组织名称: GFB ONLUS（GRUPPO FAMILIANARI BETA-SARCOGLICANOPATIE ONLUS）。
网站： www.lgmd2e.org
FACEBOOK： www.facebook.com/gfbonlus-1045732368903903
TWITTER： twitter.com/gfbonlus
贵组织侧重于哪种 lgmd 子类型：
我们关注肢腰肌营养不良症 2E 型 (LGMD2E)
如果您专注于某一亚型，是否有登记处，患者如何加入？
在我们的网站上，我们根据《隐私法》收集有关 Lgmd2E- Lgmd2D- Lgmd2C - Lgmd2F 患者的信息。我们的首要目标是编制统计数据，其次是建立肌糖蛋白病患者登记册。
在这里，您可以阅读我们的患者统计资料：
http://www.beta-sarcoglicanopathy.org/index.php?option=com_content&view=article&id=47&Itemid=53
目前，GFB 共收录了 403 名肉样粘多糖病（LGMD2C -2D - 2E -2F）患者。我们邀请有其他信息需要分享的人通过以下方式将这些信息发送给我们 info@beta-sarcoglicanopatie.it .
贵组织是非营利组织吗？如果是，是什么类型？
是的，我们是一家非营利组织。2013 年 2 月 27 日，GFB Onlus 作为一个志愿组织在意大利正式成立，并在伦巴第大区志愿组织登记处省级分部登记，编号为 SO-81。2014 年，它还被列入家庭团结协会地区登记册 n.947。
创建贵组织的灵感来源:
多年来，我们经历了孩子患病的过程，但我们意识到，在 2012 年之前，还没有针对这种疾病的精确科学研究和治疗方法。我们完全孤立无援，此外，也没有与 Lgmd2E 相关的协会。
贵组织的使命是什么？
创建 Gfb Onlus 的目的是为了资助旨在治疗该疾病的研究项目。它还希望成为一种方式，让我们/您更好地了解不易找到的信息/新闻，以及针对这种特殊疾病的最新具体研究活动。我们的使命是代表 Lgmd2E 患者，与机构、研究组织、其他协会和患者沟通。这个角色至今只由我们一个人承担，因为无论是在意大利还是在国外，都没有其他团体与我们有着同样的宗旨。创建本网站及其互助小组的初衷是希望与其他受此疾病影响的家庭取得联系，从而分享每天与此疾病生活在一起的方方面面，以及与科学研究和各种辅助工具的使用相关的临床、法律、后勤和组织方面的情况。我们的目的是首次收集这些患者的数据，以便将来进行患者登记和具体的临床试验。
贵组织提供哪些服务？
2012:自 2012 年 8 月起，GFB 的家人决定向俄亥俄州哥伦布市的 LGMD2E 基因治疗项目提供第一笔资金，该项目由 J. Mendell 教授负责。J. Mendell 教授的 LGMD2E 基因治疗项目。至今已支付了五笔款项，共计 $ 130 万美元。2017:Myonexus Therapeutics 公司诞生，GFB ONLUS 加入该公司。Myonexus Therapeutics 公司的目标是开发 2B、2C、2D、2E 和 2L 型腰肌营养不良症（LGMD）的基因疗法。http://myonexustx.com/ 2018：GFB Onlus 参加了 Sarepta 和 Myonexus 这两家总部位于美国的生物技术公司之间的协议签署仪式。我们的其他活动还包括：组织残疾人使用登山椅和其他体育（天空）和娱乐活动进行登山旅行；组织 GFB ONLUS 家庭年会；通过与公共机构签订协议为残疾人提供交通服务；组织 LGMD2E 和其他肌钙蛋白病国际科学大会；为残疾人提供心理支持。
贵组织最引以为豪的是什么？
资助由 J. Mendell 教授在美国俄亥俄州哥伦布市协调的 Lgmd2e 基因治疗项目的临床前阶段（$ 130 万美元），参与 Myonexus Therapeutics 项目以及 Sarepta 与 Myonexus 之间的协议。
您希望世界了解贵组织的哪些方面？:
我们正在建立这方面的良好关系，我们希望建立一个登记册，以便在临床试验准备就绪时为我们提供帮助。
人们如何参与支持贵组织：
我们的网站将提供与我们联系的信息，并最终提供免税捐款。
联系贵组织的最佳方式是什么？
请发送电子邮件至 info@beta-sarcoglicanopatie.it .请随时联系我们。您也可以随时通过 Facebook 或 Twitter 给我们留言。
您还有什么要补充的吗？
我们期待着成功治愈和治疗 LGMD2E 和其他 lgmd 亚型。
