组织名称: 治疗钙蛋白酶联盟 3
网站： CureCalpain3.org
FACEBOOK： 治疗钙蛋白酶联盟 3：战胜 LGMD2A/钙蛋白酶病
贵组织侧重于哪种 lgmd 子类型：
LGMD2A, Calpainopathy 的一种形式
如果您专注于某一亚型，是否有登记处，患者如何加入？
是的，我们维护着全球 LGMD2A 患者注册中心。 注册非常简单 www.lgmd2a.org
贵组织是非营利组织吗？如果是，是什么类型？
是，我们是一家总部设在美国的 501 (c)(3) 免税公共慈善机构
创建贵组织的灵感来源:
治疗钙蛋白酶 3 联盟 (Coalition to Cure Calpain 3，C3) 成立于 2010 年，旨在资助研究工作，重点是了解钙蛋白酶病 LGMD2A 的生物学特性并找到治疗方法。该组织是由患者及其家属创立的，他们对这种疾病缺乏了解以及研究成果甚少感到沮丧。对于我们中的一些人来说，即使是获得具体的诊断也需要花费数十年的时间。 我们希望鼓励科学家、LGMD2A 患者、他们的家人和朋友以及广大社区开展合作，结束这种研究不足、资金不足的 "孤儿 "疾病。
贵组织的使命是什么？
C3 致力于治疗并最终治愈 2A 型肢束肌营养不良症 (LGMD2A)，这是一种 Calpainopathy。我们的使命是资助高潜力研究和临床试验，同时向全球社区宣传这种疾病。
贵组织提供哪些服务？
- 资助以 LGMD2A/钙磷代谢病为重点的研究
- 维护全球 LGMD2A/Calpainopathy 患者登记册
- 通过我们的网站、社交媒体、参加科学会议和电子邮件交流，向全球社区（包括科学界、患者、家属和公众）宣传这一疾病
- 在 Facebook 上为患者及其家属提供支持论坛 (电子邮件 C3 患者外联主任卡罗尔-亚伯拉罕（Carol Abraham 加入)
贵组织最引以为豪的是什么？
最令我们感到自豪的是，我们能够吸引和支持高水平的科学家来推动钙蛋白酶病的研究。自2010年成立以来，Melissa Spencer博士一直领导着我们的科学顾问委员会，与Kevin Campbell博士、Eric Hoffman博士和Lou Kunkel博士并肩工作。詹妮弗-利维博士于2016年加入我们，成为首位C3科学主任，并将我们资助的研究项目数量增加了一倍多。我们的基金会最初只是我们试图改变现状的一个想法，如今已为米歇尔-卡洛斯（Michele Calos）、卢-昆克尔（Lou Kunkel）、凯思琳-卢茨（Cathleen Lutz）、丽塔-佩林盖罗（Rita Perlingeiro）、伊莎贝尔-理查德（Isabelle Richard）、梅丽莎-斯宾塞（Melissa Spencer）、沃尔克-斯特劳普（Volker Straub）等顶尖科学家开展的钙蛋白蛋白酶病研究投入了近$150万美元，这的确是我们引以为豪的事情。
您希望世界了解贵组织的哪些方面？:
我们最近启动了一项基因治疗计划，旨在通过资助多种基因治疗方法的研究，加快人们对基因治疗作为 LGMD2A 治疗方法的了解。如果当前或未来的基因治疗计划研究项目取得积极成果，我们将启动针对 LGMD2A 患者的临床试验。我们将继续资助新项目，敬请期待我们的公告。 http://www.curecalpain3.org/research
人们如何参与支持贵组织：
将一种疗法从研究实验室带入临床试验是一个漫长而昂贵的过程。人们支持我们组织使命的最重要方式就是捐款。每一元钱都会对我们治愈这种肌肉萎缩性疾病的努力产生影响。
捐赠者可以通过三种方式进行捐赠：
– 我们的网站 (在线)
- 我们的 Crowdrise 活动 (在线)
- 通过支票邮寄（离线）
给我们发邮件 索取捐赠表格或从以下网址下载捐赠表格 http://files.constantcontact.com/fc88c999301/4a707677-bb13-4ccf-a5a7-d75c7630cb0e.pdf
联系贵组织的最佳方式是什么？
给我们发送电子邮件 于 info@curecalpain3.org.我们将回复！
您还有什么要补充的吗？
如果您知道自己患有某种形式的肢腰肌营养不良症，请推动基因检测以确定您的类型。所有肢腰肌营养不良症组织和科学界对这类疾病仍有许多需要了解的地方，您可以通过加入相应的患者登记册来提供帮助。您可以通过加入相应的患者登记册来提供帮助。请知道，我们每天都在积极努力，以了解更多有关钙隐匿症的知识，并找到治疗方法或治愈方法。
