NOMBRE DE LA ORGANIZACIÓN: Coalición para Curar la Calpaína 3
PÁGINA WEB: CureCalpain3.org
FACEBOOK: Coalition to Cure Calpain 3: Superar la LGMD2A/Calpainopatía
Twitter: @CureCalpain3
EN QUÉ SUBTIPO DE LGMD SE CENTRA SU ORGANIZACIÓN:
LGMD2A, una forma de Calpainopatía
SI SE CENTRA EN UN SUBTIPO, ¿EXISTE UN REGISTRO Y CÓMO PUEDEN INSCRIBIRSE LOS PACIENTES?
Sí, mantenemos el Registro mundial de pacientes de LGMD2A. Es fácil inscribirse en www.lgmd2a.org
¿Es su organización una organización sin ánimo de lucro? En caso afirmativo, de qué tipo:
Sí, somos una organización benéfica pública exenta de impuestos con sede en EE.UU. 501 (c)(3)
QUÉ INSPIRÓ LA CREACIÓN DE SU ORGANIZACIÓN:
Coalition to Cure Calpain 3 (C3) se fundó en 2010 con el propósito específico de financiar esfuerzos de investigación centrados en comprender la biología y encontrar una cura para la LGMD2A, una forma de Calpainopatía. Esta organización fue creada por pacientes y sus familias que se sentían frustrados por la falta de conocimiento sobre la enfermedad y por el hecho de que se estaba investigando muy poco. Para algunos de nosotros, incluso conseguir un diagnóstico específico había llevado décadas. Nos motiva nuestro deseo de fomentar la colaboración entre los científicos, las personas que padecen LGMD2A, sus familias y amigos, y la comunidad en general para poner fin a esta enfermedad "huérfana" poco investigada y financiada.
CUÁL ES LA MISIÓN DE SU ORGANIZACIÓN:
C3 se ha comprometido a tratar y, en última instancia, curar la distrofia muscular de cinturas de extremidades tipo 2A (LGMD2A), una forma de Calpainopatía. Nuestra misión es financiar investigaciones y ensayos clínicos de alto potencial mientras educamos a la comunidad mundial sobre esta enfermedad.
QUÉ SERVICIOS PRESTA SU ORGANIZACIÓN:
- Financiar la investigación centrada en la LGMD2A/Calpainopatía
- Mantener el registro mundial de pacientes de LGMD2A/Calpainopatía.
- Educar a la comunidad mundial (incluida la comunidad científica junto con los pacientes, sus familias y el público en general) sobre la enfermedad a través de nuestra página web, las redes sociales, la presencia en congresos científicos y las comunicaciones por correo electrónico.
- Proporcionar un foro de apoyo a los pacientes y sus familias en Facebook (correo electrónico C3 Director of Patient Outreach Carol Abraham unirse)
DE QUÉ SE SIENTE MÁS ORGULLOSA SU ORGANIZACIÓN
Estamos muy orgullosos de haber sido capaces de atraer y apoyar a científicos de gran calibre para impulsar la investigación de la calpainopatía. La Dra. Melissa Spencer ha dirigido nuestro Consejo Asesor Científico desde nuestros inicios en 2010, trabajando junto a los doctores Kevin Campbell, Eric Hoffman y Lou Kunkel. La Dra. Jennifer Levy se unió a nosotros como primera Directora Científica de C3 en 2016 y ha duplicado con creces el número de proyectos de investigación que financiamos. El hecho de que nuestra fundación, inicialmente solo una idea que tuvimos para intentar marcar la diferencia, haya destinado casi $1,5 millones de dólares a la investigación de la calpainopatía llevada a cabo por científicos punteros -los doctores Michele Calos, Lou Kunkel, Cathleen Lutz, Rita Perlingeiro, Isabelle Richard, Melissa Spencer, Volker Straub- es algo de lo que estamos realmente orgullosos.
¿Qué quiere que el mundo sepa sobre SU ORGANIZACIÓN?:
Recientemente hemos lanzado una Iniciativa de Terapia Génica que pretende acelerar la comprensión de la terapia génica como tratamiento para la LGMD2A mediante la financiación de la investigación de múltiples enfoques de terapia génica. Si los resultados de cualquiera de los proyectos de investigación de la Iniciativa de Terapia Génica actuales o futuros son positivos, pueden avanzar hacia el inicio de ensayos clínicos para pacientes con LGMD2A. Esté atento a nuestros anuncios a medida que sigamos financiando nuevos proyectos. http://www.curecalpain3.org/research
CÓMO PUEDE PARTICIPAR LA GENTE EN EL APOYO A SU ORGANIZACIÓN:
Llevar una terapia del laboratorio de investigación a un ensayo clínico es un proceso largo y costoso. La forma más importante de apoyar la misión de nuestra organización es hacer donaciones. Cada dólar marca la diferencia en nuestros esfuerzos por curar esta enfermedad que destruye los músculos.
Los donantes pueden hacer donaciones de tres maneras:
– nuestro sitio web (en línea)
- nuestro Campaña Crowdrise (en línea)
- por correo mediante cheque (offline)
envíenos un correo electrónico y solicite un formulario de donación o descárguelo en http://files.constantcontact.com/fc88c999301/4a707677-bb13-4ccf-a5a7-d75c7630cb0e.pdf
CUÁL ES LA MEJOR MANERA DE PONERSE EN CONTACTO CON SU ORGANIZACIÓN:
Envíenos un correo electrónico en info@curecalpain3.org. Le responderemos.
¿LE GUSTARÍA AÑADIR ALGO MÁS?
Si sabe que padece alguna forma de distrofia muscular de cinturas de extremidades, presione para que se realicen pruebas genéticas que identifiquen su tipo. Todas las organizaciones de LGMD y la comunidad científica aún tienen mucho que aprender sobre este grupo de enfermedades, y tú puedes ayudar uniéndote al registro de pacientes correspondiente. Busque los numerosos grupos de apoyo; no está solo. Sepa que estamos motivados y trabajamos cada día para aprender más sobre la calpainopatía y encontrar un tratamiento o cura.
