探索十年来防治肢腰肌营养不良症 (LGMD) 的重要里程碑。从开创性的基因测序和宣传活动，到国际会议和临床试验，了解为改善 LGMD 患者的生活而取得的重大进展和正在进行的努力。
2014
2014 年，免费 新一代基因测序 通过一项 LGMD 宣传计划，向美国患者提供了针对 LGMD（35 个基因）的基因检测，从而使数千人获得了免费检测和基因诊断。
LGMD-Info.org、 的 "LGMD 社区的信息枢纽" 创建了。
"(《世界人权宣言》) 用于 LGMD 的石灰绿 宣传活动，并将继续成为我们的标志性颜色。
"(《世界人权宣言》) 干扰素病临床效果研究 (COS），标志着国际社会为了解该疾病做出了重大努力。
2015
第一个 LGMD 宣传日 于 2015 年 9 月 30 日举行。
第一个 州公告 收到了宣布 9 月 30 日为威斯康星州、华盛顿州、密苏里州和科罗拉多州的肢腰肌营养不良症宣传日的通知。
"(《世界人权宣言》) Dysferlin 科学会议 研究人员、临床医生和行业专家齐聚加拿大多伦多，分享研究和治疗肢腰肌营养不良症（dysferlinopathy）的见解和进展。
"(《世界人权宣言》) 2B 增强患者权能会议 在得克萨斯州达拉斯市举行，为肢体腰肌萎缩症患者提供了一个交流、分享经验和从该领域专家那里获得宝贵见解的平台。
2016
2016 年 第 219 届 ENMC Titinopathies 国际研讨会： 在荷兰海姆斯克尔克（Heemskerk）建立了一个关于 titin 突变和表型的国际数据库。
"(《世界人权宣言》) 萨曼莎-J-布拉佐基金会 更名为 CureLGMD2i.这一变化反映了基金会致力于寻找 2i 型肢体腰肌萎缩症（LGMD2i）的治疗方法。
CureLGMD2i 和 LGMD2i 研究基金为 LGMD2I/R9 的首次临床试验提供了支持，该试验名为 "PF-06252616在LGMD2I非卧床患者中的试验"，《美国医学杂志》，2011年第2期。 由凯瑟琳-瓦格纳博士领导。
Dysferlin 注册表 推出了一个新平台，专门针对经基因证实的铁蛋白异常病变患者。
双载体基因疗法 的新药申请获得了美国食品及药物管理局（FDA）的批准。
第二个 2B 增强患者权能会议 在得克萨斯州达拉斯举行。
2017
Myonexus Therapeutics 成立于 2017 年，旨在开发治疗肢腰肌营养不良症（LGMD）五种亚型的基因疗法：LGMD2B/R2、LGMD2C/R5、LGMD2D/R5、LGMD2E/R4 和 LGMD2L/R12。这家处于临床阶段的生物技术公司与全美儿童医院（Nationwide Children's Hospital）合作，利用基于 AAVrh.74 载体系统（AAVrh.74）的创新基因治疗平台，致力于为这些形式的 LGMD 创造有史以来第一种矫正治疗方法。Sarepta Therapeutics) (肌肉萎缩症新闻) (生物空间).
2017 年 3 月 17-19 日在荷兰纳丹举行的 ENMC 第 229 期国际研讨会制定了一项 肢腰肌营养不良症（LGMDs）的新命名和分类系统.为了更新 LGMD 的定义并解决隐性亚型编号达到 Z（LGMD 2Z）的问题，有必要进行修订。新系统的目的是使 LGMD 成为一个更加独特的实体，各亚型之间具有共性。
2017 年 首次针对铁蛋白障碍症的肌内（IM）双载体基因治疗临床试验 启动，标志着在治疗这种 LGMD 方面取得了重大进展。
2018
2018 年 G遗传 R决议和 A评估 S橄榄形 PLGMD中的notypes (GRASP-LGMD) 成立该联盟的目的是加速 LGMDs 的治疗开发。
"(《世界人权宣言》) LGMD2L 基金会 成立。
"(《世界人权宣言》) 治疗钙蛋白酶联盟 3 宣布其 基因治疗计划该项目旨在加速开发治疗 2A/R1 型腰肌营养不良症（LGMD2A/R1）的基因疗法。
"(《世界人权宣言》) LGMD2A/R1 科学会议 在弗吉尼亚州阿灵顿举行，专家和研究人员汇聚一堂，共同探讨防治 2A/R1 型肢腰肌营养不良症的最新进展和策略。
"(《世界人权宣言》) LGMD-1D DNAJB6 基金会 成立。
Sarepta Therapeutics 公司进行了首次 基因治疗的全身给药 治疗肢腰肌营养不良症，特别是针对β-肌糖蛋白基因（LGMD2E）。
2019
2019 年 国际 LGMD 社区咨询委员会 (CAB) 成立该组织的目的是为全球肢腰肌营养不良症群体提供一个统一的声音，并促进患者、研究人员和医疗服务提供者之间的合作。
"(《世界人权宣言》) "LIMEmoji挑战" 以帮助提高对 LGMD 的认识。
启动了一项临床研究，以评估 每周服用一次类固醇的开放标签安全性和疗效 治疗肢腰肌营养不良症（LGMD）患者。
第一个 国际 LGMD 会议 在伊利诺伊州芝加哥举行，来自世界各地的患者、家属、研究人员和临床医生汇聚一堂，分享知识，促进对肢体腰肌萎缩症 (LGMD) 的了解和治疗。
"(《世界人权宣言》) 2B 增强患者权能会议 会议在印度孟买举行，为肢体腰肌萎缩症患者提供了一个交流平台，让他们与该领域的权威专家联系、分享经验并获得宝贵的见解。
2020
2020 年 LGMD 意识基金会 成立该组织的目的是提高认识、提供教育和支持研究工作，以改善肢腰肌营养不良症 (LGMD) 患者的生活。
吉尔迪，LGMD 大使、 被介绍给了 LGMD 社区。
A 病人倾听会 肢腰肌营养不良症 (LGMD) 的患者和护理人员有机会与监管官员直接交流经验，并强调对新疗法和疗法的迫切需求。
2021
第一期 LGMD 新闻 暗盒 于 2021 年出版（第 1 卷/第 1 期）。
第一个 "虚拟 "国际 LGMD 会议 尽管肢腰肌营养不良症（LGMD）在全球范围内的流行带来了各种挑战，但该会议的召开使来自世界各地的与会者能够就该疾病的最新研究、治疗和支持进行交流和讨论。
专用的 ICD-10 医疗代码已获批准 它可用于几种特定亚型的肢腰肌营养不良症（LGMD）以及非特定亚型的肢腰肌营养不良症，从而有助于医疗系统更好地诊断、治疗和跟踪该疾病。
的 2 期临床试验中，为第一位患者注射了剂量。 BBP-418（核糖醇） 该项目由 BridgeBio Pharma 及其子公司 ML Bio Solutions 负责实施，用于治疗 2I/R9 型肢体腰肌萎缩症（LGMD2I/R9）。
2022
2022 年 LGMD 全球宣传峰会 会议汇集了来自世界各地的倡导者、患者、研究人员和政策制定者，共同协作，推进提高认识、支持研究和改善肢腰肌营养不良症（LGMD）患者生活的工作。
吉尔迪 LGMD 大使 "栩栩如生"，并在爱荷华州举行的韦尔斯通肌张力障碍患者和家庭会议上首次亮相。
第一个 针对肢腰肌营养不良症（LGMDs）的外部主导的以患者为中心的药物开发会议（EL-PFDD） 与美国食品及药物管理局和其他利益相关者一起举行，为患者和护理人员提供了一个重要的平台，分享他们的经验和观点，为药物开发和监管决策提供信息。
疾病预防控制中心制定了针对轻型地中海腮腺炎的 ICD-10 编码这样就能在医疗保健系统中更精确地诊断、记录和跟踪肢腰肌营养不良症的亚型。
非营利组织 蒂廷团队 成立，为 LGMD2J/R10 社区提供支持。
蒂廷团队主办了 科学家庭研究-家庭会议。
"(《世界人权宣言》) 丹尼尔-弗格森 LGMD 基金会 该组织成立于澳大利亚，致力于支持研究、提高认识，并为受腰肌营养不良症影响的个人和家庭提供资源。
第一名患者的剂量是在 针对 LGMD-R9 的基因疗法在欧洲进行 1/2 期临床试验该研究由 Atamyo Therapeutics 公司进行，标志着该公司在开发肢腰肌营养不良症这一亚型的治疗方法方面迈出了重要一步。
CureLGMD2i 举办了第一届 "连接治疗" 在 LGMD 宣传日举办活动，将患者、家属、研究人员和倡导者聚集在一起，以提高认识、分享知识并支持寻找 2i 型肢体腰肌萎缩症的治疗方法。
"(《世界人权宣言》) 临床结果研究/铁痢疾的自然史 庆祝患者参与和临床数据收集的 10 年，突出了十年来对了解和治疗这种特殊形式的肢腰肌营养不良症做出的宝贵贡献。
LGMD 宣传捆绑包 由 LGMD 意识基金会在美国 6 家诊所部署。
2023
2023 年 LGMD "患者之声 "报告 该报告强调了六种特定亚型肢腰肌营养不良症患者尚未满足的需求和面临的挑战，并为指导未来的研究和治疗工作提供了宝贵的见解。
启动了一项研究，以评估 BBP-418（核糖醇） 由 ML BioSolutions 公司进行。
第一位患者是在一项名为 AB-1003 基因疗法 这是针对这种 LGMD 亚型开发新疗法的一个重要里程碑。
第一个 "混合型 "国际 LGMD 会议 会议在华盛顿特区举行，结合了现场和虚拟参与，以满足全球观众的需求，并促进研究人员、临床医生、患者和倡导者之间的合作，共同抗击肢腰肌营养不良症。
治疗钙蛋白酶联盟 3 推出新的 LGMD2A/Calpainopathy 登记处
非营利组织 迪翁基金会 成立，致力于支持研究、提高认识，并为受腰肌萎缩症影响的个人和家庭提供资源。
Sarepta Therapeutics 在 SRP 6004 概念验证临床试验中启动了首个全身/系统治疗，该试验是 导航仪 这是治疗这种特殊形式的肢腰肌营养不良症的重大进展。
2024
2024 年，筛查开始在 EMERGENE Sarepta Therapeutics 公司开展了 SRP-9003 治疗 2E/R4 型肢腰肌营养不良症的 3 期临床研究，这标志着该 LGMD 亚型的潜在新治疗方案迈出了关键一步。
LGMD 科学药物开发研讨会 在马里兰州贝塞斯达举行，研究人员、临床医生和行业领袖齐聚一堂，讨论并推动肢腰肌营养不良症新治疗策略的开发。
用于测试的临床试验申请 ATA-200 基因疗法研究 Atamyo Therapeutics 公司在法国和意大利批准了用于 2C/R5 型肢体腰肌萎缩症患儿的该药物，为该 LGMD 亚型的潜在治疗方法的重要研究铺平了道路。
第一个 LGMDR9 (LGMD2I) 欧洲患者日 在荷兰阿姆斯特丹举行，为患者、家属、研究人员和医护专业人员提供了一个交流平台，分享经验，了解 2I 型肢体腰肌萎缩症治疗和管理方面的最新进展。
"(《世界人权宣言》) LGMD2A/R1 科学会议 在弗吉尼亚州阿灵顿举行，专家和研究人员汇聚一堂，共同讨论在了解和治疗 2A/R1 型肢腰肌营养不良症方面的最新发现和进展。
"(《世界人权宣言》) Dysferlin 科学会议 研究人员、临床医生和行业专家齐聚德克萨斯州休斯顿，分享研究和治疗肢腰肌营养不良症（dysferlinopathy）的见解和进展。
"(《世界人权宣言》) 第 10 届 LGMD 宣传日 全世界都在庆祝。
2025
Cure SCG (Cure Sarcoglycanopathy) was established in the United States. Their mission is to find a cure for LGMD Sarcoglycanopathy, inclusive of its LGMD2C/R5, LGMD2D/R3, LGMD2E/R4, and LGMD2F/R6 variants.
Coalition of LGMD Advocacy Organizations hosted a reception for researchers and clinicians at the 2025 MDA Clinical and Scientific Conference in Dallas, TX
The documentary “In Search of Strength – The Unfinished Fight Against Muscular Dystrophy” was released.
Cure LGMD2T was established in the United States. Their mission is dedicated to raising awareness of Limb-Girdle Muscular Dystrophy 2T and providing critical funding for research into effective treatments.
AskBio Advances Gene Therapy Clinical Trial for Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I/R9 with Dosing of First Participant in Second Cohort
Atamyo Therapeutics Announces First Patients Dosed with ATA-200 Gene Therapy in LGMD-2C/R5 Clinical Trial
U.S. FDA Grants Platform Technology Designation to the Viral Vector Used in SRP-9003, Sarepta’s Investigational Gene Therapy for the Treatment of Limb Girdle Muscular Dystrophy Type 2E/R4
