LGMD)<\/strong> foi realizada com a FDA e outras partes interessadas, proporcionando uma plataforma crucial para os doentes e prestadores de cuidados partilharem as suas experi\u00eancias e perspectivas para informar o desenvolvimento de medicamentos e a tomada de decis\u00f5es regulamentares.<\/p>\n<\/div>

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O CDC instituiu um programa espec\u00edfico para a LGMD C\u00f3digos ICD-10<\/strong>permitindo um diagn\u00f3stico, documenta\u00e7\u00e3o e acompanhamento mais precisos dos subtipos de distrofia muscular da cintura escapular no sistema de sa\u00fade.<\/p>\n<\/div>

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\"2023<\/span><\/div>

A organiza\u00e7\u00e3o sem fins lucrativos Equipa Titin, Inc.<\/strong><\/a> que apoia a comunidade LGMD2J\/R10.<\/p>\n<\/div>

A equipa Titin acolheu o Confer\u00eancia SciFam Investiga\u00e7\u00e3o-Fam\u00edlia.<\/strong><\/p>\n<\/div>

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\"2023<\/span><\/div>

O Daniel Ferguson Funda\u00e7\u00e3o LGMD<\/strong><\/a> foi criada na Austr\u00e1lia e dedica-se ao apoio \u00e0 investiga\u00e7\u00e3o, \u00e0 sensibiliza\u00e7\u00e3o e \u00e0 disponibiliza\u00e7\u00e3o de recursos para as pessoas e fam\u00edlias afectadas pela Distrofia Muscular das Cinturas M\u00faltiplas.<\/p>\n<\/div>

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O primeiro doente foi doseado numa Ensaio cl\u00ednico de fase 1\/2 na Europa de terapia gen\u00e9tica para LGMD-R9<\/strong>conduzido pela Atamyo Therapeutics, marcando um importante passo em frente no desenvolvimento de tratamentos para este subtipo de Distrofia Muscular de Cinturas M\u00faltiplas.<\/p>\n<\/div>

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\"2022<\/span><\/div>

A CureLGMD2i organizou a primeira \"Ligar para curar\"<\/strong> no Dia da Sensibiliza\u00e7\u00e3o para a LGMD, reunindo doentes, fam\u00edlias, investigadores e defensores da causa para sensibilizar, partilhar conhecimentos e apoiar a procura de uma cura para a Distrofia Muscular das Cinturas dos Membros tipo 2i.<\/p>\n<\/div>

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O Estudo de resultados cl\u00ednicos\/Hist\u00f3ria natural da disferlinoaptia<\/strong> celebrou 10 anos de participa\u00e7\u00e3o dos doentes e de recolha de dados cl\u00ednicos, destacando uma d\u00e9cada de contributos valiosos para a compreens\u00e3o e o tratamento desta forma espec\u00edfica de Distrofia Muscular das Cinturas dos Membros.<\/p>\n<\/div>

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\"2022<\/span><\/div>

Pacotes de Advocacia da LGMD<\/strong><\/a> foram implantados em 6 cl\u00ednicas nos EUA pela LGMD Awareness Foundation.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2023<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"2023voicepatient\"<\/span><\/div>

Em 2023, o Relat\u00f3rio \"Voz do Paciente\" da LGMD<\/strong> que destaca as necessidades n\u00e3o satisfeitas e os desafios enfrentados por indiv\u00edduos com seis subtipos espec\u00edficos de distrofia muscular da cintura escapular e fornece informa\u00e7\u00f5es valiosas para orientar futuros esfor\u00e7os de investiga\u00e7\u00e3o e tratamento.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

Foi iniciado um estudo para avaliar a efic\u00e1cia e a seguran\u00e7a de BBP-418 (Ribitol)<\/strong> em doentes com Distrofia Muscular de Cinturas M\u00faltiplas 2I (LGMD2I\/R9), conduzido pela ML BioSolutions.<\/p>\n<\/div>

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O primeiro doente foi tratado num ensaio de Fase 1\/Fase 2 de Terapia gen\u00e9tica AB-1003<\/strong> para a Distrofia Muscular das Cinturas dos Membros Tipo 2I\/R9, conduzido pela AskBio, constituindo um marco significativo no desenvolvimento de novas terapias para este subtipo de LGMD.<\/p>\n<\/div>

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\"2023intlconference\"<\/span><\/div>

O primeiro \"Confer\u00eancia Internacional LGMD \"h\u00edbrida<\/strong> realizou-se em Washington, DC, combinando a participa\u00e7\u00e3o presencial e virtual para acomodar uma audi\u00eancia global e promover a colabora\u00e7\u00e3o entre investigadores, cl\u00ednicos, doentes e defensores na luta contra a Distrofia Muscular das Cinturas M\u00faltiplas.<\/p>\n<\/div>

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\"2023<\/span><\/div>

Coliga\u00e7\u00e3o para a cura da calpa\u00edna 3<\/a> lan\u00e7a novos Registo LGMD2A\/Calpainopatia <\/strong><\/p>\n<\/div>

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\"2023<\/span><\/div>

A organiza\u00e7\u00e3o sem fins lucrativos A Funda\u00e7\u00e3o Dion<\/strong><\/a> dedicada ao apoio \u00e0 investiga\u00e7\u00e3o, \u00e0 sensibiliza\u00e7\u00e3o e \u00e0 disponibiliza\u00e7\u00e3o de recursos para as pessoas e fam\u00edlias afectadas pela Distrofia Muscular das Cinturas M\u00faltiplas.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

A Sarepta Therapeutics iniciou o primeiro tratamento de corpo inteiro\/sist\u00e9mico no ensaio cl\u00ednico de prova de conceito SRP 6004, parte do projeto NAVIGENE<\/strong><\/a> de disferlinopatia, o que representa um avan\u00e7o significativo na abordagem do tratamento desta forma espec\u00edfica de distrofia muscular da cintura escapular.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2024<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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\"2024<\/span><\/div>

Em 2024, foi iniciado o rastreio no EMERG\u00caNCIA<\/strong> Estudo Cl\u00ednico de Fase 3 do SRP-9003 para o tratamento da Distrofia Muscular das Cinturas dos Membros Tipo 2E\/R4, conduzido pela Sarepta Therapeutics, marcando um passo crucial para potenciais novas op\u00e7\u00f5es de tratamento para este subtipo de LGMD.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2024drugworkshop\"<\/span><\/div>

A LGMD Workshop de desenvolvimento cient\u00edfico de medicamentos<\/strong> teve lugar em Bethesda, Maryland, reunindo investigadores, cl\u00ednicos e l\u00edderes da ind\u00fastria para discutir e fazer avan\u00e7ar o desenvolvimento de novas estrat\u00e9gias terap\u00eauticas para a Distrofia Muscular das Cinturas dos Membros.<\/p>\n<\/div>

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\"2024<\/span><\/div>

A aplica\u00e7\u00e3o de ensaio cl\u00ednico para testar ATA-200, uma terapia gen\u00e9tica experimental<\/strong> para crian\u00e7as com Distrofia Muscular de Cinturas M\u00faltiplas tipo 2C\/R5, foi aprovado em Fran\u00e7a e It\u00e1lia pela Atamyo Therapeutics, abrindo caminho para a investiga\u00e7\u00e3o crucial de potenciais tratamentos para este subtipo de LGMD.<\/p>\n<\/div>

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\"2024<\/span><\/div>

O primeiro LGMDR9 (LGMD2I) Dia Europeu do Doente<\/strong> realizou-se em Amesterd\u00e3o, nos Pa\u00edses Baixos, proporcionando uma plataforma para que doentes, fam\u00edlias, investigadores e profissionais de sa\u00fade pudessem estabelecer contactos, partilhar experi\u00eancias e conhecer os mais recentes avan\u00e7os no tratamento e gest\u00e3o da Distrofia Muscular das Cinturas dos Membros Tipo 2I.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

O Reuni\u00e3o cient\u00edfica LGMD2A\/R1<\/strong> realizou-se em Arlington, Virg\u00ednia, reunindo especialistas e investigadores para debater as \u00faltimas descobertas e os avan\u00e7os na compreens\u00e3o e no tratamento da Distrofia Muscular de Cinturas M\u00faltiplas Tipo 2A\/R1.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

O Confer\u00eancia Cient\u00edfica Dysferlin<\/strong> realizou-se em Houston, Texas, reunindo investigadores, cl\u00ednicos e especialistas da ind\u00fastria para partilharem conhecimentos e avan\u00e7os no estudo e tratamento da disferlinopatia, uma forma de Distrofia Muscular das Cinturas M\u00faltiplas.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2024\"<\/span><\/div>

O 10\u00ba Dia Anual de Sensibiliza\u00e7\u00e3o para a LGMD<\/strong><\/a> \u00e9 celebrada em todo o mundo.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2025<\/h2><\/div><\/div><\/div>
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<\/div><\/div><\/div>
\"CureSCG<\/a><\/span><\/div>

Cure SCG<\/a> (Cure Sarcoglycanopathy)<\/strong> was established in the United States. Their mission is to find a cure for LGMD Sarcoglycanopathy, inclusive of its LGMD2C\/R5, LGMD2D\/R3, LGMD2E\/\u200bR4, and LGMD2F\/R6 variants.<\/strong><\/p>\n<\/div>

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Coalition of LGMD Advocacy Organizations hosted a reception for researchers and clinicians at the 2025 MDA Clinical and Scientific Conference<\/a> in Dallas, TX<\/p>\n<\/div>

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\"In<\/a><\/span><\/div>

The documentary\u00a0\u201cIn Search of Strength \u2013 The Unfinished Fight Against\u00a0Muscular\u00a0Dystrophy\u201d<\/strong><\/a>\u00a0was released.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"Curelgmd2t\"<\/span><\/div>

Cure LGMD2T<\/strong>\u00a0was established in the United States. Their mission is dedicated to raising awareness of\u00a0Limb-Girdle\u00a0Muscular\u00a0Dystrophy\u00a02T<\/strong>\u00a0and providing critical funding for research into effective treatments.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"Askbio<\/span><\/div>

AskBio Advances Gene Therapy Clinical Trial\u00a0for\u00a0Limb-Girdle\u00a0Muscular\u00a0Dystrophy\u00a0Type 2I\/R9<\/strong>\u00a0with Dosing of First Participant in Second Cohort<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2024<\/span><\/div>

Atamyo Therapeutics Announces First Patients Dosed with ATA-200 Gene Therapy in\u00a0LGMD-2C\/R5<\/strong>\u00a0Clinical Trial<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>

U.S. FDA Grants Platform Technology Designation to the Viral Vector Used in SRP-9003, Sarepta\u2019s Investigational Gene Therapy for the Treatment of\u00a0Limb\u00a0Girdle\u00a0Muscular\u00a0Dystrophy\u00a0Type 2E\/R4<\/strong><\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>

2026<\/h2><\/div><\/div><\/div>
<\/div><\/div><\/div><\/div>
<\/div><\/div><\/div>
\"CureSCG<\/a><\/span><\/div>

Atamyo Therapeutics<\/a> Presents Positive Safety and Efficacy Data from a US Phase 1b\/2 Trial of its Gene Therapy (ATA-200) for Linb-Girdle Muscular Dystrophy R5 (LGMD-R5)<\/b><\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"CureSCG<\/a><\/span><\/div>

BrideBio<\/a> Submits NDA to FDA for BBP-418 for Individuals Living with LGMD2I\/R9<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
\"2026<\/a><\/span><\/div>

LGMD Policy Action Day<\/strong> brought our community directly to Capitol Hill \u2014 with a full schedule of meetings across both the House and Senate to address the realities of ultra-rare drug development. LGMD Policy Action Days bring in scientific experts who understand the health policy ecosystem as it intersects with science. It is a perspective that policymakers want to hear, and the stories of those with lived experience help underscore the need as we share how ultra-rare drug development must evolve to get treatments to our communities.<\/p>\n<\/div>

<\/div><\/div>
<\/span><\/div>

The Speak Foundation Launches Patient-Led National LGMD Centers of Excellence<\/strong>, Uniting Leading Academic Institutions to Accelerate Clinical Trials and New Therapies.<\/p>\n<\/div>

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<\/span><\/div>

The FDA has accepted the new drug application (NDA) from BridgeBio (MLBio Solutions)! This is an amazing step toward potential approval of the first-ever treatment<\/strong> for people living with LGMD 2I\/R9! A PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) target action date of November 27, 2026 has been set, the date by which the FDA will complete its review.<\/span><\/p>\n<\/div>

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Explore uma d\u00e9cada de marcos impactantes na luta contra a Distrofia Muscular de Cinturas M\u00faltiplas (LGMD). Desde a inovadora sequencia\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica e campanhas de sensibiliza\u00e7\u00e3o a confer\u00eancias internacionais e ensaios cl\u00ednicos, descubra os avan\u00e7os significativos e os esfor\u00e7os em curso para melhorar a vida das pessoas afectadas pela LGMD.<\/p>","protected":false},"author":1,"featured_media":9006,"parent":43,"menu_order":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","template":"100-width.php","meta":{"_acf_changed":false,"footnotes":""},"class_list":["post-8368","page","type-page","status-publish","has-post-thumbnail","hentry"],"acf":[],"yoast_head":"\nLGMD Milestones - Over a Decade of Difference - LGMD Awareness Foundation<\/title>\n<meta name=\"description\" content=\"Explore a decade of impactful milestones in the fight against Limb-Girdle Muscular Dystrophy (LGMD), from groundbreaking genetic sequencing and awareness campaigns to international conferences and clinical trials.\" \/>\n<meta name=\"robots\" content=\"index, follow, max-snippet:-1, max-image-preview:large, max-video-preview:-1\" \/>\n<link rel=\"canonical\" href=\"https:\/\/www.lgmd-info.org\/pt\/knowledge-base\/lgmd-milestones-a-decade-of-difference\/\" \/>\n<meta property=\"og:locale\" content=\"pt_PT\" \/>\n<meta property=\"og:type\" content=\"article\" \/>\n<meta property=\"og:title\" content=\"LGMD Milestones - 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