조직 이름: 칼페인 치료를 위한 연합 3
웹 사이트: CureCalpain3.org
페이스북: 칼파인 치료 연합 3: LGMD2A/칼파인병증 극복하기
트위터: 큐어칼페인3
조직이 중점을 두고 있는 LGMD 하위 유형은 무엇인가요?
LGMD2A, 척수병증의 한 형태
하위 유형에 초점을 맞추는 경우 레지스트리가 있으며 환자는 어떻게 가입할 수 있나요?
예, 저희는 전 세계 LGMD2A 환자 레지스트리를 관리하고 있습니다. 다음에서 쉽게 가입할 수 있습니다. www.lgmd2a.org
귀사는 비영리 단체인가요? 그렇다면 어떤 유형인가요?
예, 당사는 미국에 본사를 둔 501(c)(3) 면세 공익 자선단체입니다.
조직을 만들게 된 계기:
칼파인 3 치료 연합(C3)은 칼파인 병증의 한 형태인 LGMD2A의 생물학을 이해하고 치료법을 찾는 데 초점을 맞춘 연구 활동에 자금을 지원하기 위해 2010년에 설립되었습니다. 이 단체는 질병에 대한 지식이 부족하고 연구가 거의 이루어지지 않고 있다는 사실에 좌절감을 느낀 환자와 그 가족들에 의해 만들어졌습니다. 우리 중 일부는 구체적인 진단을 받는 데에도 수십 년이 걸렸습니다. 우리는 과학자, LGMD2A 환자와 그 가족 및 친구, 그리고 커뮤니티 전반의 협력을 장려하여 연구가 부족하고 자금이 부족한 이 '고아' 질병을 종식시키고자 하는 열망에 동기를 부여받았습니다.
조직의 미션은 무엇인가요?
C3는 척수성 근위축증의 한 형태인 사지 거들 근이영양증 2A형(LGMD2A)을 치료하고 궁극적으로 완치하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 우리의 사명은 잠재력이 높은 연구와 임상시험에 자금을 지원하여 전 세계 커뮤니티에 이 질환에 대해 알리는 것입니다.
조직이 제공하는 서비스
- LGMD2A/척수통증에 초점을 맞춘 펀드 연구
- LGMD2A/척수통증증에 대한 글로벌 환자 등록 관리
- 웹사이트, 소셜 미디어, 과학 컨퍼런스 참석, 이메일 커뮤니케이션을 통해 전 세계 커뮤니티(과학계와 환자, 가족, 일반 대중 포함)에 질병에 대해 교육합니다.
- 페이스북에서 환자와 그 가족을 위한 지원 포럼을 제공합니다(C3 환자 지원 담당 디렉터 캐롤 아브라함에게 이메일 보내기 가입)
귀사의 가장 자랑스러운 점은 무엇인가요?
저희는 우수한 과학자들을 유치하고 지원하여 척수병증 연구에 박차를 가할 수 있었다는 사실에 가장 큰 자부심을 느낍니다. 멜리사 스펜서 박사는 2010년 창립 이래 과학자문위원회를 이끌며 케빈 캠벨, 에릭 호프만, 루 쿤켈 박사와 함께 일해 왔습니다. 제니퍼 레비 박사는 2016년에 초대 C3 과학 디렉터로 합류하여 현재 지원 중인 연구 프로젝트의 수를 두 배 이상 늘렸습니다. 처음에는 그저 변화를 만들어보자는 생각으로 시작한 재단이 Michele Calos, Lou Kunkel, 캐슬린 루츠, 리타 펄링게이로, 이사벨 리처드, 멜리사 스펜서, 볼커 스트라우브 박사 등 선도적인 과학자들이 수행하는 척수병증 연구에 거의 1억 4천 5백만 달러를 투자했다는 사실은 정말 자랑스러운 일이 아닐 수 없습니다.
귀사에 대해 전 세계가 알았으면 하는 것은 무엇인가요?:
최근 다양한 유전자 치료 접근법에 대한 연구 자금을 지원하여 LGMD2A 치료법으로 유전자 치료에 대한 이해를 가속화하고자 하는 유전자 치료 이니셔티브를 출범했습니다. 현재 또는 향후 유전자 치료 이니셔티브 연구 프로젝트의 결과가 긍정적이면 LGMD2A 환자를 위한 임상시험 개시로 이어질 수 있습니다. 새로운 프로젝트에 지속적으로 자금을 지원할 예정이니 앞으로의 발표를 기대해 주세요. http://www.curecalpain3.org/research
사람들이 조직을 지원하는 데 어떻게 참여할 수 있을까요?
치료법을 연구실에서 임상시험으로 가져오는 것은 길고 비용이 많이 드는 과정입니다. 사람들이 우리 단체의 사명을 지원할 수 있는 가장 중요한 방법은 기부입니다. 모든 기부금은 근육을 소모하는 이 질병을 치료하려는 우리의 노력에 변화를 가져옵니다.
기부자는 세 가지 방법으로 기부할 수 있습니다:
– 당사 웹사이트 (온라인)
- 우리의 크라우드 라이즈 캠페인 (온라인)
- 수표를 통한 우편(오프라인)
이메일 보내기 에서 기부 양식을 요청하거나 다운로드할 수 있습니다. http://files.constantcontact.com/fc88c999301/4a707677-bb13-4ccf-a5a7-d75c7630cb0e.pdf
조직에 연락하는 가장 좋은 방법은 무엇인가요?
이메일 보내기 에서 info@curecalpain3.org. 답변 드리겠습니다!
추가하고 싶은 내용이 있나요?
사지 거들 근이영양증을 앓고 있다는 사실을 알고 있다면 유전자 검사를 통해 자신의 유형을 확인하시기 바랍니다. 모든 LGMD 단체와 과학계가 이 질환에 대해 알아야 할 것이 아직 많으며, 적절한 환자 등록에 참여하여 도움을 받을 수 있습니다. 다양한 지원 그룹을 찾아보세요. 여러분은 혼자가 아닙니다. 저희는 척수통증증에 대해 더 많이 배우고 치료법이나 치료제를 찾기 위해 매일 동기를 부여하고 노력하고 있다는 사실을 알아주세요.
